财务数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为162,890千美元，较2020年12月31日的135,002千美元增长约20.65%[13] - 截至2021年9月30日，公司总资产为390,941千美元，较2020年12月31日的328,007千美元增长约19.19%[13] - 截至2021年9月30日，公司总负债为28,714千美元，较2020年12月31日的23,293千美元增长约23.27%[13] - 2021年前三季度，公司研发费用为84,705千美元，较2020年同期的53,856千美元增长约57.28%[15] - 2021年前三季度，公司净亏损为134,232千美元，较2020年同期的73,288千美元亏损扩大约83.16%[15] - 2021年前三季度，公司基本和摊薄后普通股每股净亏损为2.53美元，较2020年同期的2.02美元亏损扩大约25.25%[15] - 截至2021年9月30日，公司普通股发行股数为54,106,911股，较2020年12月31日的45,917,084股增长约17.84%[13] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损为305,127千美元，较2020年12月31日的170,895千美元亏损扩大约78.54%[13] - 2021年第三季度，公司运营亏损为47,101千美元，较2020年同期的28,630千美元亏损扩大约64.52%[15] - 2021年前三季度，公司综合亏损为134,187千美元，较2020年同期的73,328千美元亏损扩大约82.99%[15] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损3.051亿美元[29] - 2021年前九个月，公司经营活动净现金使用量为9.6104亿美元，2020年为5.1096亿美元[25] - 2021年前九个月，公司投资活动净现金使用量为4.2209亿美元，2020年为13.556亿美元[25] - 2021年前九个月，公司融资活动净现金提供量为1.66201亿美元，2020年为2.28352亿美元[25] - 2021年前九个月，公司现金及现金等价物净增加2.7888亿美元，2020年为4.1696亿美元[25] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为1.6289亿美元，2020年为2.0057亿美元[25] - 2021年前九个月，公司可交易证券未实现收益为4.5万美元，2020年为亏损4万美元[25] - 2021年9月30日，现金及现金等价物公允价值为162,890千美元，2020年12月31日为135,002千美元；2021年9月30日，有价证券公允价值为191,511千美元，2020年12月31日为169,815千美元[58] - 2021年9月30日，按公允价值计量的金融资产中现金及现金等价物（货币市场基金）为84,416千美元，有价证券为191,511千美元；2020年12月31日，现金及现金等价物（货币市场基金和商业票据）为88,342千美元，有价证券为169,815千美元[61] - 2021年9月30日，应计费用和其他流动负债为13,272千美元，2020年12月31日为15,910千美元[64] - 2021年9个月内，潜在稀释性证券中股票期权（含回购股份）为9,581,659股，2020年为6,956,525股；未归属受限股票单位2021年为238,333股，2020年无；员工股票购买计划2021年为49,528股，2020年为17,411股[53] - 2021年第三季度和前九个月，公司净亏损分别为4690万美元和1.342亿美元[119] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损3.051亿美元[119] - 2021年第三季度与2020年同期相比，研发费用从2083.7万美元增至2662.3万美元，增加了578.6万美元；收购在研研发费用为550万美元；一般及行政费用从779.3万美元增至1497.8万美元，增加了718.5万美元；运营亏损从2863万美元增至4710.1万美元，增加了1847.1万美元；净利息收入从9.9万美元增至18.6万美元，增加了8.7万美元；净亏损从2853.1万美元增至4691.5万美元，增加了1838.4万美元[143] - 2021年和2020年第三季度净利息收入分别为0.2百万美元和0.1百万美元[150] - 2021年和2020年前三季度研发费用分别为8470.5万美元和5385.6万美元，增长3084.9万美元[152] - 2021年和2020年前三季度一般及行政费用分别为4286.4万美元和1999万美元，增长2287.4万美元[152] - 2021年和2020年前三季度运营亏损分别为13456.9万美元和7384.6万美元，增加6072.3万美元[152] - 2021年和2020年前三季度净亏损分别为13423.2万美元和7328.8万美元，增加6094.4万美元[152] - 2021年1月公司出售普通股获得净收益1.658亿美元，截至2021年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券3.544亿美元，累计亏损3.051亿美元[160] - 2021年和2020年前三季度经营活动使用的现金分别为9610.4万美元和5109.6万美元[166] - 2021年和2020年前三季度投资活动使用的现金分别为4220.9万美元和1.3556亿美元[166] - 2021年和2020年前三季度融资活动提供的现金分别为1.66201亿美元和2.28352亿美元[166] - 公司自2017年成立以来一直亏损，2021年第三季度净亏损4690万美元，前九个月净亏损1.342亿美元，截至2021年9月30日累计亏损3.051亿美元[190] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.544亿美元，预计现有资金至少可支持24个月运营，但存在提前耗尽风险[199] 股权相关数据变化 - 截至2020年7月1日，公司普通股数量为4544.3541万股，9月30日为4553.4682万股[22] - 截至2020年1月1日，公司A - 1系列优先股数量为6302.3258万股，金额为7.4397亿美元[22] - 激励计划截至2021年9月30日授权股份总数为7658677股，其中3570735股可用于未来授予，每年1月1日自动增加前一年12月31日流通股总数的5%[86] - 诱导计划授权股份总数为100万股，截至2021年9月30日142900股可用于未来授予[87] - 截至2021年9月30日九个月，公司股票期权授予加权平均公允价值为13.64美元，未确认补偿费用为6830万美元，预计在2.9年加权平均期间确认[91] - 2021年1月1日至9月30日，股票期权未归属余额从302,277股降至90,412股[93] - 2021年1月1日至9月30日，受限股票单位（RSU）授予275,000股，归属26,667股，没收10,000股，9月30日未归属余额为238,333股，授予日加权平均公允价值为17.92美元[97] - 截至2021年9月30日，所有RSU相关的未确认费用为360万美元，公司预计在3.0年的加权平均期间内确认[97] - 公司2020年员工股票购买计划（ESPP）于2020年2月28日生效，授权发行最多893,170股普通股，截至2021年9月30日，834,713股可用于未来授予[98] - 2021年1月1日，ESPP预留发行股份增加459,170股，总数达893,170股[98] - 符合条件的员工可按发行期首日或最后一日公司普通股公平市场价值较低者的85%购买股票，最高可贡献其合格薪酬的15%，每个日历年累计购买权不超过25,000美元[99] - 2021年第三季度和前九个月，公司与ESPP相关的股份支付费用分别为10万美元和30万美元[100] 协议相关情况 - 公司与宾夕法尼亚大学的研究合作协议中，发现研究资金承诺为每年500万美元，每季度支付130万美元直至2026年8月3日[65] - 公司2021年8月修订宾大协议，支付500万美元预付款，为每个产品候选药物支付总计3900万美元开发里程碑款项，特定控制权变更事件支付1 - 2%分层交易费[66] - 宾大协议下公司有10个剩余选项可启动中枢神经系统适应症许可项目，需在2026年8月3日前行使，行使时每个产品适应症支付50万美元不可退还预付款，达到进一步开发里程碑再支付50万美元[67] - 宾大协议下，2021年和2020年截至9月30日的三个月研发费用分别为310万美元和540万美元，九个月分别为1020万美元和2330万美元[70] - 与Catalent的合作和制造供应协议下，公司2020年11月起五年内每年有1060万美元最低承诺付款，可进行通胀调整[74] - 公司新办公租赁协议2021年2月开始，预计2031年1月到期，房东提供280万美元租户改进津贴[76] - 公司实验室租赁协议2021年3月开始，预计2036年到期，房东提供130万美元租户改进津贴[79] - 截至2021年9月30日，公司未来最低租赁付款总计5119.9万美元，2021年和2020年截至9月30日九个月租金费用分别为250万美元和30万美元[80] - 公司与宾夕法尼亚大学的协议规定，每年需提供500万美元资金用于发现研究，直至2026年6月30日，每季度支付130万美元；还有10个剩余选项可启动中枢神经系统适应症的额外许可计划，行使每个选项需支付50万美元不可退还的前期费用，达到进一步开发里程碑时还需支付50万美元[125] - 公司与宾夕法尼亚大学的协议要求，针对罕见单基因疾病的每个候选产品需支付最高1650万美元，针对大型中枢神经系统适应症探索计划的每个候选产品需支付最高3900万美元；每个许可产品还需根据年度销售额支付最高5500万美元的销售里程碑付款[127] - 公司与Catalent的合作和制造供应协议规定，自2020年11月起的五年内，每年需向Catalent支付最低1060万美元，可进行一定的通货膨胀调整[135] 会计准则相关 - 2016年2月FASB发布的租赁准则ASU No. 2016 - 02对公司自2022年1月1日起生效，预计对资产负债表有重大调整[54] - 2016年6月FASB发布的金融工具信用损失准则ASU No. 2016 - 13对公司自2022年12月15日后的财年及中期生效，公司正评估影响[55] - 公司使用Black - Scholes期权定价模型对股票期权奖励进行估值，采用“简化方法”估计股票期权预期期限[48][49] - 基本和摊薄每股净亏损计算方式，存在净亏损时，稀释性证券不纳入摊薄每股净亏损计算[50] 业务风险相关 - 公司需要筹集大量额外资金以支持持续运营和增长战略，若无法获得足够资金，可能会显著延迟、缩减或停止一个或多个候选产品的开发和商业化[121] - 公司临床项目的场地启动活动受到COVID - 19影响，如upliFT - D和GALax - C临床研究的启动受到显著影响，临床试验的预期时间表可能会进一步延迟[124] - 公司作为新兴成长型公司，选择使用JOBS法案的延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则，将保持新兴成长型公司身份直至满足特定条件[175][176][177] - 公司是临床阶段的基因药物公司，无获批商业销售产品，未从产品销售获得收入，预计未来几年将继续产生重大费用和运营亏损[189][190] - 公司需筹集额外资金才能从产品销售获利，若无法获得必要资金，可能需延迟、限制或终止产品开发等运营活动[195] - 生物技术产品开发风险高，公司产品候选药物处于临床或临床前阶段，临床前和临床开发过程漫长、昂贵且结果不确定[189] - 公司依赖与宾夕法尼亚大学的合作进行临床前研发，依赖第三方制造商生产产品候选药物的临床供应[191] - 公司面临激烈竞争，竞争对手可能先获得监管批准或开发出更先进有效的疗法或技术[191] - 新冠疫情可能对公司业务产生不利影响，包括临床开发活动和计划的临床试验延迟或中断[204] - 公司临床项目的场地启动活动受到新冠疫情影响，如upliFT - D和GALax - C临床研究的启动受到显著影响[208] - 公司未来资本需求取决于产品候选药物的开发进度、制造费用、合作安排等多种因素[201] - 公司业务受新冠疫情影响，具体程度取决于疫情未来发展，具有高度不确定性[209] - 公司处于发展早期，业务依赖产品候选药物通过临床前研究和临床试验、获得营销批准并最终商业化[210] - 公司主要产品候选药物近期刚获监管机构临床开发批准，还有处于临床前早期阶段的项目可能无法进入临床阶段[210] - 公司预计多年内难以产生产品收入，甚至可能永远无法实现[210] - 公司目前没有任何产品销售收入，可能永远无法开发或商业化适销产品[210] - 每个项目和产品候选药物在产生