业绩总结 - ONPATTRO在2021年第二季度的全球净产品收入为1.14亿美元[12] - GIVLAARI在2021年第二季度的全球净产品收入为3,100万美元[16] - OXLUMO在2021年第二季度的全球净产品收入为1,600万美元[20] - 2021年第二季度净产品收入为160.8百万美元，同比增长107%[57] - 2021年第二季度总收入为220.6百万美元，同比增长112%[57] - 2021年第二季度毛利率为82.4%，较2020年同期的80.8%有所提升[57] - 2021财年更新后的净产品收入指导范围为640百万至665百万美元[58] 用户数据 - 全球使用ONPATTRO的患者超过1,725人[12] - 全球使用GIVLAARI的患者超过270人[16] - 全球使用OXLUMO的患者约为100人[20] - 美国市场患者治疗依从性超过90%[52] - 全球患者数量超过270人[53] 未来展望 - Alnylam预计到2025年实现超过40%的年复合增长率（CAGR）[10] - 预计2022年初将公布ATLAS项目的第三阶段数据[40] 新产品和新技术研发 - Vutrisiran的Phase 3研究计划在2021年8月完成入组[32] - Vutrisiran的单次剂量在健康志愿者中实现了超过80%的TTR减少[33] - IKARIA平台的ALN-TTRsc04在临床前开发中，预计可实现超过90%的靶向基因沉默[36] - Lumasiran在PH1患者中实现了相对于基线的血浆草酸显著降低，参与者人数为21[38] - Zilebesiran在800 mg剂量下，12周后血清AGT减少96-98%[43] - Zilebesiran在12周内，单次800 mg剂量的平均24小时血压降低为17 mmHg（收缩压）和9 mmHg（舒张压）[44] - Leqvio在欧盟获批，用于治疗高胆固醇血症的成年人[40] 财务数据 - 截至2021年6月30日，公司现金及投资总额为19亿美元[56] - 2021年第二季度来自合作的净收入为59.4百万美元，同比增长125%[57] - 2021年第二季度非GAAP研发费用为169.5百万美元，同比增长22%[57] - 2021年第二季度非GAAP销售、一般和行政费用为126.3百万美元，同比增长15%[57] - 2021年第二季度非GAAP运营亏损为114.1百万美元，较2020年同期的164.8百万美元减少31%[57] - 2021财年非GAAP综合研发和销售、一般和行政费用指导未变，维持在1175百万至1275百万美元[58] 市场扩张 - 目前在全球有超过30个国家销售ONPATTRO，通过直接报销、命名患者销售或报销扩展访问[15] - GIVLAARI在美国的处方基础持续扩展，包括来自社区中心和COE的新开处方者[17] - OXLUMO在美国的覆盖率超过80%的生活保障，确保患者在处方时获得确认的访问[21] - OXLUMO在Q2的美国市场收入为1630万美元，环比增长363%[55] 其他新策略 - Alnylam计划在2021年实现可持续的非GAAP盈利能力[10]