临床试验与研发进展 - PBGM01针对GM1神经节苷脂症的临床试验正在进行中，已获得多个全球监管批准，包括孤儿药、罕见儿科疾病和快速通道认证[14] - PBGM01在Cohort 1的中期数据中显示出良好的耐受性，未出现严重不良事件，且在Vineland和Bayley量表上均有显著的发育改善[16] - PBGM01的CSF β-gal活性在治疗后超过自然历史研究(NHS)的水平，并持续在NHS的上限[28] - PBFT02针对前额叶痴呆的临床开发，预计美国患者人数在3,000至6,000之间，尚无疾病修饰疗法获批[30] - PBFT02的临床试验设计为多中心、开放标签、剂量递增研究，持续时间为2年，后续安全性和效果跟踪3年[36] - PBFT02已获得FDA、加拿大卫生部和巴西ANVISA的监管批准[36] - PBFT02在CSF中的PGRN水平在14天后达到显著水平，显示出剂量相关的增加[34] - 目前正在进行的全球1/2期upliFT-D试验专注于早期症状性FTD-GRN[32] 研发合作与技术能力 - Passage Bio与UPenn GTP的合作，利用先进的基因治疗技术和向量工程，致力于开发针对中枢神经系统疾病的疗法[4] - Passage Bio的制造能力确保从临床开发到商业化的产品供应，具备专用的cGMP制造能力和端到端的供应链[6] - Passage Bio的研发团队由350多名全职员工组成，专注于基因治疗的前沿研究和生物工程[4] - Passage Bio的临床试验设计包括多中心、开放标签的剂量递增和确认研究，预计在2022年12月获得Cohorts 2和3的初步安全和生物标志物数据[14] 财务状况与市场前景 - 截至2022年9月30日，公司现金余额为2.14亿美元，预计可支持运营至2025年上半年[41] - Passage Bio的管线中包括PBKR03针对克拉贝病和PBML04针对变性白质营养不良，正在探索战略替代方案[5] - Passage Bio的管线中还有8个额外的中枢神经系统项目许可选项，3个许可选项已被行使并随后返回给宾夕法尼亚大学[5] 其他研究项目 - 公司在ALS和亨廷顿病的研究项目中持续推进[41] - 公司与GTP的合作确保了在AAV基因治疗研究中的领先地位[42] - PBFT02在非人灵长类动物研究中，CSF中PGRN水平达到超生理水平[33] - PBFT02的高剂量为3.0 x 10^13 GC / 3.3 x 10^11 GC/g大脑[35]