财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入达29 6亿美元 同比增长12% [5][41] - 美国市场收入增长14% 国际市场收入增长8% [41] - 非GAAP运营收入13 3亿美元 相比2024年第二季度的非GAAP运营亏损31 5亿美元大幅改善 [43] - 非GAAP每股收益4 52美元 相比2024年第二季度的每股亏损12 83美元显著提升 [43] - 公司持有现金和投资120亿美元 第二季度回购了约3 95亿美元股票 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 CF业务 - CF业务持续强劲增长 主要得益于患者需求增加和有利的净价差 [41] - 新药AlifTrek在美国上市进展顺利 特别是在未使用过CFTR调节剂的患者和之前停用其他CFTR调节剂的患者中 [32] - AlifTrek已在美国 英国 欧盟和加拿大获得批准 并在英格兰获得报销 [11] - 预计大多数使用CFTR调节剂治疗的患者最终会转向AlifTrek [33] 基因编辑疗法KASJEBI - KASJEBI在镰状细胞病和β地中海贫血治疗方面全球势头不断增强 [6] - 第二季度患者启动 细胞收集和输注加速 [33] - 目前已有75个授权治疗中心激活 近250名患者被转诊 115名患者完成首次细胞收集 29名患者完成治疗 [34] - 10个国家已提供KASJEBI报销 [34] 急性疼痛药物GERNAVIX - GERNAVIX自3月上市以来反应积极 [36] - 截至7月中旬 约1 5亿美国患者(约占总覆盖人口的一半)已获得报销 [36] - 已与两家大型国家PBM达成覆盖协议 覆盖额外2200万商业患者 [37] - 超过110 000张处方已成功配药 [39] - 公司计划在第三季度增加营销和现场支持投资 [40] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场收入增长14% 主要来自CF业务和GERNAVIX贡献 [41] - 国际市场收入增长8% 包括健康的CF增长和KASJEBI的贡献 [41] - KASJEBI已在多个地区开始治疗患者 包括中东 欧洲和美国 [34] - AlifTrek正在英国 德国和丹麦推出 [33] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于多个疾病领域的商业化 扩大患者覆盖范围 [5] - 研发重点包括CF 疼痛 1型糖尿病和肾脏项目 [10] - 在CF领域 公司继续开发新的CFTR方案 目标是使大多数CF患者达到正常CFTR功能水平 [12] - 在疼痛领域 公司计划启动第二项DPN三期研究 以巩固DPN作为首个PNP适应症 [14] - 在肾脏领域 公司有四个疾病的临床阶段项目:IgA肾病 AMKD 膜性肾病和ADPKD [21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计2025年总收入在118 5亿至120亿美元之间 同比增长约8% [44] - 预计2025年非GAAP运营费用在49亿至50亿美元之间 可能接近区间高端 [47] - 预计2025年非GAAP有效税率在20 5%至21 5%之间 [48] - 公司预计2026年和2027年初将有多个监管申报 可能随后获得批准和上市 [29] 其他重要信息 - 首席科学官David Alschuler将于2026年8月1日退休 Mark Bunnich将于2026年2月1日接任 [7][9] - 公司宣布新的40亿美元股票回购计划 加上之前授权的30亿美元计划中剩余的5 7亿美元 [44] - 现金部署优先事项保持不变:创新和增长投资 其次是股票回购 [44] 问答环节所有的提问和回答 关于GERNAVIX的问题 - 增加商业投入是基于覆盖进展 医生和患者反馈以及促销响应性 [54][55] - 约65%的处方来自零售渠道 35%来自医院 [95] - 目前1 5亿覆盖患者中8400万是无限制访问 [100] - 库存水平正常 没有显著库存积累 [110] 关于疼痛策略的问题 - 公司仍希望获得广泛的PNP适应症 但将首先确保DPN适应症 [59][60] - 可能通过逐步增加适应症(如小纤维神经病变)来扩大标签 [61] - 下一步重点是NAV1 7和NAV1 8抑制剂的组合 [68] 关于POVY的问题 - 计划在IgAN适应症上市时使用自动注射器 [80] - 优先考虑IgAN 膜性肾病 重症肌无力和WAIHA基于临床数据和商业考虑 [86][87] - 在重症肌无力领域 POVY可能通过抑制BAFF和APRIL细胞因子提供变革性益处 [83] 关于KASJEBI的问题 - 从细胞收集到输注的周期时间约为4-5个月 未来可能缩短 [104] - 治疗势头正在加速 更多患者已完成细胞收集准备输注 [103] 关于VX-828的问题 - 这是公司研究过的最有效的CFTR校正剂 预计将使大多数(如果不是全部)患者达到携带者水平的汗液氯化物 [98] - 按计划将在年底前启动CF患者队列研究 [98]