收入和利润（同比环比） - 2025年第二季度公司净产品收入增长至29亿美元，相比2024年同期的26亿美元增长11.5%[120] - 公司2025年第二季度总收入为29.647亿美元，同比增长12%[153][154] - 公司2025年第二季度运营利润11.511亿美元，相比2024年同期亏损35.147亿美元[153] - TRIKAFTA/KAFTRIO产品2025年第二季度收入25.511亿美元，同比增长4%[154] - CASGEVY产品2025年第二季度贡献3040万美元收入[155] - 公司2025年第二季度其他收入2070万美元，主要来自与Ono的合作协议[158] - 2025年上半年经营活动产生的现金流为18.92亿美元，而2024年同期为净流出24.47亿美元，主要差异源于运营收入及收购Alpine的影响[179][180] 成本和费用（同比环比） - 2025年第二季度研发及行政费用降至14亿美元，相比2024年同期的58亿美元大幅下降，主要因2024年5月收购Alpine产生的44亿美元AIPR&D费用[120] - 公司2025年上半年研发费用达19.581亿美元，同比增长12%[159] - 销售成本在2025年第二季度和上半年分别增加3560万美元和5600万美元，同比增长10%和8%，主要由于销量增加和产品组合变化[161] - 2025年第二季度和上半年的销售成本占净产品收入比例均为14%，与2024年第二季度持平，但高于2024年上半年的13%[161] - 2025年第二季度研发总支出为9.784亿美元，同比增长1%；上半年研发总支出为19.581亿美元，同比增长12%[162] - 2025年第二季度销售、一般及行政费用为4.246亿美元，同比增长14%；上半年为8.21亿美元，同比增长15%[168] - 2025年上半年AIPR&D费用达4.525亿美元，主要来自业务发展交易[150] - 2024年第二季度因收购Alpine，公司确认44亿美元收购产生的在研研发费用(AIPR&D)[167] 各条业务线表现 - CF药物ALYFTREK获FDA批准，覆盖全球约94,000名CF患者中的75%以上[117] - 基因疗法CASGEVY已获多国批准，预计美国、加拿大、欧洲和中东地区约60,000名SCD/TDT患者符合治疗条件[118] - 止痛药JOURNAVX自2025年3月上市后处方量超110,000份，覆盖近1.5亿美国医保人群（占全美50%）[125][126] - CASGEVY治疗中心已激活75家，2025年Q2完成29例患者输注（其中16例在当季）[125] - CF核心产品TRIKAFTA/KAFTRIO持续强劲需求，推动收入增长[120] - TRIKAFTA产品的特许权使用费率为9.33%，ALYFTREK产品的特许权使用费率为4%[160] 各地区表现 - 2025年第二季度美国市场产品收入18.275亿美元，同比增长13%[156] 管理层讨论和指引 - 公司计划2026年提交T1D疗法zimislecel的全球监管申请[131] - APOL1肾病药物inaxaplin的Phase 2/3试验预计2025年完成入组，可能申请加速批准[135] - 公司预计现有资金及产品销售收入可满足未来12个月运营需求，但实际资金充足性取决于产品销售、研发投入及业务拓展等因素[183][184] - 长期资本需求包括研发支出、税务支付、特许权使用费及供应链采购义务等，其中部分支付义务与第三方合作里程碑挂钩[188] 其他财务数据 - 截至2025年6月30日，公司现金及等价物增至120亿美元，较2024年底的112亿美元增长7.1%[120] - 2024年5月公司以50亿美元收购Alpine Immune Sciences，其中44亿美元计入AIPR&D费用[145] - 2025年上半年无形资产减值费用达3.79亿美元[159] - 2025年第一季度因VX-264临床项目终止，公司计提3.79亿美元无形资产减值损失[169] - 2025年第二季度利息收入为1.224亿美元，同比下降22%；上半年利息收入为2.433亿美元，同比下降28%[171] - 2025年上半年有效税率为16.6%，低于美国法定税率，主要由于股票薪酬相关超额税收优惠和税收抵免[176] - 截至2025年6月30日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为120.287亿美元，较2024年12月31日的112.238亿美元增长7%[177] - 2025年上半年投资活动现金净流出5.403亿美元，主要用于购买可供出售债务证券及不动产设备，较2024年同期的26.001亿美元大幅减少[179][181] - 2025年上半年融资活动现金净流出10.296亿美元，主要用于股票回购和员工股票福利计划支付，较2024年同期的7.161亿美元增加44%[179][182] - 公司循环信贷额度最高可提取5亿美元，并可申请额外增加5亿美元至总额10亿美元，截至2025年6月30日未使用该额度[185] - 公司董事会批准的股票回购计划剩余授权额度为46亿美元，预计通过运营现金流和现有资金实施[188] - 2025年6月30日营运资本为62.895亿美元，较2024年底增长4%，主要驱动因素是ALYFTREK和JOURNAVX商业化带来的库存增加[177][178] - 2025年上半年未发生重大会计政策变更，关键会计估计延续2024年年报披露内容[189] - 自2023年1月以来，公司累计投入约88亿美元用于产品发现和开发的研发支出[162]