财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度末公司现金及现金等价物约为4250万美元 ，公司认为这笔资金足以支持其战略重点到2021年 [50] - 公司在去年第四季度设立了ATM计划 ，运行水平较低 ，每日出售股份低于平均交易量的10% ，且多数日子售价高于日均价格 [51] - 公司年末普通股流通股为1.1亿股 ，完全摊薄后为1.43亿股 ，且无债务 [52] 各条业务线数据和关键指标变化 临床业务 - VISTA试验的所有患者在2019年5月29日已度过12个月 ，此次数据截点是2019年第四季度启动BOA提交的基础 ，患者入组等关键操作无风险 [7] 监管业务 - 公司仍按原计划在2020年下半年完成BLA提交 ，预计在提交前无需与FDA进行额外面对面会议 ，将通过电话会议和电子邮件保持常规沟通 [8] - 公司正在进行EMA科学建议流程 ，已通过书面通信和电话会议完成 [9] CMC业务 - 2020年第一季度公司在富士成功完成PPQ前批次的生产 ，该批次与富士首批商业规模GMP批次一样 ，符合所有质量验收标准 [14][30] - 公司预计年中完成PPQ活动 ，下半年完成Module 3和BLA提交 ，并预计2021年上半年获得美国批准 [37] 运营业务 - 公司为加拿大和美国的所有员工制定了灵活的在家工作政策 ，所有内部运营正常进行 [10] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 约1500名（约30%）泌尿科医生治疗约75%的非肌肉浸润性膀胱癌患者 ，其中大多数位于大型泌尿科集团诊所 [43] - 美国每年约有8万名患者被诊断为膀胱癌 [63] 欧洲市场 - 欧洲吸烟率约为28% ，高于美国的17% ，膀胱癌患者数量是美国的两到三倍 [61][62] - 欧洲晚期尿路上皮癌的药物价格约为美国价格的60% - 65% ，公司估计欧洲的峰值销售额将高于美国 [64] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 公司计划通过合同销售组织部署约40 - 50名销售代表 ，预计每年投资1000万 - 1500万美元 ，以实现成功推出产品所需的覆盖范围和频率 [43][44] - 公司计划通过数字和社交渠道接触有影响力的护理人员和家庭成员 ，向他们宣传Vicinium的价值 [46] - 公司预计在2021年初向EMA提交Vicinium的营销授权申请 ，有望在2022年初获得批准 [41] - 公司计划在美国批准前后启动确认性试验 ，预计为全球试验 ，包括美国、欧洲和日本 ，与标准护理化疗药物对比 ，以显示统计优势 [76][77] - 公司计划在美国以外建立6 - 10个合作伙伴关系 ，覆盖60 - 80个国家 ，采用50/50价值分享协议 [87] 行业竞争 - Vicinium与BCG和其他化疗药物（如丝裂霉素、吉西他滨和VALSTAR）相比 ，具有选择性杀伤癌细胞的特点 ，安全性和耐受性更好 [19] - 与目前世界上最常用的肿瘤药物KEYTRUDA相比 ，Vicinium在非肌肉浸润性膀胱癌治疗中具有优势 ，包括更高的完全缓解率、更长的缓解持续时间、更低的3 - 5级不良事件发生率和更低的停药率 ，医生在开品牌药时超过80%的时间会选择Vicinium [22][23][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临COVID - 19挑战 ，公司业务目前未受干扰 ，将继续监测疫情潜在影响 ，并致力于患者、护理人员和员工的健康与安全 [11] - 公司认为Vicinium具有独特的作用机制和高度差异化的临床特征 ，市场研究显示其具有巨大商业机会 ，且在欧洲和美国有明确的监管路径 [53][54] - 公司对PPQ活动有信心 ，认为能够证明分析兼容性 ，且不会因COVID - 19出现重大供应链中断 [32][35] - 公司认为支付方对Vicinium的适当使用有较高支持度 ，预计推出时不会有重大报销障碍 ，这将推动产品快速普及 [48][49] 其他重要信息 - 公司所有28名员工健康状况良好 ，公司制定了多项新政策以确保员工持续安全和健康 [5] - 公司在2018年决定将Vicinium的商业供应生产外包给富士和百特 ，以利用其制造专业知识、监管经验和更大规模生产能力 [29] - 公司最近收到欧洲药品管理局CHMP的官方科学建议 ，无需额外临床试验支持营销授权申请 ，并获得了关于额外数据分析的有用指导 [38][39][41] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请介绍制造方面到BLA提交结束的后续步骤 - 公司已完成富士的PPQ前运行和百特的首次PPQ运行 ，即将进行的PPQ活动包括今年夏天在富士进行三次连续运行 ，然后将供应品运往百特完成填充、包装和药品生产步骤 ，若一切顺利 ，将在年底完成BLA提交所需的Module 3 [57][58] 问题2: 请介绍EMA希望公司进行的分析以及欧洲非肌肉浸润性膀胱癌的商业市场规模 - EMA对非肌肉浸润性膀胱癌的审查更倾向于对照临床试验和生存终点 ，公司需要确保相关数据充分分析并与EMA的要求一致 [59][60] - 欧洲膀胱癌患者数量是美国的两到三倍 ，药物价格约为美国的60% - 65% ，公司估计欧洲的峰值销售额将高于美国 [62][64] 问题3: 请介绍支付方对事先授权和阶梯治疗的看法以及具体要求 - 由于膀胱癌治疗成本高 ，支付方希望找到能治疗疾病、避免根治性膀胱切除术并降低总体成本的药物 ，对Vicinium的事先授权和阶梯治疗要求较少 [67][68][69] - 支付方希望看到卡介苗不可用或卡介苗无反应 ，以及患者患有高级别非肌肉浸润性膀胱癌 ，约40% - 50%的非肌肉浸润性膀胱癌为高级别 [71] 问题4: 请介绍KEYTRUDA在该适应症的市场准入和初始渗透情况 - 由于数据滞后 ，暂无定量数据 ，但从与医生的交流得知 ，主要是学术医疗中心或教学医院的医学肿瘤学家在静脉输液室使用KEYTRUDA ，支付方在报销方面没有明显阻力 [73][74] 问题5: 考虑到COVID - 19 ，确认性试验的计划和时间表有无更新 ，若试验成功 ，对欧美市场准入有何看法 - 公司计划在美国批准前后（约2021年第二季度）启动确认性试验 ，欧洲可能有条件批准途径 ，相应试验预计在2022年初启动 [76][78] - 确认性试验若成功 ，有助于显示相对于标准护理的优越性 ，提高全球市场准入和报销可能性 ，扩大市场机会并加强报销力度 [79][80] 问题6: 请介绍欧美在膀胱癌治疗上的差异以及公司在欧洲的商业战略和合作讨论时间 - 欧美在膀胱癌治疗上总体相似 ，都以卡介苗为一线标准治疗 ，根治性膀胱切除术为二线标准治疗 ，欧洲部分国家可能更多进行根治性膀胱切除术 ，化疗使用相对较少 ，VALSTAR在欧洲未获批准 [82][83][84] - 公司在欧美合作讨论进展顺利 ，欧洲科学意见将加速合作进程 ，提高成功概率 ，公司计划建立50/50价值分享协议的合作伙伴关系 ，覆盖60 - 80个国家 [86][87] 问题7: 请介绍欧盟对膀胱切除术时间数据的看法 - FDA明确重视避免根治性膀胱切除术的数据 ，欧盟也认为有显著未满足需求 ，特别是能延迟根治性膀胱切除术的产品 ，公司计划根据此未满足需求在提交MAA前三个月申请加速评估 [90][91][92]