公司整体亏损情况 - 公司截至2021年6月30日累计亏损49.8亿美元[100] - 公司自2002年运营以来一直亏损，预计可预见未来仍会有年度净运营亏损[100] - 2021年全年运营亏损14.616亿美元，较2020年的19.8859亿美元减少27%；2021年上半年运营亏损33.2414亿美元，较2020年的40.9017亿美元减少19%[114] - 2021年全年净亏损18.9559亿美元，较2020年的17.9229亿美元增加6%；2021年上半年净亏损38.985亿美元，较2020年的36.145亿美元增加8%[114] - 2021年上半年净亏损3.8985亿美元，2020年同期为3.6145亿美元[135] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损49.8亿美元，现金、现金等价物和有价证券为19亿美元，2020年12月31日为18.7亿美元[135] 各业务线产品收入情况 - 2021年第二季度ONPATTRO全球净产品收入为1.138亿美元[105] - 2021年第二季度GIVLAARI全球净产品收入为3060万美元，且在日本获批用于治疗成人和青少年AHP [105] - 2021年第二季度OXLUMO全球净产品收入为1630万美元，且在巴西获批用于治疗PH1 [106] - 截至2021年第二季度，公司从合作伙伴诺华获得Leqvio特许权使用费收入30万美元[107] - 2021年全年产品净收入16.0811亿美元，较2020年的7.7533亿美元增长107%；2021年上半年产品净收入29.658亿美元，较2020年的14.9471亿美元增长98%[116] - 2021年全年合作净收入5.9395亿美元，较2020年的2.6429亿美元增长125%；2021年上半年合作净收入10.1192亿美元，较2020年的5.3967亿美元增长88%[116] - 2021年全年特许权使用费收入34.7万美元，2020年无此项收入；2021年上半年特许权使用费收入34.7万美元，2020年无此项收入[116] - 2021年Q2净产品收入为1.60811亿美元，较2020年同期的7753.3万美元增长107%；2021年上半年净产品收入为2.9658亿美元，较2020年同期的1.49471亿美元增长98%[118] - 2021年Q2合作净收入为5939.5万美元，较2020年同期的2642.9万美元增长125%；2021年上半年合作净收入为1.01192亿美元，较2020年同期的5396.7万美元增长88%[120] 产品研发与审批进展 - 诺华于2021年7月宣布重新向FDA提交inclisiran新药申请，行动日期为2022年1月1日[98,107] - 公司于2021年1月公布vutrisiran HELIOS - A 3期研究积极顶线结果，4月提交新药申请获FDA受理，FDA设定行动日期为2022年4月14日[100] - 公司目前有4种上市产品和12个临床项目，其中6个处于后期开发阶段[98] - 公司继续推进patisiran、vutrisiran、lumasiran等药物的临床开发，部分研究有进展或结果预期[108] 公司战略目标 - 公司2021年初推出Alnylam P x25战略，目标是到2025年底成为市值前五的生物技术公司[98] 公司财务关键指标变化 - 2021年全年总收入22.0553亿美元，较2020年的10.3962亿美元增长112%；2021年上半年总收入39.8119亿美元，较2020年的20.3438亿美元增长96%[114] - 2021年全年运营成本和费用36.6713亿美元，较2020年的30.2821亿美元增长21%；2021年上半年运营成本和费用73.0533亿美元，较2020年的61.2455亿美元增长19%[114] - 2021年全年其他净费用4.2171亿美元，较2020年的收入2.0956亿美元减少301%；2021年上半年其他净费用5.5192亿美元，较2020年的收入4.9468亿美元减少212%[114] - 2021年Q2运营成本和费用为3.66713亿美元，较2020年同期的3.02821亿美元增长21%；2021年上半年运营成本和费用为7.30533亿美元，较2020年同期的6.12455亿美元增长19%[124] - 2021年Q2商品销售成本为3025.6万美元，较2020年同期的1826.5万美元增长66%；2021年上半年商品销售成本为5327.9万美元，较2020年同期的3156.7万美元增长69%[124] - 2021年Q2研发费用为1.82635亿美元，较2020年同期的1.54996亿美元增长18%；2021年上半年研发费用为3.68534亿美元，较2020年同期的3.24567亿美元增长14%[124] - 2021年Q2销售、一般和行政费用为1.45323亿美元，较2020年同期的1.27896亿美元增长14%；2021年上半年销售、一般和行政费用为2.92182亿美元，较2020年同期的2.54657亿美元增长15%[124] - 2021年Q2销售、一般和行政费用为1.45323亿美元，较2020年同期的1.27896亿美元增长14%；2021年上半年为2.92182亿美元，较2020年同期的2.54657亿美元增长15%[130] - 2021年Q2总其他费用净额为4217.1万美元，较2020年同期的2095.6万美元增长301%；2021年上半年为5519.2万美元，较2020年同期的4946.8万美元增长212%[133] - 2021年上半年经营活动使用的净现金为3.57516亿美元，2020年同期为3.81491亿美元[135] - 2021年上半年投资活动提供的净现金为2.28376亿美元，2020年同期使用的净现金为3.27542亿美元[135] - 2021年上半年融资活动提供的净现金为3.80988亿美元，2020年同期为7.42882亿美元[135] 公司业务预期 - 公司预计2021年全年净产品收入将增加，原因是继续增加获批商业产品的新患者数量，并将获批产品推向更多市场[118] - 公司预计2021年全年合作净收入将增加，主要由于与再生元的合作活动增加以及预期实现里程碑[120] - 公司预计2021年全年商品销售成本将增加，主要由于预计净产品销售增加以及资本化库存的销售[125] - 公司预计2021年剩余时间特许权使用费收入将增加，因为诺华继续在欧洲及其他地区推出Leqvio[122] 公司现金流变化原因 - 2021年上半年经营活动使用的净现金减少，主要因产品销售现金收入增加，但被运营成本、费用和长期债务利息现金支出增加所抵消[136] - 2021年上半年投资活动提供的净现金增加，主要因有价证券购买减少[137] - 2021年上半年融资活动提供的净现金减少，主要因2020年4月出售诺华协议下一半特许权使用费权益获5亿美元及向战略合作伙伴发行普通股净收益9950万美元，被2021年6月信贷协议第二次提款2.5亿美元所抵消[138] 公司资金支持情况 - 基于当前运营计划，公司认为截至2021年6月30日的现金、现金等价物和有价证券，加上产品销售和现有联盟预期产生的现金，以及与黑石集团的战略融资合作，足以支持至少未来12个月的长期战略目标[139] 公司合作情况 - 公司与Regeneron、Novartis、Dicerna、Vir、Sanofi Genzyme等有多项合作，涉及不同疾病领域的RNAi疗法开发和商业化[110]