收入和利润 - 2022年净亏损为1.36125亿美元，每股净亏损为2.50美元[620] - 2022年运营亏损为1.38394亿美元[620] - 公司2022年净亏损为1.36125亿美元，较2021年的1.85386亿美元亏损收窄26.6%[628] - 截至2022年12月31日，公司累计赤字为4.92406亿美元[625][632] 成本和费用 - 2022年研发费用为8605.3万美元[620] - 2022年一般及行政费用为4934.1万美元[620] - 公司2022年基于股份的薪酬费用为1895.4万美元，2021年为3269.1万美元[625][628] - 公司2022年折旧及摊销费用为367.9万美元，2021年为154.3万美元[628] - 2022年折旧费用为370万美元，相比2021年的150万美元增长146.7%[678] - 公司在2022年3月和11月分别裁员约13%和23%，并记录了380万美元的一般行政费用和230万美元的研发费用作为遣散及离职相关成本[680][681] - 2022年股份支付费用总额为1895.4万美元，其中研发费用827.8万美元，一般及行政费用1067.6万美元[714] - 2022年因修改奖励确认费用40万美元，全部计入一般及行政费用；2021年修改奖励确认费用740万美元，其中研发费用610万美元，一般及行政费用130万美元[714][715] - 2022年员工购股计划相关股份支付费用为20万美元，2021年为40万美元[728] 现金流和流动性 - 公司2022年底现金及现金等价物为3460.1万美元，较2021年底的1.28965亿美元大幅下降73.2%[628] - 公司2022年经营活动所用现金净额为1.1821亿美元，2021年为1.26879亿美元[628] - 公司2022年投资活动提供现金净额2519.9万美元，主要得益于出售或到期有价证券1.88308亿美元[628] - 公司预计现有现金、现金等价物及有价债务证券足以支持其未来至少12个月的运营支出和资本支出需求[640] - 公司现金及现金等价物总额从2021年的1.28965亿美元大幅下降至2022年的3460.1万美元[671] 资产和投资 - 截至2022年12月31日，公司持有现金、现金等价物及有价证券总额为1.896亿美元[604] - 截至2022年12月31日，总资产为2.43549亿美元，较2021年的3.55076亿美元下降[618] - 2022年利息收入净额为226.9万美元[620] - 公司2022年和2021年分别记录未实现有价证券损失55.3万美元和40.1万美元[625][628] - 公司有价证券总额从2021年的1.86808亿美元下降至2022年的1.55009亿美元，未实现净损失为96.6万美元[671] - 截至2022年底，有价证券中1.44783亿美元（约93.2%）在一年内到期，1.1392亿美元在一年至五年内到期[671] - 公司所有金融资产按公允价值计量，2022年第一层级资产为2457.8万美元，第二层级资产为1.575亿美元，无第三层级资产[675] - 物业和设备净值从2021年的2380.6万美元下降至2022年的2251.5万美元，累计折旧和摊销从247.7万美元增加至515.3万美元[678] 负债和权益 - 截至2022年12月31日，股东权益为2.01366亿美元，较2021年的3.18657亿美元下降[618] - 应计费用和其他流动负债从2021年的2005万美元大幅减少至2022年的1101.1万美元，主要因研发相关负债从849.8万美元降至187.8万美元[679] - 截至2022年12月31日，有210万美元的遣散及离职相关成本未支付，计入应计费用[681] - 采用新租赁准则(ASC 842)后，公司确认了2040万美元的使用权资产和2730万美元的租赁负债[667] - 公司采用新租赁准则后，于2022年1月1日确认了2040万美元的经营租赁使用权资产和2730万美元的经营租赁负债[682] - 2022年经营租赁成本为331.6万美元，加权平均贴现率为9.7%，加权平均剩余租赁期为12.2年[688] - 未来最低经营租赁付款总额为4796.2万美元（未折现），经折现后的租赁负债总额为2710.7万美元[691] 资本结构和股份支付 - 公司于2021年1月完成后续公开发行，以每股22.00美元的价格发行805万股普通股，净筹资1.65806亿美元[633] - 2022年潜在稀释性证券总计约1266.7万股，主要包括1141.1万份股票期权和122.9万份未归属限制性股票单位[666] - 股票期权公允价值评估采用“简化方法”估算预期期限，并使用可比上市公司数据估算股价波动率[654][655][656] - 截至2022年12月31日，未行权股票期权总数为11,411,390份，加权平均行权价9.01美元，加权平均剩余期限7.1年[716] - 2022年授予期权的加权平均授予日公允价值为2.33美元，2021年为12.75美元[716] - 截至2022年12月31日，未确认的未归属股票期权奖励相关薪酬费用为2410万美元，预计在2.4年的加权平均期限内确认[718] - 截至2022年12月31日，未归属限制性股票单位为1,229,166份，加权平均授予日公允价值2.98美元，相关未确认费用为280万美元，预计在1.8年内确认[723] 税务相关 - 递延所得税资产需评估是否可能实现，必要时计提估值准备[661] - 截至2022年12月31日，递延所得税资产总额为1.88265亿美元，估值备抵为1.79843亿美元，净递延所得税资产为842.2万美元[729] - 2022年估值备抵增加4480万美元，2021年增加7210万美元[729] - 截至2022年12月31日，公司拥有联邦净经营亏损结转约1.99233亿美元，研发及孤儿药税收抵免结转约3210万美元[731][733] 风险和市场因素 - 公司认为利率10%的变动不会对其投资组合总市值产生重大影响[603] - 公司认为汇率10%的变动不会对其财务报表产生重大影响[605] - 公司预计采纳ASU 2016-13（金融工具信用损失）不会对财务报表产生重大影响[668] 合作与承诺 - 研发费用主要支付给宾夕法尼亚大学、合同研究及生产组织，基于服务进度进行预估和应计[659] - 根据与宾夕法尼亚大学（Penn）的协议，公司每年需支付500万美元的发现研究资金，直至2026年8月3日，每季度支付130万美元[692] - 公司与Catalent的协议包含每年1060万美元的最低采购承诺，该承诺自洁净室验证起为期五年[704]