公司净亏损情况 - 公司净亏损在2021年第三季度为4710万美元，2020年同期为2150万美元；2021年前九个月为1.415亿美元，2020年同期为6610万美元[125] 公司累计亏损与资金状况 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损3.147亿美元，现金、现金等价物和投资为2.05亿美元[125] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为2.05亿美元，2020年12月31日为2.318亿美元[175] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损为3.147亿美元[175] 公司股权发行情况 - 2020年1月，公司完成普通股后续公开发行，出售240万股，每股20美元，净收益4470万美元[120] - 2020年12月，公司完成普通股包销公开发行，出售375万股，每股20美元，净收益7000万美元；2021年1月，承销商行使期权购买375,654股，净收益710万美元[122] - 2020年12月，公司与Oberland关联方达成普通股购买协议，发行509,164股，净收益1000万美元[124] 公司证券销售与协议额度 - 2020年8月，SEC宣布有效S - 3表格注册声明，涵盖最高3亿美元证券销售；截至2021年9月30日，与SVB Leerink销售协议剩余额度约6840万美元[121] 公司收入权益购买协议 - 2020年12月，公司与Mulholland SA LLC达成收入权益购买协议，初始获得5000万美元；2021年4月，因FDA受理NDA再获6500万美元；购买方有权按净销售额2.00% - 9.75%获得收入权益[123] 公司产品获批与临床试验预期 - 2021年9月29日，FDA批准公司产品Livmarli用于治疗一岁及以上阿拉吉勒综合征患者的胆汁淤积性瘙痒[117] - 公司预计2022年第二季度公布MARCH - PFIC 3期临床试验顶线数据，2023年公布EMBARK 2b期临床试验顶线数据[117] 公司许可协议情况 - 2018年11月，公司与Shire签订许可协议，获得maralixibat和volixibat全球独家许可，支付750万美元预付款并发行1,859,151股普通股，估值700万美元[133][134] - 2021年7月，公司与GC Pharma达成独家许可协议，获得500万美元前期付款，并有资格获得最高2300万美元的研发资金和里程碑付款[139] - 2021年4月，公司与CANbridge达成独家许可协议，获得1100万美元前期付款，并有资格获得最高500万美元的研发资金和1.09亿美元的里程碑付款[140] 公司开发里程碑款项支付 - 2019年7月至2021年10月，公司支付与临床试验和监管批准相关的开发里程碑款项共计5100万美元[135] - 2020年12月至2021年7月，公司根据Shire许可协议等支付开发里程碑款项2900万美元，截至2021年9月30日，为Livmarli相关里程碑预提1900万美元并于10月支付[198] 公司研发资金支付 - 截至2021年9月30日的三个月，公司为Vivet的基因疗法项目支付研发资金630万美元，九个月内支付前期费用420万美元和研发资金1250万美元[138] 公司各季度关键财务指标变化 - 2021年第三季度，公司许可收入为500万美元，2020年同期为零，增长源于与GC Pharma的许可协议[157][158] - 2021年第三季度，公司研发费用为3050万美元，较2020年同期增加1450万美元，主要因多个项目费用增加[157][159] - 2021年第三季度，公司一般及行政费用为1740万美元，较2020年同期增加1160万美元，主要因商业活动和人员费用增加[157][161] - 2021年第三季度，公司利息收入为10万美元，较2020年同期减少10万美元，主要因经济条件致现金等价物和投资利息降低[157][162] - 2021年第三季度，公司利息费用为570万美元，2020年同期为零，增加与RIPA的收入利息负债有关[157][163] - 2021年第三季度，公司衍生负债公允价值变动为140万美元，2020年同期为零，与RIPA相关的看跌期权价值下降有关[157][164] 公司前九个月关键财务指标变化 - 2021年前九个月许可收入为1600万美元，2020年同期为零[166][167] - 2021年前九个月研发费用为1.037亿美元，较2020年同期增加5180万美元[166][168] - 2021年前九个月一般及行政费用为4020万美元，较2020年同期增加2470万美元[166][170] - 2021年前九个月利息收入为30万美元，较2020年同期减少110万美元[166][171] - 2021年前九个月利息费用为1380万美元，2020年同期为零[166][172] 公司各活动净现金情况 - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为9960万美元，2020年同期为5279.6万美元[186] - 2021年前九个月投资活动净现金使用量为5947.6万美元，2020年同期为提供4282万美元[186] - 2021年前九个月融资活动净现金提供量为7285.1万美元，2020年同期为4678万美元[186] - 2020年前九个月经营活动使用净现金5280万美元，净亏损6610万美元，非现金项目950万美元部分抵消亏损[188] - 2021年前九个月投资活动使用净现金5950万美元，投资购买支出1.791亿美元，投资到期和偿还收益分别为1.176亿美元和200万美元[189] - 2020年前九个月投资活动提供净现金4280万美元，投资到期和偿还收益分别为7140万美元和2360万美元，投资购买和物业设备购买支出分别为5200万美元和20万美元[190] - 2021年前九个月融资活动提供净现金7290万美元，RIPA净收益6460万美元，承销商行使购股选择权净收益690万美元，员工股权奖励行权收益140万美元[191] - 2020年前九个月融资活动提供净现金4680万美元，后续公开发行普通股净收益4470万美元，与SVB Leerink销售协议净收益220万美元，员工股票期权行权收益10万美元，支付递延发行成本20万美元[192] 公司额外资金义务 - 根据Vivet合作协议，截至文件提交日，公司有高达1070万欧元的额外资金义务[195] 公司会计标准选择 - 公司作为新兴成长公司，选择不利用JOBS法案会计标准豁免，将遵守与非新兴成长公司相同标准，预计在2024年12月31日等条件最早满足时不再为新兴成长公司[200][201] 公司面临的风险 - 公司现金、现金等价物和投资主要面临利率风险，RIPA协议下负债利率可能因净销售预测水平变化，2021年前九个月利率变化未对经营结果产生重大影响[203][204] - 公司运营涉及美国和瑞士，面临外汇风险，主要是瑞士法郎和欧元，目前认为外汇不会产生重大影响，会进行套期保值安排[205]