重组费用相关 - 公司预计因重组计划在2021年第二季度产生1100万至1400万美元的重组费用[138] - 预计2021年剩余时间运营费用将继续增加，还将产生1100万至1400万美元与北美TEGSEDI业务重组相关的成本[147] - 2021年第一季度总运营费用为2.036亿美元，2020年同期为1.945亿美元，非现金股权奖励补偿费用除外的运营费用预计在2021年剩余时间继续增加，还预计产生1100 - 1400万美元重组成本[156] SPINRAZA业务相关 - 截至2021年3月31日，全球超1.1万名患者接受SPINRAZA治疗，公司从该合作中获得超14亿美元收入，其中约10亿美元为销售特许权使用费[139] - 2021年第一季度SPINRAZA全球销售额为5.21亿美元[151] 公司整体财务数据关键指标变化 - 2021年第一季度公司总营收1.116亿美元，较2020年同期的1.334亿美元有所下降；总运营费用2.036亿美元，高于2020年同期的1.945亿美元；运营亏损9200万美元，净亏损8990万美元[143] - 2021年第一季度末公司现金及短期投资为18亿美元，4月发行6.325亿美元0%高级可转换票据，回购2.479亿美元1%高级可转换票据，交易后预计现金、现金等价物和短期投资为21亿美元[148] - 2021年第一季度销售成本为2600万美元，2020年同期为2500万美元，非现金股权奖励补偿费用除外的销售成本与2020年同期持平，预计随着库存消耗销售成本将增加[158][159] - 2021年第一季度研发和专利总费用为1.398亿美元，2020年同期为1.17亿美元，非现金股权奖励补偿费用除外的研发和专利费用增加[161] - 2021年第一季度反义药物发现总费用为3290万美元，2020年同期为2470万美元，非现金股权奖励补偿费用除外的反义药物发现费用增加[164] - 2021年第一季度反义药物开发总费用为7670万美元，2020年同期为6270万美元，非现金股权奖励补偿费用除外的反义药物开发费用增加[165] - 2021年第一季度制造和开发化学总费用为1520万美元，2020年同期为1480万美元，非现金股权奖励补偿费用除外的制造和开发化学费用基本持平[169] - 2021年第一季度研发支持总费用为1500万美元，2020年同期为1470万美元，非现金股权奖励补偿费用除外的研发支持费用略有增加[172] - 2021年第一季度销售、一般和行政总费用为6120万美元，2020年同期为7500万美元，非现金股权奖励补偿费用除外的销售、一般和行政费用降低[174] - 2021年第一季度投资收入为460万美元，2020年同期为1050万美元，投资收入减少[175] - 2021年第一季度净亏损为8990万美元，2020年同期为4990万美元[179] - 2021年3月31日止三个月公司普通股股东净亏损8990万美元，2020年同期为3960万美元；2021年基本和摊薄后每股净亏损0.64美元，2020年为0.28美元[181] - 从成立至2021年3月31日，公司通过研发合作协议、商业收入等途径获得约51亿美元收入，通过出售股权证券筹集约20亿美元净收益，通过长期债务安排借款约15亿美元[182] - 2021年3月31日与2020年12月31日相比，除营运资金外关键流动性指标和资本资源无显著变化，因将部分1%票据重新分类为非流动负债，营运资金增加[183] - 2021年4月公司发行6.325亿美元0%票据，到期日为2026年4月，回购2.479亿美元1%票据[184] - 截至2021年3月31日，公司合同义务总计9.634亿美元，其中一年内到期3.195亿美元，一年以上到期6.439亿美元；2021年4月回购1%票据后，剩余本金为6200万美元[185] 业务线收入变化 - 2021年第一季度公司商业收入与去年同期持平，随着TEGSEDI北美业务向Sobi过渡，产品销售商业收入将转为分销费用收入[144] - 2021年第一季度公司研发收入较2020年同期减少，主要因2020年第一季度获得更多里程碑付款，预计2021年下半年研发收入将增加[145] 运营费用增加原因 - 2021年第一季度公司运营费用增加，主要因投资推进后期全资管道项目，还产生约700万美元与Akcea收购和欧洲业务重组相关的成本[146] 研发项目进展及收入 - 公司推进ION541在ALS患者中的2期研究，获得百健1000万美元付款[151] Akcea相关 - 2020年第一季度公司持有Akcea约76%股份，2020年3月31日止三个月对Akcea非控股权益净亏损为1030万美元，2020年10月收购Akcea后不再记录相关调整[180] 设施购买及融资 - 2017年7月公司以7940万美元购买主要研发设施大楼，以1400万美元购买制造设施，通过抵押债务融资6040万美元，研发设施和制造设施抵押贷款利率分别为3.88%和4.20%，均在2027年8月到期[187] 风险相关 - 公司主要通过短期投资面临利率变化风险，不使用衍生金融工具管理利率风险，认为所持证券虽受发行人财务状况影响，但不受重大市场风险影响[190] - 公司因有外币功能货币的子公司面临外汇汇率变化风险，假设外汇汇率变动10%不会对合并财务报表产生重大影响[191] 合作与融资策略 - 公司可能与合作伙伴开展更多合作获取额外收入，也可能产生额外现金支出，将根据业务情况、利率环境和金融市场状况选择使用现有资金或其他融资方式[189]