业绩总结 - 2021年第一季度销售额达到5.21亿美元，较2020年第四季度的4.98亿美元增长[7] - 2021年第一季度总收入为1.12亿美元，其中包括6000万美元的特许权使用费[10] - 2021年第一季度净亏损为4500万美元，反映出公司推动增长的战略[10] - 预计2021年总收入将超过6亿美元，运营费用在6.75亿至7.25亿美元之间，净亏损将低于7500万美元[10] 用户数据 - SPINRAZA在全球超过11,000名患者中使用，预计在市场上有超过60,000名脊髓性肌萎缩症(SMA)患者[7] - TEGSEDI和WAYLIVRA在2021年第一季度的合并收入为2000万美元，收入模式已从产品销售转为分销费用[9] 未来展望 - 公司计划在2026年前推出12款以上的产品[15] - Tofersen的第三阶段临床数据预计在2021年秋季发布，针对SOD1-ALS的VALOR研究正在进行中[14] 财务状况 - 公司现金储备为18亿美元，具备实现战略优先事项的财务实力[10] - 公司已发行6.3亿美元的可转换债券，利率为0%，用于扩大制造和研发能力[11]