财务数据和关键指标变化 - 截至2021年第三季度末，公司现金及现金等价物和可交易证券约为3.54亿美元，较2020年底的3.05亿美元有所增长[38] - 研发费用为2660万美元，较2020年同期的2080万美元增长28%，主要由于临床开发和专业服务费用增加310万美元，人员相关费用增加270万美元[38] - 收购的在研研发费用为550万美元，主要由于与宾夕法尼亚大学合作协议的500万美元费用[39] - 行政管理费用为1500万美元，较2020年同期的780万美元增长92%，主要由于人员相关和股票薪酬费用增加530万美元[40] - 净亏损为4690万美元，较2020年同期的2850万美元扩大65%，每股亏损为0.87美元[41] 各条业务线数据和关键指标变化 - GM1神经节苷脂沉积症项目：已激活4个临床站点，计划在美国和其他4个国家开设更多站点，预计本季度末报告首个人体数据[23] - Krabbe病项目：已激活2个临床站点，计划在美国和其他4个国家开设更多站点，预计2021年第四季度首次给药[26] - 额颞叶痴呆项目：已获得美国和加拿大监管授权，预计未来3个月获得3个国家的授权，计划在2021年第四季度首次给药[31] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略基于四大支柱：与宾夕法尼亚大学基因治疗项目的强大合作关系、差异化的产品管线、整合的制造供应链以及强大的现金储备[10] - 公司正在扩大其在大CNS疾病领域的研究工作，重点关注阿尔茨海默病和颞叶癫痫[13] - 公司拥有从宾夕法尼亚大学基因治疗项目获得额外10个项目许可的选择权[13] - 公司近期加强了领导团队，包括新任首席财务官Simona King、首席医疗官Mark Forman和首席商务官Maria Tornsen[15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临COVID-19的挑战，公司已在过去3个月激活了6个临床站点，包括2个国际站点，并计划在未来几个月在美国和其他8个国家开设更多站点[17] - 公司预计当前现金储备可支持至少未来24个月的运营[41] - 公司预计将在2022年上半年报告FTD和Krabbe临床试验的初步安全性和30天生物标志物数据[44] 问答环节所有的提问和回答 问题: FTD-GRN和Krabbe研究的进展 - 公司已在GM1项目中开放4个站点，Krabbe项目中开放2个站点，FTD项目中开放1个站点，并计划近期开放更多站点[49] - 公司通过广泛的医生网络、专家和患者组织识别新患者，目前限制因素是站点开放速度而非患者识别[51] - 站点开放速度呈指数增长，预计未来4个月将开放超过两倍数量的站点[53] 问题: FTD-GRN数据的时间表 - 预计2022年上半年末报告FTD-GRN的初步数据，由于FDA要求的患者给药间隔，数据披露时间可能在6-7月[56][58] 问题: 站点激活的障碍 - 站点激活的主要障碍包括预算谈判、机构审查委员会审批和各医院部门协调等运营考虑[61] - 公司正在全球范围内开展工作，包括美国、加拿大、巴西、英国、欧洲和中东等地[69] 问题: Imagine-1研究的筛选失败 - 筛选失败主要由于患者年龄限制和发育里程碑要求，而非入组标准不当[73] - 早期识别的患者可能因站点未及时开放而超出年龄限制[75] 问题: 30天生物标志物数据 - 公司将报告CSF和血清中的β-半乳糖苷酶活性数据，但暂不承诺披露底物减少数据[78] - 公司对其开发的CSF检测方法有信心，尽管其他公司曾面临挑战[80] 问题: FTD项目的患者识别 - 公司正在积极识别患者，并与现有患者数据库和研究合作[83] - 公司将更新首例患者给药时间，但不会详细披露每位患者的入组时间[88] 问题: 早期管线的数据披露 - 公司可能在2022年初更新早期管线（如MLD或ALS）的时间表，数据披露将与宾夕法尼亚大学基因治疗项目协调[90][92]