公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2023年9月30日，公司总资产为29.33971亿美元，较2022年12月31日的25.33876亿美元增长15.8%[12] - 2023年前三季度总营收为4.63142亿美元，较2022年同期的4.35478亿美元增长6.4%[14] - 2023年前三季度净亏损为3570.23万美元，较2022年同期的2172.92万美元亏损扩大64.3%[14] - 截至2023年9月30日，现金及现金等价物为3.5206亿美元，较2022年12月31日的2.76472亿美元增长27.3%[12] - 截至2023年9月30日，短期投资为18.83522亿美元，较2022年12月31日的17.10397亿美元增长10.1%[12] - 2023年前三季度基本和摊薄后每股净亏损为2.50美元，2022年同期为1.53美元[14] - 2023年9月30日股东权益总额为315,460千美元，较2022年12月31日的572,887千美元有所下降[20] - 2023年前九个月净亏损357,023千美元，2022年同期净亏损217,292千美元[22] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为340,378千美元，2022年同期为74,175千美元[22] - 2023年前九个月投资活动净现金使用量为187,414千美元，2022年同期为474,783千美元[22] - 2023年前九个月融资活动净现金提供量为603,358千美元，2022年同期为净使用4,276千美元[22] - 2023年9月30日现金及现金等价物期末余额为352,060千美元，2022年同期为314,993千美元[22] - 2023年9月30日库存总额为25,634千美元，较2022年12月31日的22,033千美元有所增加[35] - 2023年9月30日应计负债总额为118,968千美元，较2022年12月31日的140,101千美元有所减少[36] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，公司总营收分别为1.44207亿美元和1.59767亿美元；九个月总营收分别为4.63142亿美元和4.35478亿美元[37] - 2023年第三季度和前九个月总营收分别为1.442亿美元和4.631亿美元，2022年同期分别为1.598亿美元和4.355亿美元[113][115] - 2023年第三季度和前九个月总运营费用分别为2.875亿美元和8.107亿美元，2022年同期分别为2.189亿美元和6.377亿美元[113][122] - 2023年第三季度和前九个月运营亏损分别为1.433亿美元和3.476亿美元，2022年同期分别为5920万美元和2.022亿美元[113] - 2023年第三季度和前九个月净亏损分别为1.474亿美元和3.57亿美元，2022年同期分别为4700万美元和2.173亿美元[113] - 2023年Q3销售成本为2200万美元，2022年同期为1500万美元；2023年前9个月销售成本为6100万美元，2022年同期为1.04亿美元[125] - 2023年第三季度和前九个月投资收入分别为2390万美元和6340万美元，2022年同期分别为750万美元和1340万美元，增长主要因债务证券投资利率上升和可投资现金增加[140] - 2023年第三季度和前九个月利息费用分别为420万美元和810万美元，2022年同期分别为210万美元和640万美元，主要因2023年6月发行5.75亿美元1.75%票据[141] - 2023年第三季度和前九个月与出售未来特许权使用费相关的利息费用分别为1780万美元和5090万美元，源于与Royalty Pharma的交易[142] - 2023年第三季度和前九个月投资收益（损失）分别为 - 190万美元和 - 180万美元，2022年同期分别为230万美元和 - 1060万美元[143] - 2023年前九个月因回购0.125%票据获得1340万美元债务提前赎回收益[144] - 2023年第三季度和前九个月所得税费用分别为660万美元和2580万美元，2022年同期分别为30万美元和360万美元，增长主要因Royalty Pharma交易[147] - 2023年第三季度和前九个月净亏损分别为1.474亿美元和3.57亿美元，2022年同期分别为4700万美元和2.173亿美元；2023年第三季度和前九个月基本和摊薄后每股净亏损分别为1.03美元和2.50美元，2022年同期分别为0.33美元和1.53美元[149] - 截至2023年9月30日，公司累计获得约69亿美元收入，通过出售股权证券筹集约21亿美元净收益，通过长期债务安排借款约27亿美元，出售未来特许权使用费获得5000万美元收益[150] - 截至2023年9月30日，公司合同义务总计15.983亿美元，其中一年内到期3110万美元，一年以上到期15.672亿美元[153] - 截至2023年9月30日，公司总资产为2,933,971千美元，较2022年12月31日的2,533,876千美元增长约15.8%[12] - 截至2023年9月30日，公司总负债为2,618,511千美元，较2022年12月31日的1,960,989千美元增长约33.53%[12] - 2023年前三季度综合亏损为345,580千美元，2022年同期为247,764千美元，亏损增加[16] - 截至2023年9月30日，公司股东权益为315,460千美元，较2022年12月31日的572,887千美元减少约44.93%[12] - 2023年前三季度总营收为463,142千美元，2022年同期为435,478千美元，同比增长约6.35%[14] - 2023年前三季度净亏损为357,023千美元，2022年同期为217,292千美元，亏损幅度扩大[14] - 2023年前三季度基本和摊薄后每股净亏损为2.50美元，2022年同期为1.53美元[14] - 2023年前三季度研发、专利费用为643,070千美元，2022年同期为524,875千美元，费用增加[14] - 2023年前九个月净亏损357,023千美元，2022年同期净亏损217,292千美元[22] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为340,378千美元，2022年同期为74,175千美元[22] - 2023年前九个月投资活动净现金使用量为187,414千美元，2022年同期为474,783千美元[22] - 2023年前九个月融资活动净现金提供量为603,358千美元，2022年同期为净使用4,276千美元[22] - 截至2023年9月30日，现金及现金等价物为352,060千美元，2022年同期为314,993千美元[22] - 2023年9月30日存货总额为25,634千美元，2022年12月31日为22,033千美元[35] - 2023年9月30日应计负债总额为118,968千美元，2022年12月31日为140,101千美元[36] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，公司总营收分别为1.44207亿美元和1.59767亿美元；九个月总营收分别为4.63142亿美元和4.35478亿美元[37] 各业务线数据关键指标变化 - 2023年前三季度SPINRAZA特许权使用费收入为1.78511亿美元，较2022年同期的1.75092亿美元增长1.9%[14] - 截至2023年9月30日，公司与阿斯利康的合作已获得近6.5亿美元，2023年二季度获得2000万美元许可费，后续美国监管批准可获5000万美元；心血管等疾病合作二季度获2000万美元里程碑付款，后续许可药品最高可获3000万美元[39][40][41] - 截至2023年9月30日，公司与阿斯利康合作在三个月和九个月的营收分别为1595.9万美元和9988.5万美元，占总营收比例分别为11%和22%；2022年同期分别为1810.7万美元和5571.8万美元，占比均为11%和13%[42] - 截至2023年9月30日，公司与百健的合作已获得超36亿美元，2023年二季度获1600万美元里程碑付款，后续欧洲药品管理局批准可获2000万美元；2023年三季度获2100万美元里程碑付款；10月获900万美元里程碑付款，后续许可药品可获7000万美元[43][44][45][46] - 截至2023年9月30日，公司与百健合作在三个月和九个月的营收分别为9469.5万美元和2.62599亿美元，占总营收比例分别为66%和57%；2022年同期分别为8895.9万美元和2.59713亿美元，占比分别为56%和60%[46] - 截至2023年9月30日，公司与葛兰素史克的合作已获得超1.05亿美元，2023年一季度获1500万美元里程碑付款，后续FDA接受新药申请可获1500万美元[48][49] - 截至2023年9月30日，公司与葛兰素史克合作在三个月营收为0，九个月营收为1500万美元，占总营收比例分别为0%和3%；2022年同期均为0[50] - 截至2023年9月30日，公司与诺华的合作已获得超2.75亿美元，2023年10月获6000万美元预付款，后续指定开发候选药物可获500万美元[52][54] - 截至2023年9月30日，公司与诺华合作在三个月和九个月的营收分别为190.8万美元和202.3万美元，占总营收比例分别为1%和0%；2022年同期均为0[54] - 2023年10月，公司与罗氏合作获6000万美元预付款，后续推进药物可获750万美元[56] - 截至2023年9月30日，公司从罗氏合作中收到超2.85亿美元付款[58] - 2023年和2022年第三季度，公司从罗氏获得的研发收入分别为885.8万美元和4150.4万美元，占总收入的比例分别为6%和26%；前九个月分别为1697.9万美元和6536万美元，占比分别为4%和15%[58] - 2023年9月30日和2022年12月31日，公司与罗氏的递延合同收入分别为6800万美元和2240万美元[58] - 2023年和2022年第三季度，公司从与Sobi在北美的TEGSEDI分销协议中获得的收入分别为79.4万美元和100.8万美元，占总收入的比例均为1%；前九个月分别为218.9万美元和344.3万美元，占比分别为2%和1%[61] - 截至2023年9月30日，公司从SPINRAZA合作中获得超20亿美元收入，其中超16亿美元为销售特许权使用费[107] - 2023年第三季度和前九个月eplontersen联合开发收入分别为1600万美元和5990万美元，2022年同期分别为1810万美元和5530万美元[121] - 2023年第三季度和前九个月eplontersen 3期开发研究费用分别为3240万美元和1.178亿美元，2022年同期分别为3620万美元和1.073亿美元[121] - 2023年第三季度和前九个月eplontersen医疗事务费用分别为110万美元和290万美元，2022年同期分别为50万美元和140万美元[121] - 2023年第三季度和前九个月eplontersen商业化费用分别为450万美元和830万美元，2022年同期分别为80万美元和150万美元[121] - 2023年Q3研发和专利费用为2.153亿美元，2022年同期为1.83亿美元；2023年前9个月研发和专利费用为6.431亿美元，2022年同期为5.249亿美元[127] - 2023年Q3药物发现费用为3060万美元，2022年同期为2920万美元；2023年前9个月药物发现费用为9070万美元，2022年同期为8140万美元[129] - 2023年Q3药物开发费用为1.411亿美元，2022年同期为1.162亿美元；2023年前9个月药物开发费用为4.11亿美元，2022年同期为3.104亿美元[130] - 2023年Q3医学事务费用为570万美元，2022年同期为440万美元；2023年前9个月医学事务费用为1650万美元，2022年同期为1270万美元[133] - 2023年Q3制造和开发化学费用为1450万美元，2022年同期为163