财务数据和关键指标变化 - 截至2019年6月30日 公司拥有4610万美元现金、现金等价物和短期投资 [26] - 2019年第二季度 公司经营活动净现金使用量为570万美元 [27] - 2019年第二季度研发费用为520万美元 2018年同期为420万美元 [27] - 2019年第二季度一般及行政费用为220万美元 2018年同期为240万美元 [27] - 2019年第二季度经营亏损为730万美元 2018年同期为660万美元 [27] - 2019年第二季度净亏损为710万美元 合每股亏损0.62美元 第二季度加权平均流通普通股为1150万股 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 临床业务 - 三期PolarisDMD试验的40个临床试验点已开放招募 预计9月完成剩余筛查 2020年下半年公布研究的主要结果 2021年初支持Edsalonexent的商业注册申请 [10] - 新开放标签扩展试验GalaxyDMD已招募MoveDMD开放标签扩展的剩余参与男孩及其符合条件的兄弟 MoveDMD试验预计本月结束向GalaxyDMD试验的过渡 [17][18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过三期试验将Edsalonexent推向患者 正在进行商业化开发规划 拥有Edsalonexent的全球商业化权利 并制定了全面的产品战略 [12] - 公司认为Edsalonexent有潜力成为杜氏肌营养不良症的基础疗法 可单药治疗或与抗肌萎缩蛋白靶向疗法联合使用 适用于所有患者且不受突变影响 [7][8] - 医生预测未来几年大多数男孩将接受杜氏肌营养不良症的联合治疗 公司认为Edsalonexent可满足这一需求 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Edsalonexent有潜力改善骨骼肌、心脏和横膈膜功能以及骨骼健康 符合杜氏肌营养不良症社区对新疗法的期望 [28] - 公司对三期临床试验进展、商业化准备和董事会加强感到兴奋 为成为商业罕见病公司奠定基础 [29] 其他重要信息 - 杜氏肌营养不良症会导致骨生长和骨强度受影响 11岁时首次症状性骨折的概率为50% 目前治疗方法也会对骨骼健康产生负面影响 [19] - 在mdx小鼠模型研究中 与泼尼松龙相比 Edsalonexent治疗能保留股骨长度、皮质密度和厚度 维持生物力学强度 [24] - 在MoveDMD试验中 服用Edsalonexent的男孩平均每年身高增长超过2英寸 符合未受影响男孩的年龄增长水平 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于三期试验中骨骼健康数据收集情况 - 公司与专家合作 采用DXA测量骨密度 用脊柱侧位片观察椎体骨折 还会测量生长情况 [31] 问题2: 若Polaris试验成功并提交申请 骨骼健康相关内容能否写入药品标签 - 目前尚不确定是写入标签还是通过出版物加深对Edsalonexent效果的理解 [33] 问题3: 北美和澳大利亚试验点仍开放 是否因为同年龄段其他试验竞争 - 并非竞争原因 主要是美国试验点多 澳大利亚参与较晚 欧洲需求旺盛 可能应开设更多试验点 [35] 问题4: 筛查和基线访视的区别及28天间隔的含义 - 筛查时男孩签署同意书 进行基本评估确保适合研究 有基因确认等 之后最多28天回来进行正式的基线评估 [37] 问题5: 对筛查失败患者数量的预期 - 筛查失败率在该年龄段很低 相关数据将在未来医学会议上公布 [39] 问题6: 关于试验中使用外显子跳跃剂的情况 - 目前试验中仅包含已获批的Eteplirsen 符合其适用条件的患者约占13% 试验中有使用该药物的患者 未来其他外显子跳跃剂获批后 计划修改Galaxy开放标签扩展试验方案 允许稳定剂量用药的患者与Edsalonexent联合使用 试验将根据Eteplirsen使用情况进行分层 [41][43] 问题7: 三期试验中还有哪些可区分Edsalonexent与类固醇安全性的副作用测量指标 - 除骨骼健康相关指标外 还关注体重、行为和库欣综合征特征等 此外还在研究心脏相关指标 如心率、心率变异性等 [47][48] 问题8: 关于Edsalonexent临床开发扩展到其他疾病的工作情况 - 公司认为贝克尔肌营养不良症是研究Edsalonexent潜在益处的明显领域 已进行临床前研究 证明其可增强抗肌萎缩蛋白表达 目前正在内部和与关键意见领袖探讨在贝克尔患者群体中开展最佳试点研究的方案 其他相关肌营养不良症也可能有应用潜力 [50][51]