财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度和年初至今的收入分别为1.44亿美元和4.63亿美元,同比分别下降10%和增长6%,主要受到某些合作伙伴付款时间的影响 [57][58][59] - 公司经营费用和经营亏损在第三季度和年初至今较去年同期有所增加,主要是由于推进商业化准备活动和管线的进展,尤其是后期阶段项目 [63] - 公司截至9月底现金和投资总额为22亿美元,为继续投资战略目标提供了充足资金 [59] SPINRAZA业务 - 公司第三季度和年初至今从SPINRAZA的特许权使用费收入分别为6700万美元和1.79亿美元,反映了SPINRAZA在美国和海外市场的抗竞争能力,第三季度全球销售额同比和环比均小幅增长 [60][61] 研发收入 - 公司第三季度和年初至今的研发收入分别为6000万美元和2.33亿美元,持续产生的研发收入反映了公司技术创造的价值,多个合作项目不断推进 [62] 经营费用 - 为实现收入增长目标,公司第三季度和年初至今的非公认会计准则经营费用同比有所增加 [63] - 随着多数正在进行的III期临床试验已完成入组,试验成本有所增加,导致研发费用上升 [63] - 为准备上市eplontersen、olezarsen和donidalorsen,销售及一般管理费用也有所增加 [63] 2023年财务指引 - 公司预计2023年全年收入将超过5.75亿美元 [64][65] - 预计第四季度研发收入将受益于AstraZeneca支付的5000万美元eplontersen美国批准里程碑付款,以及来自Biogen、Novartis和Roche的持续研发收入 [64][65] - 预计2023年非公认会计准则经营费用将处于9.7亿美元至9.95亿美元的指引区间上限 [64][65] 2024年展望 - 预计2024年将继续产生大量持续的研发收入,eplontersen也将是重要的收入来源 [66][67] - 预计2024年费用将温和增长,研发费用接近稳定,销售及一般管理费用将随着eplontersen、olezarsen和donidalorsen的上市而增加 [66][67] [57][58][59][60][61][62][63][64][65][66][67] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在准备推出首个自主商业化产品eplontersen,用于治疗ATTR多发性神经病变,这是一个大约4万名患者的市场,但目前仅有不到20%的患者接受治疗 [24][25][26][27][28][29][30] - 公司正在为独立推出olezarsen做准备,olezarsen有望成为FCS和sHTG患者的首选治疗 [31][32][33][34][35][36] - 公司正在为独立推出donidalorsen做准备,donidalorsen有望成为HAE患者的重要新预防治疗选择 [35][36][37] [24][25][26][27][28][29][30][31][32][33][34][35][36][37] 各个市场数据和关键指标变化 - eplontersen在ATTR多发性神经病变市场有望成为首选治疗,公司正在通过疾病教育和品牌推广来提高诊断和治疗率 [28][29][30] - olezarsen在FCS和sHTG两个适应症市场都有潜在的首发优势,FCS适应症获得快速审评资格 [31][32][33] - donidalorsen在HAE市场针对相对集中的处方医生群体,有望通过高效的销售团队覆盖到患者 [35] [28][29][30][31][32][33][35] 公司战略和发展方向 - 公司执行清晰的战略,专注于将自主研发的创新药物直接带给患者、壮大自有管线、保持在寡核苷酸治疗领域的领导地位 [9][10][11][20][71][72][73] - 公司正在取得重大进展,即将推出首个商业化产品eplontersen,并有多个其他自主产品如olezarsen和donidalorsen即将上市 [10][11][15][16][17][18][19][20] - 公司在神经系统疾病领域的管线也取得重大进展,包括推进Zilganersen进入III期临床,并计划在未来1-2年内启动3个新的自主神经系统疾病项目 [19][52][53][54][55] [9][10][11][15][16][17][18][19][20][28][29][30][31][32][33][35][52][53][54][55][71][72][73] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司CEO表示,公司正在执行战略,取得重大进展,即将推出首个商业化产品,并有多个其他自主产品即将上市,这将为公司和股东创造巨大价值 [9][10][11][70][71][72][73][74][85] - 公司管理层对eplontersen、olezarsen和donidalorsen的临床数据和商业前景表示高度信心,认为这些产品有望成为各自治疗领域的标准治疗 [14][15][16][17][18][39][40][41][42][43][44][45][46][47][48] - 公司管理层对神经系统疾病管线的进展和前景也表示乐观,认为这些项目将进一步巩固公司在该领域的领导地位 [52][53][54][55] [9][10][11][14][15][16][17][18][39][40][41][42][43][44][45][46][47][48][52][53][54][55][70][71][72][73][74][85] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Gary Nachman提问 关于eplontersen的FDA沟通和商业化计划 [76][77][78] Onaiza Cadoret回答 公司已经准备就绪,销售团队已经部署到市场,正在开展疾病教育和品牌推广,预计不会出现太多的限制性准入障碍 [78] [76][77][78] 问题2 Luca Issi提问 关于GS