公司整体财务状况 - 截至2022年3月31日，公司总资产为3.33224亿美元，较2021年12月31日的3.55076亿美元下降6.15%[14] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损3.991亿美元[26] - 2022年第一季度，公司净亏损4281.1万美元，较2021年同期的3888.2万美元增加10.10%[16] - 2022年和2021年第一季度净亏损分别为4280万美元和3890万美元，截至2022年3月31日累计亏损3.991亿美元[132] - 公司自2017年成立以来一直亏损，2022年第一季度净亏损4280万美元，截至2022年3月31日累计亏损3.991亿美元[194] 公司各业务线费用情况 - 2022年第一季度，公司研发费用为2621.3万美元，较2021年同期的2497万美元增加5.02%[16] - 2022年第一季度研发费用从2500万美元增至2620万美元，临床制造等费用增加，部分被与Penn协议费用减少等抵消[157] - 2022年第一季度收购在研研发费用为150万美元，与2021年同期相同[160] - 2022年第一季度行政费用从1250万美元增至1510万美元，人员相关费用增加，部分被专业费用等减少抵消[161] 公司现金流量情况 - 2022年第一季度，经营活动使用的净现金为4471.1万美元，较2021年同期的3071.8万美元增加45.55%[23] - 2022年第一季度，投资活动提供的净现金为1731.1万美元，而2021年同期使用的净现金为2039.7万美元[23] - 2022年第一季度，融资活动提供的净现金为49万美元，而2021年同期为1.65634亿美元[23] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为1.01614亿美元，较年初的1.28965亿美元减少21.21%[23] - 2022年第一季度经营活动使用现金4470万美元，2021年为3070万美元[170] - 2022年第一季度投资活动提供现金1730万美元，2021年使用2040万美元[170] - 2022年第一季度融资活动提供现金4.9万美元，2021年为1.65634亿美元[170] - 2022年第一季度非现金费用为1170万美元，主要用于产品候选开发相关业务[173] - 2022年第一季度投资活动净现金使用情况：购买有价证券3740万美元，出售和到期有价证券5690万美元，购买财产和设备70万美元，支付技术许可费150万美元[174] - 2021年第一季度投资活动净现金使用情况：购买有价证券6030万美元，出售和到期有价证券4120万美元，支付技术许可费50万美元，购买财产和设备80万美元[175] - 2022年第一季度融资活动净现金流入4.9万美元，来自股票期权行使；2021年第一季度融资活动净现金流入1.658亿美元，来自普通股出售，股票期权行使流入8.1万美元，支付递延发行成本30万美元[176] 公司业务运营情况 - 公司是一家临床阶段的基因药物公司，专注于开发中枢神经系统疾病的变革性疗法[25] - 公司运营主要包括组织公司、获取融资、开发许可技术、开展研究、进行临床前研究和临床试验[28] - 公司计划通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等寻求额外资金[29] - 公司预计现有现金、现金等价物和可销售债务证券至少能满足未来十二个月运营费用和资本支出需求[30] 公司资产负债情况 - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，递延发行成本0.4百万美元计入资产负债表其他资产[42] - 2022年1月1日采用ASU 2016 - 02，记录使用权资产2040万美元和租赁负债2730万美元[50] - 2022年3月31日现金及现金等价物公允价值10161.4万美元，2021年12月31日为12896.5万美元[54] - 2022年3月31日可销售证券公允价值16547.6万美元，2021年12月31日为18680.8万美元[54] - 2022年3月31日，公司金融资产总计178,640千美元，2021年12月31日为271,224千美元[60] - 2022年3月31日，公司财产和设备净值为24,292千美元，2021年12月31日为23,806千美元[62] - 2022年3月31日，公司应计费用和其他流动负债为15,227千美元，2021年12月31日为20,050千美元[63] - 2022年1月1日，公司采用新租赁准则，记录使用权资产2040万美元和租赁负债2730万美元[64] - 公司办公空间租赁和实验室空间租赁分别使用9.0%和10.0%的增量借款利率折现租赁负债[65] - 截至2022年3月31日，公司未来最低租赁付款总额为50,347千美元，租赁负债为27,551千美元[69] 公司股权及股份支付情况 - 2022年第一季度潜在稀释性证券中，股票期权10650128股、未归属受限股票单位428500股、员工股票购买计划197655股被排除在稀释加权平均股数计算之外[49] - 2021年第一季度潜在稀释性证券中，股票期权8708503股、未归属受限股票单位170000股、员工股票购买计划32821股被排除在稀释加权平均股数计算之外[49] - 公司采用Black - Scholes期权定价模型对股票期权奖励进行估值[44] - 截至2022年3月31日，激励计划授权股份总数为10370926股，其中4915933股可用于未来授予，2022年1月1日增加2712249股[92] - 截至2022年3月31日，诱导计划授权股份总数为2000000股，其中1012900股可用于未来授予[93] - 2022年第一季度，研发和行政的股份支付费用分别为2996000美元和3341000美元，2021年同期分别为6591000美元和3149000美元[95] - 截至2022年3月31日，未行使股票期权总数为10650128股，加权平均行权价格为11.43美元，未确认补偿费用为5150万美元[96] - 截至2022年3月31日，受限股票单位未归属余额为428500股，未确认费用为320万美元[101] - 截至2022年3月31日，员工股票购买计划授权发行1435619股，其中1324385股可用于未来授予，2022年1月1日增加542449股[102] - 2022年和2021年第一季度，员工股票购买计划的股份支付费用均为10万美元[104] 公司合作协议情况 - 公司与宾夕法尼亚大学的协议中，发现研究的资金承诺为每年500万美元，至2026年8月3日[73] - 公司与宾夕法尼亚大学的协议中有8个剩余选项可启动中枢神经系统适应症的额外许可计划，行使需支付100万美元/产品适应症[75] - 公司与宾夕法尼亚大学的协议要求，罕见单基因疾病产品候选药物最高支付1650万美元/个，中枢神经系统适应症探索计划产品候选药物最高支付3900万美元/个[76] - 2022年和2021年第一季度，公司因达到开发里程碑向宾夕法尼亚大学支付150万美元[80] - 公司与Catalent的制造和供应协议期限为五年，可选择延长五年，每年最低承诺支付1060万美元，为期五年[83][85] - 2022年5月11日，公司与宾夕法尼亚大学修订协议，归还部分疾病研究项目权利，无终止成本[106] - 公司与宾夕法尼亚大学的许可协议中，发现研究资金承诺为每年500万美元，为期5年，每季度支付130万美元，行使剩余8个许可选择权需支付100万美元[140] - 公司对每个授权产品需支付最高5500万美元的销售里程碑付款，依据授权产品年度销售额超过规定阈值的情况而定[142] - 公司与Catalent的合作及制造供应协议中，2020年11月起五年内每年需向其支付最低1060万美元，有通胀调整[147] 公司法律纠纷情况 - 2020年2月18日，公司收到REGENXBIO侵权函，称公司AAVhu68衣壳使用侵犯其专利，公司认为有有效抗辩[87][90] 公司在研产品临床情况 - 公司在研产品PBGM01、PBFT02、PBKR03均有活跃的IND和多国批准的CTA，分别开展Imagine - 1、uplift - D、GALax - C临床试验[112][117][120] - 2021年3月Imagine - 1试验首次给药，2021年Q4报告低剂量PBGM01治疗2例迟发性患者的初始安全和30天生物标志物数据，2022年2月报告患者发育有意义改善[113] - 预计2022年年中uplift - D试验初始队列首次给药[118] - 2022年3月GALax - C试验首次给药，患者26天后出现4级急性交通性脑积水不良事件，初步生物标志物数据显示30天内GALC活性快速正常化和神经鞘氨醇减少，队列1受试者数量从3增加到4 [121][123][124] - 公司预计2022年底报告GALax - C试验初始队列的中期安全和30天生物标志物数据[125] 公司战略决策情况 - 2022年3月公司宣布优先研发项目，将继续推进3个临床项目、3个临床前项目和2个探索性研究项目，归还3个项目权利，仍持有8个许可选择权[129] - 2022年3月公司宣布裁员13%，放缓中试工厂投资，中试工厂建立将晚于2022年底[136] 公司资金支撑情况 - 截至2022年3月31日，公司有现金、现金等价物和有价证券2.671亿美元，预计可支撑运营至2024年第二季度[137] - 截至2022年3月31日，公司有现金、等价物和有价证券2.671亿美元，累计亏损3.991亿美元，预计资金可支撑到2024年第二季度[163] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.671亿美元，预计可支撑到2024年第二季度[204] 公司资金需求及融资影响情况 - 公司需筹集额外资金以实现盈利，否则可能需延迟、限制或终止产品开发等业务[200] - 公司未来资本需求取决于产品研发、生产、合作、专利、营销等多方面因素[207] - 公司需依靠股权发行、债务融资等多种方式满足资金需求，且无外部资金承诺来源[206] - 出售股权或可转换证券融资会稀释股东权益，债务和优先股融资可能限制公司行动[209] - 通过合作等安排融资可能使公司放弃技术、收入流等权利[210] - 若无法及时获得足够资金，公司可能需调整产品研发和商业化活动[205] 新冠疫情对公司影响情况 - 新冠疫情影响公司临床项目启动，如upliFT - D和GALax - C临床研究[211] - 新冠疫情可能导致临床站点启动、患者招募、监管审批等环节出现延迟或困难[211] - 新冠疫情或造成临床数据监测、患者访视等关键活动中断[211] - 新冠疫情会使临床前开发活动在人员、供应商和供应链方面受限[211] - 新冠疫情可能导致患者退出临床试验、医疗资源转移和人员资源受限[211] 公司其他情况 - 2021年1月，公司完成后续公开发行，发行805万股普通股，净收益1.658亿美元[27] - 公司将保持新兴成长公司身份直至满足特定条件，如年度总收入至少达10.7亿美元、非关联方持有的普通股市值超7亿美元、发行超10亿美元非可转换债务证券或到2025年12月31日[181] - 截至2022年3月31日，公司披露控制和程序有效[184] - 2022年第一季度公司内部控制无重大变化[185] - 2022年和2021年第一季度净利息收入分别为10万美元和52万美元，2022年有证券实现损失[162]