公司融资情况 - 公司自成立至2019年6月30日通过多种方式筹集资金总计2.678亿美元[90] - 2019年2月，公司进行公开发行，总收益2000万美元，净收益1850万美元[115] - 2019年上半年，公司通过ATM计划出售403241股普通股，总收益250万美元，净收益220万美元[117] - 截至2019年6月30日，公司累计融资2.678亿美元，现金、现金等价物和短期投资为4610万美元[114] 研发费用情况 - 2019年上半年和2018年6月30日结束的半年，研发费用分别为935.7万美元和948.6万美元[95] - 自项目启动以来，edasalonexent和CAT - 5571的总直接费用分别为4380万美元和420万美元[95] - 2019年上半年和2018年6月30日结束的半年，edasalonexent研发费用分别为635万美元和364.7万美元[95] - 2019年上半年和2018年6月30日结束的半年，CAT - 5571研发费用分别为1万美元和53.8万美元[95] - 2019年第二季度研发费用从423.9万美元增至516万美元，增幅22%[105] - 2019年上半年研发费用从948.6万美元降至935.7万美元，降幅1%[110] 临床试验进展 - 2018年9月启动edasalonexent治疗DMD的全球3期PolarisDMD试验，预计2019年完成入组，2020年下半年公布顶线结果，2021年初提交新药申请[81] - MoveDMD 1/2期试验共入组31名男孩，有26种不同的肌营养不良蛋白突变[83] - 2019年3月启动新的开放标签扩展试验GalaxyDMD试验，为注册申请提供长期安全数据[87] 专利情况 - 截至2019年6月30日，公司拥有6项针对edasalonexent的美国已授权专利，预计2029年到期；拥有5项针对CAT - 5571的美国已授权专利，预计2030 - 2035年到期[89] 产品研发情况 - 公司开发的CAT - 5571已完成研究性新药申请相关活动，有望治疗囊性纤维化[88] 一般及行政费用与净亏损情况 - 2019年第二季度一般及行政费用从239.7万美元降至216.5万美元，降幅10%；净亏损从647.9万美元扩大至713.1万美元[106][107] - 2019年上半年一般及行政费用从478.9万美元降至430.2万美元，降幅10%；净亏损从1413.1万美元收窄至1316.9万美元[111][112] 现金流量情况 - 2019年上半年经营活动净现金使用量为1230万美元，2018年为1240万美元[118][119] - 2019年上半年投资活动净现金使用量为1420万美元，2018年为净现金流入8000美元[120][124] - 2019年上半年融资活动净现金流入为2090万美元，2018年为4590万美元[121][124] 累计亏损与资金支持情况 - 截至2019年6月30日，公司累计亏损2.105亿美元，现有资金预计可支持到2020年[123] 未来资金需求与筹集方式 - 公司未来资金需求受临床试验进度、合作安排、产品商业化等多因素影响[126] - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式满足资金需求，目前无外部资金承诺来源[128] - 若通过股权或可转换债务证券筹集资金，股东权益将被稀释，债务融资会增加固定支付义务并可能限制公司行动[128] - 通过与第三方合作等方式筹集资金，公司可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利[129] - 若无法及时筹集资金，公司可能需延迟、限制、减少或终止产品开发和商业化工作[129] 资产负债表外安排与合同义务 - 公司在报告期内及目前均无适用规则定义的资产负债表外安排[130] - 截至2019年6月30日，公司合同义务和承诺与2018年年报披露相比无重大变化[131] 现金、现金等价物和短期投资情况 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为4610万美元，2018年12月31日为3760万美元[132] 市场风险情况 - 公司主要市场风险为利率敏感性，受美国利率总体水平变化影响[132] - 利率立即变动10%不会对公司投资组合公允价值和利息收入产生重大影响[132] 外币计价负债情况 - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，公司无重大外币计价负债[133]