公司战略目标 - 公司计划到2025年底按市值跻身前五大生物技术公司[91] 公司累计亏损情况 - 截至2022年3月31日，公司累计亏损56.8亿美元，预计2019年为净亏损峰值年[93] 公司产品与项目情况 - 截至2022年3月31日，公司有4种上市产品和13个临床项目，其中5个处于后期开发阶段[91] - 截至2022年4月，Leqvio已在55个以上国家获批[91] - 公司目前从3种商业化产品ONPATTRO、GIVLAARI和OXLUMO获得全球产品收入[93] - Leqvio已在超55个国家获批，多数国家等待报销，合作伙伴诺华继续在美国等市场推广[102] - 公司提交的OXLUMO治疗晚期PH1的补充NDA获FDA受理，PDUFA目标日期为2022年10月6日[103] - 截至2022年3月31日，公司三款产品获监管批准并商业推出，预计未来将继续亏损[133] 产品研发进展 - vutrisiran的FDA新药申请审查时间延长至2022年7月14日[93] - 2022年1月，vutrisiran的HELIOS - A 3期研究报告了18个月次要终点的积极完整结果和更新的安全数据[93] - vutrisiran的HELIOS - A 3期研究报告了18个月终点和安全性的积极结果，FDA将其NDA审查时间延长至2022年7月14日[103] 公司运营政策变化 - 2020年3月公司实施全球临时居家办公政策并限制非必要商务旅行[94] - 2021年10月公司正式重新开放美国办公室[96] 公司战略联盟 - 公司与Regeneron、Novartis等多家公司结成战略联盟[93] 各产品收入情况 - 2022年第一季度，ONPATTRO全球净产品收入为1.37亿美元，GIVLAARI为3530万美元，OXLUMO为1460万美元[102] - 2022年第一季度净产品收入为1.86872亿美元，较2021年同期的1.35769亿美元增长38%，即5110.3万美元[111] - 2022年第一季度净产品收入为1.86872亿美元，较2021年的1.35769亿美元增长38%，主要因ONPATTRO、GIVLAARI和OXLUMO疗法患者增加[113] - 2022年第一季度合作净收入为2594.5万美元，较2021年同期的4179.7万美元下降38%，即1585.2万美元[111] - 2022年第一季度合作净收入为2594.5万美元，较2021年的4179.7万美元下降38%，主要因与Regeneron合作收入减少[116] - 2022年第一季度特许权使用费收入为40万美元，来自合作伙伴诺华的Leqvio全球净销售额[116] 公司营收与成本费用变化 - 2022年第一季度总营收为2.13259亿美元，较2021年同期的1.77566亿美元增长20%，即3569.3万美元[109] - 2022年第一季度运营成本和费用为3.59991亿美元，较2021年同期的3.6382亿美元下降1%，即382.9万美元[109] - 2022年第一季度运营亏损为1.46732亿美元，较2021年同期的1.86254亿美元减少21%，即3952.2万美元[109] - 2022年第一季度净亏损为2.40341亿美元，较2021年同期的2.00291亿美元增长20%，即4005万美元[109] - 2022年第一季度运营成本和费用为3.59991亿美元，较2021年的3.6382亿美元下降1%[118] - 2022年第一季度商品销售成本占净产品收入的比例降至12.6%，2021年为17.0%，主要因第三方特许权使用费和无形资产摊销减少[119] - 2022年第一季度研发费用为1.69893亿美元，较2021年的1.85899亿美元下降9%，主要因临床制造活动和基于股票的薪酬费用减少[122] - 2022年第一季度销售、一般和行政费用为1.54471亿美元，较2021年的1.46859亿美元增长5%，主要因法律费用、慈善捐款和其他费用增加[125] - 2022年第一季度其他费用为9262.4万美元，较2021年的1302.1万美元增长611%，主要因有价证券的已实现和未实现损失[127] 公司未来预期 - 公司预计2022年净产品收入将增加，因继续增加商业产品新患者并将获批产品推向更多市场[113] - 公司预计2022年研发和销售、一般和行政费用将增加，以推进平台和产品线开发及产品上市[125] 公司现金流情况 - 2022年第一季度净亏损240341千美元，2021年同期为200291千美元[129] - 2022年第一季度经营活动使用的净现金为171193千美元，较2021年同期的235660千美元有所减少[129] - 2022年第一季度投资活动使用的净现金为147419千美元，2021年同期为提供71352千美元[129] - 2022年第一季度融资活动提供的净现金为34956千美元，较2021年同期的51177千美元有所减少[129] - 2022年第一季度现金、现金等价物和受限现金净减少285894千美元，2021年同期为117041千美元[129] - 2022年3月31日现金、现金等价物和受限现金期末余额为536259千美元，2021年同期为382005千美元[129] - 2022年第一季度经营活动使用的净现金减少，主要因营运资金支付现金支出减少和产品销售现金收入增加[130] - 2022年第一季度投资活动使用的净现金增加，主要因可销售债务证券购买增加[131] - 2022年第一季度融资活动提供的净现金减少，主要因股票期权行使和其他股权发行普通股净收益减少19900千美元[132]