产品获批与研发进展 - 2021年6月4日，FDA批准TEMBEXA用于治疗天花，该药物有片剂和口服混悬剂两种剂型，适用于成人和儿童患者，包括新生儿，且自获批日起享有7年孤儿药独家经营权，专利保护期预计至2034年[92][93] - ONC201针对复发性H3 K27M突变神经胶质瘤的疗效分析预计在2021年第四季度进行，若结果良好，可能成为在美国提交新药申请以寻求加速批准的依据[95][97] - 公司正在招募570名受试者参与DSTAT治疗急性髓系白血病的3期研究，预计在2022年下半年对首批80名可评估患者的数据进行揭盲分析[99] 合同与赠款收入情况 - 截至2021年6月30日，公司在BARDA合同的基础和四个期权阶段累计开票7700万美元，2021年和2020年第二季度分别确认收入30万美元和140万美元，上半年分别确认收入150万美元和260万美元，合同全部执行完毕可获最高7580万美元费用报销和530万美元费用[103] - 截至2021年6月30日，美国联邦政府一项赠款剩余待资助金额为10万美元，公司有2000美元应收账款和20万美元递延收入，2021年第二季度和上半年分别确认赠款收入10万美元和40万美元[104] - 2019年10月，公司因与SymBio的许可协议获得500万美元预付款，已全部确认为收入，未来可能获得最高1.8亿美元的潜在监管和商业里程碑付款[106] 研发费用相关 - 2021年第二季度和上半年，公司直接研发费用分别为660.8万美元和1187.3万美元，2020年同期分别为426.1万美元和920.8万美元[110] - 2021年第二季度和上半年，公司研发人员成本（不包括基于股票的薪酬）分别为462.8万美元和909万美元，2020年同期分别为291.3万美元和551.6万美元[110] - 2021年第二季度和上半年，公司研发人员基于股票的薪酬分别为176.5万美元和314.2万美元，2020年同期分别为72.5万美元和146.5万美元[110] - 2021年第一季度，公司因收购Oncoceutics记录了8290万美元的在研研发费用，包括2500万美元预付款、4340万美元股票公允价值、1400万美元本票和30万美元交易成本[113] - 2021年1 - 6月，公司记录了8290万美元的收购在研研发费用[132][138] 各项费用与收入对比 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司总股份支付费用分别为310万美元和140万美元，六个月分别为570万美元和270万美元[117] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，总合同和许可收入分别为40万美元和140万美元，减少100万美元，降幅72.1%[124][125] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，研发费用分别为1380万美元和860万美元，增加520万美元，增幅60.9%[124][126] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，行政费用分别为440万美元和310万美元，增加130万美元，增幅41.7%[124][126] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，利息收入及其他净额分别为5.2万美元和30万美元，减少21.8万美元，降幅80.7%[124][131] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，总合同和许可收入分别为180万美元和260万美元，减少80万美元，降幅30.9%[132][133] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，研发费用分别为2570万美元和1750万美元，增加810万美元，增幅46.4%[132][134] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，行政费用分别为850万美元和630万美元，增加220万美元，增幅35.3%[132][134] 公司资金与运营状况 - 截至2021年6月30日，公司有1.396亿美元资金用于运营，累计亏损8.275亿美元[140] - 2021年5月6日公司向美国证券交易委员会提交S - 3表格自动暂搁注册声明，有效期三年，截至2021年6月30日未依此声明进行销售[143] - 公司现有现金、现金等价物和投资预计至少可满足未来12个月运营费用和资本需求[145] 现金流量情况 - 2021年上半年经营活动净现金使用量为5061.9万美元，2020年同期为1869.4万美元[147] - 2021年上半年投资活动净现金使用量为8274.5万美元，2020年同期为提供5448.7万美元[147] - 2021年上半年融资活动净现金提供量为1.1182亿美元，2020年同期为80.7万美元[147] - 2021年上半年现金及现金等价物净减少2154.4万美元，2020年同期净增加3660万美元[147] - 2021年上半年经营活动净现金使用主要因1.152亿美元净亏损，部分被经营资产负债变化和非现金费用加回抵消[148] - 2021年上半年投资活动净现金使用主要因1.009亿美元短期投资和760万美元长期投资购买，部分被短期投资到期和出售抵消[149] - 2021年上半年融资活动净现金提供主要因1.078亿美元普通股发行所得和400万美元股票期权行使及员工购股计划所得[150] 投资组合影响 - 利率立即变动10%不会对公司投资组合公允价值产生重大影响[155]