业绩总结 - ONPATTRO（patisiran）在2021年第三季度的全球净产品收入为1.2亿美元[16] - GIVLAARI（givosiran）在2021年第三季度的全球净产品收入为3200万美元[21] - Q3 2021全球总收入为1.876亿美元，同比增长49%[73] - Q3 2021净产品收入为1.670亿美元，同比增长68%[73] - Q3 2021毛利为1.550亿美元，毛利率为82.6%[73] - 2021财年净产品收入指导范围为6.40亿至6.65亿美元[74] - Q3 2021非GAAP运营亏损为1.3831亿美元，同比改善13%[73] - 截至2021年9月30日，现金及投资总额为23.279亿美元，较2020年12月31日的18.744亿美元增长24%[72] 用户数据 - 全球有超过1,875名患者在使用ONPATTRO[16] - 全球有超过300名患者在使用GIVLAARI[21] - GIVLAARI在美国的覆盖率超过94%[23] - 美国市场的需求增长主要由于患者数量增加和超过90%的患者治疗依从性[67] - 自上市以来，全球已有超过300名患者接受治疗[69] 未来展望 - Alnylam预计到2025年实现年均超过40%的收入复合年增长率（CAGR）[13] - Alnylam计划在2021年实现可持续的非GAAP盈利能力[13] 新产品和新技术研发 - Alnylam在2021年第三季度的产品管线中有超过20个临床项目，其中10个以上处于后期阶段，每年有4个以上的IND申请[13] - Vutrisiran的18个月顶线结果显示，所有次要疗效终点均呈现积极结果，相对于外部APOLLO安慰剂组[44] - Vutrisiran的主要终点在9个月时的变化显示出显著的统计学意义，P值为6.5E-20[45] - Vutrisiran在18个月的治疗期间未出现与药物相关的停药或死亡事件[46] - Lumasiran在透析依赖和非依赖患者中均实现了相对于基线的显著血浆草酸减少[56] 负面信息 - Vutrisiran组中因不良事件导致的停药有3例，均未被认为与研究药物相关[46] - Vutrisiran组中≥10%的患者出现的治疗相关不良事件包括跌倒、肢体疼痛、腹泻、周围水肿、尿路感染、关节痛和头晕[46] - Lumasiran的最常见不良事件为注射部位反应，发生率为23.8%[56] - 注射部位反应在5名患者中报告，发生率为4.1%，均为轻微且短暂[46] 市场扩张 - Alnylam在全球范围内的ONPATTRO产品已在超过30个国家通过直接报销、命名患者销售或报销扩展访问进行销售[20] - 全球市场的收入增长主要受到欧洲、加拿大和日本的广泛贡献[67]