业绩总结 - 2022年第一季度净产品收入为1.869亿美元，同比增长38%，按固定汇率计算增长43%[55] - 2022年第一季度总收入为2.133亿美元，同比增长20%，按固定汇率计算增长24%[55] - 2022年第一季度非GAAP运营亏损为1.174亿美元，同比改善10%[55] - 更新后的2022财年净产品收入指导范围为8.7亿至9.3亿美元[56] - 2022年第一季度毛利率为83.3%，较2021年同期的82.5%有所提升[55] 用户数据 - 全球超过50万名患者正在接受Alnylam的RNAi治疗[10] - ONPATTRO在2022年第一季度的美国市场同比增长26%，全球增长34%[17] - GIVLAARI在2022年第一季度的全球市场同比增长43%[23] - OXLUMO在2022年第一季度的全球净产品收入为1500万美元，患者数量超过160人[24] 未来展望 - 预计2025年之前实现年均复合增长率（CAGR）超过40%[10] - 预计2024年初将公布30个月的顶线结果[46] - Alnylam计划在2022年实现可持续的非GAAP盈利能力[10] - 预计2022年研发和SG&A费用的总范围将更新[5] 新产品和新技术研发 - Alnylam的产品管线中有超过20个临床项目，10个以上处于后期阶段[10] - Vutrisiran在18个月时的mNIS+7评分改善为48.3%，而安慰剂组为3.9%[33] - Vutrisiran在Norfolk QOL-DN评分的改善为56.8%，安慰剂组为10.4%[33] 负面信息 - Vutrisiran组中，97.5%的患者报告至少发生一次不良事件（AE），而安慰剂组为97.4%[42] - Vutrisiran组中，26.2%的患者报告严重不良事件（SAE），而安慰剂组为40.3%[42] - Vutrisiran组中，2.5%的患者因AE停止治疗，而安慰剂组为14.3%[42] - Vutrisiran组中，注射部位反应发生率为4.1%[41] 财务数据 - 2022年第一季度非GAAP研发费用为1.583亿美元，同比下降2%，按固定汇率计算下降1%[55] - 2022年第一季度非GAAP销售、一般和管理费用为1.368亿美元，同比增长18%，按固定汇率计算增长20%[55] - 2022年第一季度销售、一般和管理费用的非GAAP数据为1.368亿美元，较2021年同期的1.155亿美元增长18%[62] - 更新后的2022财年非GAAP综合研发和销售、一般及管理费用指导范围为13.9亿至14.5亿美元[56]