产品与市场 - LIVMARLI在美国获得FDA批准，用于治疗1岁及以上的Alagille综合症患者的胆汁淤积性瘙痒[11] - LIVMARLI在美国市场的潜在收入超过5亿美元，针对Alagille综合症的市场需求显著[7] - Alagille综合症在美国影响约2000至2500名儿童，其中88%患者受到胆汁淤积性瘙痒的影响[21] - LIVMARLI的临床试验数据显示，与未治疗组相比，使用LIVMARLI的患者在事件无生存期（EFS）方面减少了70%[23] - LIVMARLI的临床试验显示，使用该药物的患者在瘙痒改善方面有显著的长期效果[26] - LIVMARLI的全球商业化团队已在美国启动，并在欧洲进行早期接入计划[50] - LIVMARLI在欧洲的市场准入计划已提交，预计在2022年下半年推出[13] - 公司在2021年下半年将启动PBC（原发性胆汁性胆管炎）二期临床试验，进一步拓展产品管线[96] 财务数据 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为2.05亿美元，较2020年12月31日的2.318亿美元下降约9.2%[93] - 截至2021年9月30日，公司总资产为2.352亿美元，较2020年12月31日的2.409亿美元下降约2.4%[93] - 截至2021年9月30日，公司股东权益为5640万美元，较2020年12月31日的1.721亿美元下降约67.2%[93] - 2021年第三季度，公司许可收入为500万美元，较2020年同期的0美元有所增长[93] - 2021年第三季度的研发费用为3050万美元，较2020年同期的1600万美元增长约90.6%[93] - 2021年第三季度的总运营费用为4780万美元，较2020年同期的2170万美元增长约120.3%[93] - 2021年第三季度净亏损为4710万美元，较2020年同期的2150万美元亏损扩大约118.6%[93] - 公司在未来3年内预计有超过3年的资金使用期限，显示出强劲的财务状况[93] 研发与临床试验 - Maralixibat在PFIC2患者中的治疗显示出转植生存率的积极结果，相关的事件无生存分析显示p值为0.0006[58] - 在PFIC2的临床试验中，Maralixibat的剂量为570 μg/kg，每日两次，主要终点为瘙痒严重程度[62] - 在EMBARK研究中，72名患者的主要终点为总胆红素的变化，次要终点包括胆汁酸和胆红素的正常化[71] - Volixibat在成人胆汁淤积症中的应用显示出对胆汁酸排泄的显著影响，剂量相关的C4水平增加12到16倍[76] - 在ICP的OHANA研究中，260名患者的主要终点为基线与安慰剂对照组的胆汁酸变化[82] - 在PSC的VISTAS研究中，约120名患者的主要终点为基线瘙痒变化[87] - Maralixibat在PFIC的全球临床试验中，计划在40个地点进行，预计招募60名患者[62] - 预计2022年第二季度将发布PFIC的顶线数据[61] 负面信息 - LIVMARLI的安全性数据表明，腹泻发生率为41.6%，腹痛为38.6%[35] - PFIC（进展性家族性肝内胆汁淤积症）患者的移植生存率在18岁时约为20%[52] - ICP患者中，胆汁酸的积累导致胎儿的发病率和死亡率增加，25-57%的ICP婴儿早产[80] - Biliary Atresia的发生率为每10,000活产中0.5到0.8例，且是儿童肝移植的主要原因[68]