财务数据关键指标变化 - 公司截至2022年9月30日累计亏损63.6亿美元，预计2019年为运营亏损峰值年[114] - 2022年前三季度总营收2.64306亿美元，2021年同期为1.87633亿美元，同比增长41%；2022年前九个月总营收7.02383亿美元，2021年同期为5.85752亿美元，同比增长20%[131] - 2022年前三季度运营成本和费用为5.22346亿美元，2021年同期为3.6931亿美元，同比增长41%；2022年前九个月运营成本和费用为12.98841亿美元，2021年同期为10.99843亿美元，同比增长18%[131] - 2022年前三季度运营亏损2.5804亿美元，2021年同期为1.81677亿美元，同比增长42%；2022年前九个月运营亏损5.96458亿美元，2021年同期为5.14091亿美元，同比增长16%[131] - 2022年前三季度其他净费用为1.47903亿美元，2021年同期为2255.9万美元，同比增长556%；2022年前九个月其他净费用为3.23514亿美元，2021年同期为7775.1万美元，同比增长316%[131] - 2022年前三季度净亏损4.0592亿美元，2021年同期为2.04514亿美元，同比增长98%；2022年前九个月净亏损9.23663亿美元，2021年同期为5.94364亿美元，同比增长55%[131] - 2022年前三季度净产品收入为6.32654亿美元，较2021年同期的4.63624亿美元增长36%；前三季度总收入为7.02383亿美元，较2021年同期的5.85752亿美元增长20%[134] - 2022年前三季度与Regeneron合作收入为3.4405亿美元，较2021年同期的9.0908亿美元下降62%；与Novartis合作收入为2.7472亿美元，较2021年同期的2.1179亿美元增长30%[138] - 2022年前三季度合作净收入为6426.7万美元，较2021年同期的1.21328亿美元下降47%；特许权使用费收入为546.2万美元，较2021年同期的80万美元增长583%[134] - 2022年前三季度运营成本和费用为12.98841亿美元，较2021年同期的10.99843亿美元增长18%[140] - 2022年前三季度商品销售成本为9400.2万美元，较2021年同期的8137万美元增长16%；商品销售成本占净产品收入的百分比降至14.9%，2021年同期为17.6%[140][141] - 2022年前三季度合作和特许权使用费成本为2354.9万美元，较2021年同期的2111万美元增长12%[140] - 2022年前三季度研发费用为6.20976亿美元，较2021年同期的5.63106亿美元增长10%；销售、一般和行政费用为5.60314亿美元，较2021年同期的4.34257亿美元增长29%[140] - 2022年第三季度和前九个月研发费用较去年同期增加，主要因股票薪酬费用和薪酬及相关费用增加，临床研究和外部服务费用减少，总研发费用分别为24.54亿美元和62.10亿美元，同比增长26%和10%[144] - 2022年第三季度和前九个月与合作协议相关的研发费用，Regeneron Pharmaceuticals分别为1.99亿美元和4.30亿美元，其他分别为35.7万美元和117.2万美元，总计分别为2.03亿美元和4.42亿美元[145] - 2022年第三季度和前九个月销售、一般和行政费用较去年同期增加，主要因股票薪酬费用、薪酬及相关费用和咨询及专业服务费用增加，总费用分别为2.36亿美元和5.60亿美元，同比增长66%和29%[148] - 2022年第三季度和前九个月其他费用较去年同期增加，主要因债务清偿损失、开发衍生负债的按市值计价调整损失和有价证券的已实现和未实现损失增加，总费用分别为1.48亿美元和3.24亿美元，同比增长556%和316%[149] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量较去年同期减少，主要因营运资金支付现金支出减少和产品销售现金收入增加，净现金使用量为4.09亿美元[152][153] - 2022年前九个月投资活动净现金提供量较去年同期增加，主要因有价债务证券相关净活动，净现金提供量为3.09亿美元[152][154] - 2022年前九个月融资活动净现金提供量较去年同期减少，主要因2021年收到更多现金，2022年净现金提供量为3.62亿美元[152][155] - 公司预计2022年净产品收入将增加，合作和特许权使用费收入将减少，商品销售成本将增加，合作和特许权使用费成本将保持相对稳定[135][138][141][143] 公司融资情况 - 2022年9月公司发行10.4亿美元本金总额、利率1.00%、2027年到期的可转换优先票据[115] - 公司为发行票据支付1.186亿美元进行上限期权交易，上限价格初始为424美元/股，较2022年9月12日收盘价溢价约100%[117] - 公司使用约7.62亿美元净收益偿还与黑石信贷协议下的借款，其余用于一般公司用途[117] 各条业务线数据关键指标变化 - 2022年第三季度，ONPATTRO和AMVUTTRA全球净产品收入分别为1.45亿美元和2520万美元[123] - 2022年第三季度，GIVLAARI全球净产品收入为4570万美元[123] - 2022年第三季度，OXLUMO全球净产品收入为1640万美元[123] 公司业务研发进展 - 公司目前有5种上市产品和十多个临床项目，分布在四个战略治疗领域[112] - 截至2022年9月底，Leqvio已在60多个国家获批[112] - 2022年8月公司报告ONPATTRO治疗ATTR心肌病3期研究阳性结果，计划2022年底提交补充新药申请[112] - 2022年10月FDA批准OXLUMO补充新药申请，用于降低儿科和成人患者尿草酸盐和血浆草酸盐水平[112] - 2022年6月美国批准AMVUTTRA治疗成人hATTR淀粉样变性多发性神经病，9月欧盟授予营销授权[112] - 2021年11月公司报告zilebesiran 1期研究阳性中期数据，并启动2期临床研究[114] - 公司在ATTR淀粉样变性治疗药物patisiran的APOLLO - B 3期研究中取得积极结果，预计年底向FDA提交sNDA[125] - 公司与Regeneron合作开发的cemdisiran在IgA肾病2期研究中取得积极结果，正合作确定3期临床开发计划[125] 公司未来风险与资金情况 - 截至2022年9月30日，公司有四个产品获监管批准并商业推出，但持续开发工作可能不成功，未来可能继续亏损[156] - 基于当前运营计划，公司认为截至2022年9月30日的现金、现金等价物和有价证券，加上产品销售和联盟预期产生的现金，足以支持至少未来12个月的长期战略目标，但可能需提前筹集大量额外资金[156] 金融市场风险情况 - 截至2022年9月30日，金融市场利率风险与2021年12月31日相比无重大变化，近期也无其他预期变化[158] - 截至2021年12月31日的年度报告中描述了与利率相关的金融市场风险[158] - 截至2022年9月30日，金融市场风险较2021年12月31日无重大变化[158] - 公司目前预计短期内金融市场风险敞口性质及管理目标和策略无其他变化[158]