业绩总结 - 公司在2023年第三季度的总收入为4.63亿美元，同比增长6%[102] - SPINRAZA的第三季度版税为1.79亿美元，较上季度增长9%[94] - 2023年迄今为止，Ionis的SPINRAZA版税总额为1.79亿美元[94] - 2023年第三季度的运营费用为7.32亿美元，主要用于推进管道和市场活动[102] - 2023年迄今为止，Ionis的运营亏损为2.69亿美元[102] - Ionis的商业收入为2.3亿美元，研发收入为2.33亿美元[104] 未来展望 - 公司在2023年第三季度的财务指导目标为22亿美元现金，支持未来投资以提升价值[15] - 预计2024年将实现可观且持续的收入，来自多个正在推进的项目[114] 用户数据与市场潜力 - Eplontersen预计在2023年12月22日获得NDA批准，针对ATTRv-PN的市场需求巨大[46] - Olezarsen预计将成为美国首个针对严重高甘油三酯血症的治疗，预计峰值销售超过10亿美元[28] - Donidalorsen在HAE的预防治疗中展现出潜力，预计峰值销售超过5亿美元[25] - Eplontersen的全球市场预计峰值销售为数十亿美元，显示出强大的市场潜力[34] - Olezarsen的积极二期数据已在《新英格兰医学杂志》上发表，支持其作为FCS和SHTG的突破性治疗[47] 新产品与技术研发 - 公司在ATTR-CM的研究中，已招募超过1400名患者，成为迄今为止最大的研究[50] - 公司预计在2024年初提交FCS的NDA申请，进一步推动产品上市[52] - Donidalorsen的二期OLE数据强化了其在HAE治疗中的竞争力[55] - Ionis在临床开发中有12种药物，包括QALSODY和Eplontersen等[69] 其他新策略 - 公司在2023年内的财务指导目标与市场预期一致，显示出良好的商业准备状态[15] - Eplontersen在EU的MAA申请已被接受，针对ATTRv-PN[116]