产品与研发进展 - TEMBEXA®于2021年6月4日获得批准，用于治疗天花，预计每年可为公司带来8000万至1亿美元的非稀释资本[2] - TEMBEXA®在动物模型中显著降低死亡率，统计学上与安慰剂相比，P值小于0.0001[8] - ONC201在H3 K27M突变的胶质瘤中显示出30%的客观反应率（ORR），并预计在2021年第四季度发布50名受试者的注册数据[15] - DSTAT正在进行针对急性髓性白血病（AML）的三期临床试验，显示出深厚的研发管线[3] - TEMBEXA®的剂量方案适用于所有年龄段，包括婴儿，且与现有的对策和疫苗互补[11] - ONC201的全球峰值销售机会超过5亿美元，且在神经肿瘤学家中具有较高的知名度[15] - DSTAT在治疗新诊断的急性髓系白血病患者中，11名患者中100%实现完全缓解[36] - DSTAT的高剂量组中，70%的患者实现完全缓解或部分缓解[45] - ONC201的安全性数据库将包含超过350名胶质瘤患者，且未观察到剂量限制性毒性[25] - DSTAT在高剂量组中，最常见的严重不良事件为发热性中性粒细胞减少症[42] 财务与市场展望 - 2021年6月的财务摘要显示，研发费用为2570万美元，管理费用为850万美元，总运营费用为1.171亿美元，净亏损为1.152亿美元[95] - 目前公司现金余额为1.396亿美元，流通股数为8620万股[95] - 预计在DASH AML的III期试验中将招募570名新诊断的AML患者，适合进行强化化疗[88] - DSTAT在前线急性髓性白血病（AML）中的潜在市场约为20,800名患者，预计市场规模超过10亿美元[36] - 预计2021年将有多个催化剂推动公司发展，包括TEMBEXA®的非稀释性收益[95] 其他重要信息 - 公司收购Oncoceutics将增加针对肿瘤的管线，具有近期注册潜力[14] - TEMBEXA®与TPOXX®在动物研究中表现出良好的联合效果，且TEMBEXA®对抗药性具有更高的障碍[11] - 高剂量DSTAT组的风险比(Hazard ratio)为0.39，低剂量组为0.32，显示出显著的生存优势[76] - 高剂量组的中位中性粒细胞恢复时间为29天，低剂量组为33天，对照组为35天，显示高剂量组恢复时间减少17%[77] - 公司正在进行ONC201、ONC206和ONC212的IND准备和剂量递增研究[98]