财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度末公司资本约1.4亿美元，资金充足可支持TEMBEXA、ONC201和DSTAT等关键里程碑 [18] - 2021年第二季度净亏损1780万美元，即每股基本和摊薄亏损0.21美元，2020年同期净亏损1000万美元，即每股基本和摊薄亏损0.16美元 [19] - 2021年第二季度收入为40万美元，2020年同期为140万美元 [20] - 2021年第二季度研发费用增至1380万美元，2020年同期为860万美元，主要因收购Oncoceutics后增加人员、临床和开发费用 [20] - 2021年第二季度一般及行政费用增至440万美元，2020年同期为310万美元 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 TEMBEXA业务线 - 获FDA批准作为天花医疗对策，是首个获批用于所有年龄段（包括婴儿）的天花抗病毒药物 [7] - 公司已完成可能需要的与采购合同招标书（RFP）响应相关的工作，有望加快从RFP到合同的时间 [9] - 正执行必要步骤，支持向战略国家储备首次运送价值高达1亿美元的产品 [10] ONC201业务线 - 为更新疗效分析，清理、清洗并锁定了由50名接受单药ONC201治疗的复发性H3 K27M突变弥漫中线胶质瘤患者组成的注册队列数据库，预计今年第四季度分享疗效分析结果 [11][14] - 还在收集符合该队列标准但疾病位于中线外的少数患者的数据，计划将这些患者数据作为补充分析纳入新药申请（NDA）规划 [13][36] DSTAT业务线 - 今年早些时候启动了DASH AML研究患者入组，这是一项评估DSTAT联合标准化疗治疗急性髓系白血病（AML）的3期试验 [15] - 预计在该研究入组前80名可评估患者后揭盲数据，以评估研究组和对照组的微小残留病和完全缓解率，分析预计在2022年下半年进行 [17] 公司战略和发展方向及行业竞争 战略和发展方向 - 对于TEMBEXA，等待BARDA采购合同，准备向战略国家储备运送产品 [9][10] - 对于ONC201，计划将中线外患者数据作为补充分析用于NDA规划，推进儿科项目ONC14将药物用于一线治疗，并考虑开展联合疗法试验 [36][44][46] - 对于DSTAT，继续推进DASH AML研究，根据首批患者队列数据考虑是否将微小残留病（MRD）作为主要终点 [15][58] 行业竞争 - 在ONC201治疗H3 K27M突变胶质瘤领域，虽有CAR T等其他产品在开发，但ONC201有望与其他药物安全联用，公司认为不存在重大竞争威胁，而是有联合治疗机会 [46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2021年上半年取得显著进展，FDA对TEMBEXA的批准为BARDA采购合同奠定基础，肿瘤学项目的进展使公司有望在今年剩余时间及未来实现多个创造价值的里程碑 [22] - 认为BARDA对TEMBEXA项目的热情和优先级未变，采购合同延迟主要是行政问题，预计今年晚些时候可能向储备库发货 [52] 其他重要信息 - 公司电话会议中的陈述包含前瞻性陈述，实际结果可能与前瞻性陈述存在重大差异，相关风险和不确定性披露可参考公司向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 近期Delta变种激增，BARDA的优先级是否有变化 - 公司表示BARDA的合同部门曾有压力，但近期COVID激增未对其产生影响，公司与BARDA持续沟通，预计年底前准备好向储备库发货 [23] 问题2: 能否评论DSTAT项目的入组数量和入组率 - 目前确定入组趋势还太早，公司不倾向按季度更新入组数量，预计明年下半年完成80名患者的首次评估分析 [24] 问题3: ONC201项目除注册队列顶线数据外，其他研究是否会有更多更新 - 临床更新主要来自注册队列和符合队列标准但疾病位于中线外的患者群体，预计副神经节瘤研究不会有更新，ONC206试验处于剂量递增阶段，更新会较晚 [25][26] 问题4: ONC201关键队列重新分析与之前有何不同，如何考虑将中线外患者数据纳入监管申报，中线和非中线肿瘤患者疗效是否有差异 - 分析标准基本相同，但此次将覆盖全部50名患者，且由一组评审人员进行评估，之前是单盲评审员；中线外患者因缺乏自然史研究知识被排除在主要注册队列外，但数据显示其客观缓解率和临床获益模式与注册队列相似，计划将其作为补充分析纳入NDA规划，主要注册队列仍为中线患者，这些数据将作为支持ONC201获批的额外数据 [29][30][36] 问题5: ONC201数据库关闭时预计药物中位使用时长，以及未来如何提高缓解率 - 最后入组的患者用药时间将超过一年半，数据成熟度较好；提高缓解率的方向包括将药物用于一线治疗和开展联合疗法试验，儿科项目ONC14已将药物用于一线联合放疗，且安全性良好，同时ONC201与多种抗癌药物有协同作用，未来期待开展联合试验 [40][42][44] 问题6: ONC201分析的评审人员情况及评审流程 - RANO标准不仅基于影像学评估，还包括临床活动等要素；此次将有两名评审人员评估扫描和相关数据，如有分歧将由第三名评审员裁决，这是FDA倾向的方式，公司使用有经验的供应商进行评审 [48][49][51] 问题7: TEMBEXA采购合同延迟是行政积压还是有其他限制因素 - 公司认为是行政问题，BARDA对该项目的热情和优先级未变，预计今年晚些时候可能向储备库发货，该批准对储备库很重要，新政府预算草案也提及该产品 [52][53][55] 问题8: 在AML 3期试验中是否有关于将MRD作为优先终点的新观点，是否与监管机构或专家有新对话 - 近期Kronos宣布在不同患者群体的AML研究中使用MRD作为主要终点，该领域有持续发展势头；公司计划在有数据与FDA分享时再进行后续对话，之前与FDA讨论过将终点切换为MRD，FDA表示只要评估数据处于盲态就可考虑，未来有两种情景，一是维持现有试验设计，MRD作为支持性终点，二是将MRD作为主要终点，不影响试验执行 [56][57][59]