业绩总结 - 2020年预计有80,000例膀胱癌患者，相关医疗费用达到60亿美元[5] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为4250万美元，足以支持2021年的关键战略优先事项[29] - 2019年第四季度，公司通过ATM融资获得净收益190万美元，发行210万股；2020年第一季度获得净收益320万美元，发行320万股[29] 用户数据 - 膀胱癌在美国的发病率为每年约44万例，其中75%-85%为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）[39] - NMIBC患者中，约40%-50%为高风险患者[106] - 预计第一年接受Vicinium治疗的患者平均接受22剂，第二年平均接受7剂[106] 新产品和新技术研发 - Vicinium在3个月时的完全应答率为40%（置信区间：30-51），而Keytruda为41%（置信区间：32-51）[9] - Vicinium的治疗相关3-5级不良事件发生率为4%，而Keytruda为13%[9] - Vicinium的双重作用机制使其能够选择性地靶向癌细胞，同时一般不影响健康细胞[46] - 公司已成功制造10批药物原料和12批药物产品，以支持Vicinium的临床试验[15] - 公司预计在2021年初向EMA提交Vicinium的市场授权申请（MAA），并预计在2022年初获得批准[19] 市场扩张和并购 - 公司预计在美国市场有显著的商业机会，且海外市场潜力为美国的2-3倍[101] - 在EU5地区，膀胱癌的发生率相对于美国为1.2-1.4倍，价格相对为0.50-0.71倍[108] - 日本的膀胱癌发生率相对于美国为0.4-0.6倍，价格相对为0.60-0.70倍[108] 未来展望 - 公司预计在2020年下半年完成BLA提交[3] - 预计2020年将提交的BLA材料包括风险管理计划、药品标签草案和宣传材料[59] - Vicinium的专利申请预计在2036年或之后到期，可能获得12年的生物制剂市场独占权[118] 负面信息 - 公司在2020年预计BCG短缺将持续，影响患者护理[44] - 经过治疗的高风险乳头状患者中，50%在1年内无疾病复发，复发的中位时间为402天（约13.2个月）[78] 其他新策略和有价值的信息 - 公司在III期临床试验中显示Vicinium能够显著延迟或避免膀胱切除术[41] - Vicinium的安全性数据中，95%的不良事件为1级或2级，仅有4%的患者经历了与治疗相关的3-5级不良事件[65] - Vicinium的生产过程可靠且成本低，降低了供应短缺的风险[110] - Vicinium的商业生产策略包括与Fujifilm和Baxter等世界级合同制造商合作[115]