业绩总结 - 第三季度全球净产品收入为ONPATTRO 1.45亿美元，AMVUTTRA 2500万美元[16] - Q3 2022净产品收入为2.32亿美元，同比增长39%[81] - Q3 2022总收入为2.64亿美元，同比增长41%[81] - Alnylam预计2022年合并净产品收入指导为8.7亿至9.3亿美元[84] - 总净产品收入在报告期内增长39%，在固定汇率下增长49%[92] 用户数据 - U.S. TTR特许经营的同比增长为80%，环比增长为30%[18] - AMVUTTRA的启动表单数量在发布后达到了475份，其中约46%来自新患者[23] - GIVLAARI在美国的同比增长为39%，环比增长为5%[28] - OXLUMO在美国的同比增长为22%，环比下降为10%[33] - 全球CER增长为52%，反映出在不考虑外汇影响的情况下的业务表现[18] 未来展望 - Alnylam预计2022年净产品收入范围为3.5亿至4亿美元[5] - Alnylam计划在2022年底提交ONPATTRO的sNDA申请[5] - Alnylam的目标是在2025年底前实现年均超过40%的收入复合年增长率[11] 新产品和新技术研发 - Patisiran组在6分钟步行测试（6-MWT）基线变化中，平均变化为-9.83米（95% CI: -16.50, 0.85），而安慰剂组为-0.81米（95% CI: -8.80, 8.00）[38] - Vutrisiran在第9个月的主要终点为mNIS+7的基线变化已达成[42] - Cemdisiran治疗组中，发生不良事件（AEs）的比例为86.4%，而安慰剂组为88.9%[72] 财务数据 - 2022年第三季度GAAP研发费用为245,371千美元，较2021年同期的194,572千美元增长26%[89] - 2022年第三季度非GAAP研发费用为192,409千美元，较2021年同期的182,155千美元增长6%[89] - 2022年第三季度GAAP销售、一般和行政费用为235,859千美元，较2021年同期的142,075千美元增长66%[89] - 2022年第三季度非GAAP销售、一般和行政费用为160,703千美元，较2021年同期的121,125千美元增长33%[89] - 截至2022年9月30日，现金及投资总额为22.65亿美元[80] 负面信息 - Patisiran组的不良事件（AEs）发生率为91.2%（165例），而安慰剂组为94.4%（168例）[40] - Patisiran组的严重不良事件（SAEs）发生率为33.7%（61例），安慰剂组为35.4%（63例）[40] - Cemdisiran治疗组中，严重不良事件（SAEs）发生率为4.5%，而安慰剂组为0%[72]