业绩总结 - Edasalonexent的Phase 3 PolarisDMD试验正在快速招募，所有40个临床试验地点已在8个国家开放招募[7] - PolarisDMD试验的招募目标为约125名男孩，采用2:1随机分配，适用年龄为4至7岁（至8岁生日）[11] - Edasalonexent在MoveDMD试验中显示出与对照组相比，能够减缓疾病进展，且具有良好的安全性[24] - 预计2020年下半年将公布PolarisDMD试验的顶线数据，2021年初计划提交新药申请（NDA）[24] - Catabasis的现金流预计可支持运营至2020年[24] 用户数据 - 在DMD患者中，使用皮质类固醇的男孩在11岁时首次骨折的概率为50%[17] - Edasalonexent在预临床研究中显示出能够保护骨骼健康，而皮质类固醇则会产生负面影响[7] 市场机会与战略 - Catabasis在DMD领域的市场机会显著，美国约有15,000名患者，欧洲约有19,000名患者[24] - Catabasis计划将Edasalonexent与其他DMD治疗方法（如基因治疗）结合使用，以增强疗效[24] - 公司已获得FDA的快速通道、罕见儿童药物和孤儿药物的认定[24]