现金及现金等价物情况 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为62,568千美元，较2021年12月31日的128,965千美元下降约51.5%[14] - 截至2022年9月30日，现金及现金等价物为6256.8万美元，2021年为1.6289亿美元[27] - 2022年9月30日，现金及现金等价物公允价值为6256.8万美元，2021年12月31日为12896.5万美元[58] - 2022年前九个月，现金及现金等价物净减少6639.7万美元，2021年净增加2788.8万美元[27] 资产负债情况 - 截至2022年9月30日，公司总资产为270,052千美元，较2021年12月31日的355,076千美元下降约23.9%[14] - 截至2022年9月30日，公司总负债为45,656千美元，较2021年12月31日的36,419千美元增长约25.4%[14] - 2022年9月30日，有价证券公允价值为15119万美元，2021年12月31日为18680.8万美元[58] - 2022年9月30日，金融资产公允价值总计18830.5万美元，2021年12月31日为27122.4万美元[64] - 2022年9月30日，物业和设备净值为2291.8万美元，2021年12月31日为2380.6万美元[66] - 2022年9月30日，应计费用和其他流动负债为1386.1万美元，2021年12月31日为2005万美元[67] 研发与亏损情况 - 2022年前三季度，公司研发费用为68,396千美元，较2021年同期的84,705千美元下降约19.2%[16] - 2022年前三季度，公司净亏损为109,054千美元，较2021年同期的134,232千美元下降约18.8%[16] - 2022年第三季度，公司净亏损为26,701千美元，较2021年同期的46,915千美元下降约43.1%[16] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损为465,335千美元，较2021年12月31日的356,281千美元增长约30.6%[14] - 2022年前三季度，公司综合亏损为110,109千美元，较2021年同期的134,187千美元下降约18%[16] - 2022年第三季度，公司综合亏损为26,591千美元，较2021年同期的46,901千美元下降约43.3%[16] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损4.653亿美元[30] - 2022年第三季度研发费用从2.66亿美元降至1.54亿美元，减少1.12亿美元[163][164] - 2022年前九个月研发费用从8.47亿美元降至6.84亿美元，减少1.63亿美元[170][171] - 2022年第三季度收购在研项目研发费用为150万美元，2021年为550万美元[163][167] - 2022年前九个月收购在研项目研发费用为300万美元，2021年为700万美元[170][173] - 2022年第三季度一般及行政费用从1500万美元降至1070万美元，减少430万美元[163][168] - 2022年前九个月一般及行政费用从4290万美元降至3880万美元，减少410万美元[170][174] - 2022年第三季度净利息收入为82.5万美元，2021年为18.6万美元[163][169] - 2022年前九个月净利息收入为109.6万美元，2021年为33.7万美元[170][175] - 公司自2017年成立以来一直亏损，2022年前9个月净亏损26.7百万美元，截至2022年9月30日累计亏损465.3百万美元[206] - 公司预计未来几年将继续产生重大费用和运营亏损[206] 股份相关情况 - 截至2022年9月30日，公司普通股发行及流通股数为54,546,596股，较2021年12月31日的54,244,996股增加301,600股[14] - 2022年，潜在稀释性证券中股票期权为1173.8877万股，未归属受限股票单位为40.95万股，员工股票购买计划为6.2488万股[53] - 2021年，潜在稀释性证券中股票期权为958.1659万股，未归属受限股票单位为23.8333万股，员工股票购买计划为4.9528万股[53] - 截至2022年9月30日，激励计划授权的总股数为10370926股，其中3910223股可用于未来授予[95] - 截至2022年9月30日，诱导计划授权的总股数为2000000股，其中865500股可用于未来授予[98] - 2022年第三季度，公司在研究与开发和一般与行政费用中的股份支付费用分别为56.8万美元和229.4万美元[99] - 2022年前九个月，公司在研究与开发和一般与行政费用中的股份支付费用分别为652.8万美元和894.9万美元[99] - 2022年前九个月，公司因修改某些奖励在一般与行政费用中确认了额外的40万美元费用[100] - 截至2022年9月30日，股票期权未偿还数量为11,738,877股，加权平均行使价格为9.40美元，已归属且可行使数量为5,510,147股，加权平均行使价格为11.95美元[101] - 2022年和2021年前九个月授予期权的加权平均授予日公允价值分别为2.52美元和13.64美元[101] - 截至2022年9月30日，与未归属股票期权奖励相关的总未确认薪酬费用为3260万美元，公司预计在2.4年的加权平均期间内确认[101] - 2022年和2021年前九个月的预期波动率分别为92.3%和98.9%，无风险利率分别为2.6%和0.9%[103] - 截至2022年9月30日，受限股票单位未归属余额为409,500股，加权平均授予日公允价值为8.48美元，相关总未确认费用为250万美元，公司预计在2.3年的加权平均期间内确认[105] - 公司2020年员工股票购买计划授权发行最多1,435,619股普通股，截至2022年9月30日，有1,168,841股可用于未来授予[106] - 2022年和2021年前九个月与员工股票购买计划相关的股份支付费用分别为0.2百万美元和0.3百万美元[109] - 2022年前9个月，公司因行使股票期权获得0.1百万美元，通过员工购股计划发行普通股获得0.2百万美元，支付短期保险费融资1.1百万美元[185] - 2021年前9个月，公司出售普通股获得净收益165.8百万美元，因行使股票期权获得0.2百万美元，通过员工购股计划发行普通股获得0.5百万美元，支付递延发行成本0.3百万美元[186] 现金流情况 - 2022年前九个月，经营活动净现金使用量为9.4189亿美元，2021年为9.6104亿美元[27] - 2022年前九个月，投资活动净现金为2.8557亿美元，2021年为 - 4.2209亿美元[27] - 2022年前九个月，融资活动净现金为 - 76.5万美元，2021年为1.66201亿美元[27] - 2022年前九个月经营活动使用现金9420万美元，2021年为9610万美元[180][181][182] 准则相关情况 - 公司于2022年1月1日采用ASU 2016 - 02准则，记录使用权资产2040万美元和租赁负债2730万美元[54][68] - ASU 2016 - 13准则对公司财年及中期报告自2022年12月15日后生效，公司评估预计对财务报表无重大影响[55] 租赁相关情况 - 公司采用9.0%和10.0%的增量借款利率分别对办公和实验室租赁负债进行折现[69] - 办公租赁协议于2021年2月开始，预计2031年12月到期，房东提供280万美元租户改进津贴[72] - 实验室租赁协议于2021年3月开始，预计2036年2月到期，房东提供130万美元租户改进津贴，截至2022年9月30日有10万美元未支付[73] - 2022年前九个月公司经营租赁成本为250万美元，2021年同期相同[75] - 截至2022年9月30日，经营租赁未来最低租赁付款总额（未折现）为4874.9万美元，租赁负债总额为2728.9万美元[74] 合作协议情况 - 公司与宾夕法尼亚大学的协议中，发现研究的资金承诺为每年500万美元，至2026年8月3日止，按季度支付，每季度130万美元[78] - 公司与宾夕法尼亚大学的协议中有8个剩余选项可启动中枢神经系统适应症的额外许可计划，行使每个选项需支付100万美元不可退还的前期费用[80] - 公司与Catalent的协议中，自洁净室验证起五年内，每年最低承诺支付1060万美元[90] - 公司与宾夕法尼亚大学的发现研究资金承诺为每年500万美元，为期五年，季度付款130万美元至2026年6月[146] - 若行使宾夕法尼亚大学剩余许可选项，需支付不可退还总费用100万美元，每个产品适应症立即支付50万美元，达到进一步开发里程碑再支付50万美元[148] - 公司与宾夕法尼亚大学协议规定，针对罕见单基因疾病产品候选者需支付高达1650万美元，大型中枢神经系统适应症探索项目产品候选者需支付高达3900万美元[148] - 公司与宾夕法尼亚大学协议规定，每个许可产品需根据年销售额支付高达5500万美元销售里程碑付款[148] - 公司与Catalent的合作和制造供应协议规定，自2020年11月起五年内每年最低承诺支付1060万美元，有通胀调整[155] 产品研发情况 - 公司正在开发PBGM01治疗GM1，已完成2、3队列患者给药，预计2022年第四季度完成4队列最后一名患者给药，12月报告2、3队列初始生物标志物和安全数据[118] - 公司正在开发PBFT02治疗FTD - GRN，2022年8月对首例患者给药[123] - 公司PBKR03的GALax - C试验首名患者给药26天后出现4级急性交通性脑积水不良事件，后续手术治疗后情况稳定[126] 公司决策与运营情况 - 2022年11月，公司宣布停止PBKR03治疗克拉伯病的进一步临床开发，并裁员23%[110] - 公司2022年3月和11月分别宣布裁员13%和23%以减少运营费用和延长现金储备[142] - 公司预计现有现金、现金等价物和可销售债务证券至少能满足未来十二个月的运营和资本支出需求[37] - 截至2022年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券2.138亿美元，预计现有资金可支持运营至2025年上半年[143] - 公司将保持新兴成长型公司身份至最早满足以下条件之一：首个财年总年营收至少达12.35亿美元；被视为大型加速申报公司（非关联方持有的普通股市值于前一年6月30日超过7亿美元）；在过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务证券；2025年12月31日[192] - 截至2022年9月30日，公司管理层评估认为披露控制和程序在合理保证水平上有效[196] - 2022年第三季度，公司财务报告内部控制无重大变化[197] - 公司目前无重大法律诉讼[200] - 公司需筹集额外资金才能从未来产品销售中获利，否则可能需延迟、限制或终止产品开发工作或其他运营[212] - 公司从未从产品销售中获得收入，可能永远无法实现或维持盈利[210]