业绩总结 - 公司在CNS疾病领域拥有17个项目许可选项，涵盖罕见和大型人群[5] - 2021年9月30日，公司的现金余额为3.54亿美元，预计可支持运营至少24个月[56] 临床试验与研发进展 - PBGM01针对GM1神经节苷脂症的临床试验已获得FDA的孤儿药、罕见儿科疾病和快速通道认证[19] - PBKR03针对克拉贝病的临床试验预计在2021年第四季度启动，已获得FDA、MHRA和加拿大卫生部的监管批准[31] - PBGM01的初步安全性和30天生物标志物数据计划于2021年第四季度发布[26] - PBGM01在小鼠模型中显示出剂量相关的神经功能改善，最高两剂量组在研究终点时实现100%生存率[22] - PBFT02在非人灵长类动物研究中，CSF中的PGRN浓度提高超过正常人类CSF PGRN浓度的50倍[46] - PBKR03的初步安全性和30天生物标志物数据计划在2022年上半年公布[38] - PBFT02的临床试验预计在2021年第四季度开始，针对前额叶痴呆症患者[51] - AAV治疗在犬模型中显示出中枢神经系统和外周神经髓鞘化的改善，神经传导速度与野生型犬相当[36] - AAV治疗在犬模型中显示出临床评分与野生型小鼠相当[34] - PBFT02在高剂量下减少了脑区的CD68水平，反映出炎症降低[48] 市场与战略 - 公司在CNS疾病的治疗开发中处于领先地位，拥有强大的财务基础和丰富的基因治疗制造经验[6] - 公司通过与患者倡导团体和医疗专家的合作，增强临床试验的意识和招募[12] - 公司在临床开发和初步商业化方面建立了灵活且可扩展的制造和全球分销能力[53] 疾病背景 - GM1神经节苷脂症的全球发病率约为每10万活产中1例，目前没有批准的疾病修饰疗法[16] - 克拉贝病的全球发病率约为每10万活产中2.6例，目前没有批准的疾病修饰疗法[29]