公司战略与目标 - 公司计划到2025年底成为市值前五的生物技术公司[103] 公司业务管线情况 - 公司目前有4种上市产品和12个临床项目，其中6个处于后期开发阶段[103] - 2021年1月，vutrisiran的HELIOS - A 3期研究公布积极顶线结果[105] - 2021年4月，公司提交vutrisiran的新药申请并获FDA受理，FDA设定行动日期为2022年4月14日[105] - 2021年10月，公司报告vutrisiran的HELIOS - A 3期研究18个月终点和安全性的积极顶线结果[105] - 公司继续推进vutrisiran治疗ATTR淀粉样变性、lumasiran治疗PH1的研发，合作伙伴Sanofi Genzyme推进fitusiran治疗血友病的ATLAS 3期项目，fitusiran潜在申报日期推迟到2024年[112] 各产品收入情况 - 2021年第三季度，ONPATTRO全球净产品收入为1.203亿美元[110] - 2021年第三季度，GIVLAARI全球净产品收入为3180万美元[110] - 2021年第三季度，OXLUMO全球净产品收入为1490万美元[111] - 2021年前三季度净产品收入为46.3624亿美元，较2020年的24.8677亿美元增长86%；前三季度ONPATTRO产品收入为3.36107亿美元，较2020年增长56%；GIVLAARI产品收入为8713.6万美元，较2020年增长164%；OXLUMO产品收入为4038.1万美元，2020年无此收入[123] - 2021年第三季度净产品收入为1.67044亿美元，较2020年的9920.6万美元增长68%；其中ONPATTRO产品收入为1.20317亿美元，较2020年增长46%；GIVLAARI产品收入为3183.3万美元，较2020年增长91%；OXLUMO产品收入为1489.4万美元，2020年无此收入[123] 合作收入情况 - 2021年第三季度，公司从合作伙伴诺华获得Leqvio特许权使用费收入50万美元[111] - 2021年前三季度合作净营收1.21328亿美元，较2020年同期的8061.4万美元增长51%；2021年第三季度合作净营收2013.6万美元，较2020年同期的2664.7万美元减少24%[121] - 2021年前三季度特许权使用费收入800万美元，2020年同期无此项收入；2021年第三季度特许权使用费收入453万美元，2020年同期无此项收入[121] - 2021年前三季度合作净收入为1.21328亿美元，较2020年的8061.4万美元增长51%；其中Regeneron Pharmaceuticals合作收入为9090.8万美元，较2020年增长83%；Novartis AG合作收入为2117.9万美元，较2020年增长251%；Vir Biotechnology合作收入为803.3万美元，较2020年下降63%；其他合作收入为120.8万美元，较2020年下降64%[125] - 2021年第三季度合作净收入为2013.6万美元，较2020年的2664.7万美元下降24%；其中Regeneron Pharmaceuticals合作收入为1416.1万美元，较2020年下降5%；Novartis AG合作收入为416万美元，较2020年增长281%；Vir Biotechnology合作收入为123.3万美元，较2020年下降86%；其他合作收入为58.2万美元，较2020年下降73%[125] - 2021年前三季度Regeneron Pharmaceuticals收入为5.1972亿美元，2020年同期为4.4108亿美元；Vir Biotechnology收入为5526万美元，2020年同期为1.1782亿美元；其他收入为2039万美元，2020年同期为3242万美元；总收入为5.9537亿美元，2020年同期为5.9132亿美元[131] 公司合作与许可协议情况 - 公司在多个治疗领域与Regeneron、MDCO、Dicerna、Vir、Sanofi Genzyme等达成合作和许可协议[113][115] 公司营收情况 - 2021年前三季度总营收5.85752亿美元，较2020年同期的3.29291亿美元增长78%；2021年第三季度总营收1.87633亿美元，较2020年同期的1.25853亿美元增长49%[119] 公司运营成本和费用情况 - 2021年前三季度运营成本和费用为10.99843亿美元，较2020年同期的9.63507亿美元增长14%；2021年第三季度运营成本和费用为3.6931亿美元，较2020年同期的3.51052亿美元增长5%[119] - 2021年前三季度运营成本和费用为10.99843亿美元，较2020年的9.63507亿美元增长14%；其中商品销售成本为8137万美元，较2020年增长55%；合作和特许权使用成本为2111万美元，较2020年增长显著；研发费用为5.63106亿美元，较2020年增长16%；销售、一般和行政费用为4.34257亿美元，较2020年增长3%[128] - 2021年第三季度运营成本和费用为3.6931亿美元，较2020年的3.51052亿美元增长5%；其中商品销售成本为2809.1万美元，较2020年增长35%；合作和特许权使用成本为457.2万美元，较2020年增长显著；研发费用为1.94572亿美元，较2020年增长20%；销售、一般和行政费用为1.42075亿美元，较2020年下降15%[128] - 2021年前三季度研发费用中临床试验和制造费用为2.17683亿美元，较2020年增长40%；薪酬及相关费用为1.42547亿美元，较2020年下降2%；外部服务费用为5873.4万美元，较2020年增长10%；设施相关费用为5993.2万美元，较2020年增长16%；基于股票的薪酬费用为4987.8万美元，较2020年增长10%；实验室用品、材料及其他费用为3295.2万美元，较2020年增长3%；许可费用为138万美元，较2020年下降43%[130] - 2021年第三季度销售、一般和行政费用为1.42075亿美元，2020年同期为1.67472亿美元，下降15%；2021年前三季度为4.34257亿美元，2020年同期为4.22129亿美元，增长3%[133] 公司运营亏损情况 - 2021年前三季度运营亏损5.14091亿美元，较2020年同期的6.34216亿美元减少19%；2021年第三季度运营亏损1.81677亿美元，较2020年同期的2.25199亿美元减少19%[119] 公司其他（费用）收入净额情况 - 2021年前三季度其他（费用）收入净额为 - 7775.1万美元，较2020年同期的2221.5万美元减少450%；2021年第三季度其他（费用）收入净额为 - 2255.9万美元，较2020年同期的 - 2725.3万美元减少17%[119] - 2021年第三季度其他（费用）收入净额为-2255.9万美元，2020年同期为-2725.3万美元，下降17%；2021年前三季度为-7775.1万美元，2020年同期为2221.5万美元，下降450%[136] 公司净亏损情况 - 2021年前三季度净亏损5.94364亿美元，较2020年同期的6.14741亿美元减少3%；2021年第三季度净亏损2.04514亿美元，较2020年同期的2.53291亿美元减少19%[119] - 2021年前三季度净亏损为5.94364亿美元，2020年同期为6.14741亿美元；净现金用于经营活动为4.91552亿美元，2020年同期为4.91817亿美元[138] 公司利息收支情况 - 2021年第三季度利息费用为4027.4万美元，2020年同期为2873.1万美元，增长40%；2021年前三季度为1.06205亿美元，2020年同期为5597.9万美元，增长90%[136] - 2021年第三季度利息收入为22.5万美元，2020年同期为207.2万美元，下降89%；2021年前三季度为108.4万美元，2020年同期为1071.7万美元，下降90%[136] 公司现金流情况 - 2021年前三季度净现金由投资活动提供为1.40105亿美元，2020年同期为-3.3763亿美元；净现金由融资活动提供为9.54827亿美元，2020年同期为7.77029亿美元[138] - 2021年前三季度经营活动净现金使用与2020年同期基本一致，投资活动净现金提供增加，融资活动净现金提供增加[139][140][141] 公司资金状况与预期 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损为51.8亿美元，现金、现金等价物和有价证券为23.3亿美元，2020年12月31日为18.7亿美元[138] - 基于当前运营计划，公司认为截至2021年9月30日的现金、现金等价物和有价证券，加上产品销售和现有联盟预计产生的现金，以及与黑石集团的战略合作融资，足以支持至少未来12个月的长期战略目标[142] 公司收入预期情况 - 公司预计随着Novartis继续在欧洲及其他地区推出Leqvio，2021年剩余时间特许权使用费收入将增加[126] - 公司预计2021年全年净产品收入将增加，主要因继续增加获批商业产品的新患者以及将获批产品推向更多市场[123] - 公司预计2021年全年合作净收入将增加，主要因与Regeneron和Novartis的合作活动增加[125]