产品研发进度 - 公司最先进的候选产品Vicinium于2019年12月6日开始向FDA滚动提交生物制品许可申请（BLA），预计2020年下半年完成模块3以最终完成提交[103] - 2018年8月，公司的Vicinium获FDA快速通道指定用于治疗高危非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）[115] - 2019年6月，公司与FDA就Vicinium治疗高危卡介苗无反应NMIBC的加速批准途径达成一致，并可进行滚动审评[115] - 2019年12月6日，公司开始向FDA滚动提交Vicinium的生物制品许可申请（BLA），预计2020年下半年完成模块3（CMC）以完成BLA提交[115] - 2020年5月7日，公司收到欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）的临床科学建议，预计2021年初向EMA提交Vicinium治疗高危NMIBC的上市许可申请（MAA），2022年初获批[115] - 2018年10月，公司与富士胶片签订主生物处理服务协议，2019年4月完成首次商业规模cGMP运行，2020年2月完成预工艺性能确认（pre - PPQ）cGMP批次生产[116] - 2017年6月，公司与美国国家癌症研究所（NCI）签订合作研发协议，开展Vicinium联合阿斯利康免疫检查点抑制剂durvalumab治疗NMIBC的1期临床试验[119] VISTA试验情况 - VISTA试验于2018年4月完成133名患者的入组，分为3个队列，截至2020年4月底所有患者完成治疗[103][105] - 截至2019年5月29日数据截止日期，队列1（n=82）CIS患者3个月、6个月、9个月、12个月的完全缓解率（CRR）分别为39%（28%-50%）、26%（17%-36%）、20%（12%-30%）、17%（10%-27%）[105] - 截至2019年5月29日数据截止日期，队列2（n=7）CIS患者3个月、6个月、9个月、12个月的CRR分别为57%（18%-90%）、57%（18%-90%）、43%（10%-82%）、14%（0%-58%）[106] - 截至2019年5月29日数据截止日期，队列1和2合并（n=89）CIS患者3个月、6个月、9个月、12个月的CRR分别为40%（30%-51%）、28%（19%-39%）、21%（13%-31%）、17%（10%-26%）[108] - 截至2019年5月29日数据截止日期，队列3（n=38）患者3个月、6个月、9个月、12个月的无复发生存率分别为71%（54%-85%）、58%（41%-74%）、45%（29%-62%）、42%（26%-59%）[111] - 队列1和2合并（n=93）患者的中位缓解持续时间（DoR）为287天（95%CI：154天 - 不可估计），3个月达到完全缓解的患者中52%治疗开始后12个月或更长时间无疾病[112] - VISTA试验中133名患者超过75%预计3年无需膀胱切除术，约88%的缓解者预计3年无需膀胱切除术[112] - VISTA试验中133名患者90%预计2年或更长时间无疾病进展，29%预计12个月无事件生存，96%预计2年或更长时间总生存[112] - 截至2019年5月29日数据截止日期，VISTA试验133名患者中88%至少经历一次不良事件，95%为1级或2级，4名患者（3%）因不良事件停药，14%患者报告严重不良事件[114] 财务数据关键指标变化 - 截至2020年3月31日，公司从与罗氏的许可协议中累计获得3000万美元付款，包括2016年8月的750万美元预付款和2016年9月的2250万美元里程碑付款，还有权获得最高2.4亿美元的额外里程碑付款及7.5% - 15%的分层版税[120] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为4250万美元，净营运资金为3750万美元，累计亏损为2.52亿美元[121] - 2019年全年和2020年第一季度，公司经营活动产生的现金流分别为负3750万美元和负880万美元[121] - 2020年第一季度研发费用为886.7万美元，2019年同期为468.6万美元，同比增长418.1万美元，增幅89%[127][132] - 2020年第一季度行政及管理费用为344.8万美元，2019年同期为305.5万美元，同比增长39.3万美元，增幅13%[132] - 2020年第一季度或有对价公允价值变动为 - 5370万美元，2019年同期为 - 100万美元，同比减少5270万美元，降幅5270%[132] - 2020年第一季度其他收入净额为17.9万美元，2019年同期为26.1万美元，同比减少8.2万美元，降幅31%[132] - 2020年第一季度净收入为4156.4万美元，2019年同期净亏损为648万美元，同比增加4804.4万美元，增幅 - 741%[132] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为4250万美元，净营运资金为3750万美元，累计亏损为2.52亿美元[138] - 2019年全年经营活动产生的负现金流为3750万美元，2020年第一季度为880万美元[138] - 2020年第一季度通过股权销售协议（ATM Offering）出售320万股普通股，净收益为320万美元，加权平均价格为每股1.02美元[138] - 里程碑付款适用的高收益债务指数率从2019年12月31日的11.8%增至2020年3月31日的17.9%，2%特许权使用费的加权平均资本成本衍生贴现率从5.6%增至14.7%[135] - 2020年第一季度，公司经营活动净现金使用量为880万美元，主要包括净收入4160万美元、非现金项目调整等[146] - 2019年第一季度，公司经营活动净现金使用量为800万美元，主要包括净亏损650万美元、非现金项目调整等[149] - 2020年第一季度，公司融资活动提供净现金320万美元，主要来自普通股销售；2019年第一季度融资活动提供净现金极少[147][149] - 由于COVID - 19疫情，金融市场波动，里程碑付款适用的高收益债务指数率从2019年12月31日的11.8%升至2020年3月31日的17.9%，2%特许权使用费的WACC衍生贴现率从5.6%升至14.7%，导致或有对价公允价值减少5370万美元[149] 上市相关情况 - 2020年3月2日，公司收到纳斯达克通知，不符合最低出价每股1美元的上市要求，原合规期限至2020年8月31日，后因疫情延长至2020年11月12日[140][141] - 若2020年11月12日前不符合要求，公司或有180个日历日的宽限期重新达标，若不达标，纳斯达克将决定是否摘牌，公司可上诉[142] 公司未来发展及资金需求 - 公司未来成功取决于产品研发和盈利运营能力，需大量资金，可能通过股权、债务融资等方式获取，若无法筹集资金，可能需实施成本削减策略[143] 公司资产及会计核算情况 - 公司无形资产为2016年收购Viventia获得的Vicinium全球产品权利，每年至少进行一次减值测试，截至2020年3月31日和2019年12月31日未发生减值[151] - 公司商誉源于2016年9月收购Viventia，每年至少进行一次减值测试，截至2020年3月31日和2019年12月31日未发生减值[153] - 公司或有对价源于2016年9月收购Viventia，按估计公允价值计量，其估值基于不可观察输入值，管理层持续审查假设和判断[154] - 公司所得税采用资产负债法核算，截至2020年3月31日和2019年12月31日无不确定税务状况[155] - 研发活动费用在发生期间计入费用[156] - 研发费用包括内部和外部成本[156] - 内部研发主要包括人员成本等[156] - 某些情况下需向供应商预付款项用于研发[156] - 预付款项记为预付资产，活动完成或收到货物时费用化[156] 会计准则及披露情况 - 最近发布的会计准则在季报10 - Q的特定部分讨论[158] - 公司在报告期内及目前没有任何表外安排[158] - 较小报告公司无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[159] 公司产品权利情况 - 公司拥有基于TFPT的产品候选药物全球开发、营销和商业化权利，关键专利保护至2036年[119]