临床试验与研发进展 - PBGM01正在进行全球Phase 1/2 Imagine-1试验，专注于早期和晚期婴儿型GM1神经节苷脂症[15] - PBGM01在Cohort 1中表现出良好的耐受性，未出现严重不良事件，且无与ICM注射相关的并发症[18] - Cohort 1患者的CSF和血清β-gal活性在治疗后均高于自然历史研究患者值，显示出治疗的生物标志物改善[18] - 在Vineland和Bayley量表上，患者在多个发育领域取得了显著改善，包括恢复失去的发育里程碑[18] - PBKR03针对克拉贝病的临床开发正在进行中，涉及稀有和未满足的患者群体[37] - PBGM01的临床试验设计已获得FDA的孤儿药、稀有儿科疾病和快速通道认证[16] - 预计在2022年下半年将获得Cohorts 2和3的初步安全性和生物标志物数据[15] - PBKR03治疗的Krabbe犬显示出中枢和外周髓鞘化改善，神经炎症减少，生存率提高，且完全表型恢复[43] - GALax-C全球1/2期试验的初步安全性和生物标志物数据预计在2022年底前公布[44] - PBFT02的临床开发正在进行中，针对早期症状的FTD-GRN，预计在2022年中期开始首次患者给药[48] - PBML04针对代谢性白质营养不良，采用AAVhu68递送功能性ARSA基因，显示出剂量依赖性减少功能性衰退并提高生存率[54] - 预计在2022年年底前，PBML04的IND申请将提交[61] 财务状况 - 截至2022年3月31日，公司现金余额为2.67亿美元，足以支持运营至2024年第二季度[62] 合作与市场扩张 - 公司与宾夕法尼亚大学的GTP合作，利用先进的基因治疗技术和生物工程[4] - 公司的管道包括8个额外的CNS管道许可选项，3个许可选项已被行使并随后归还给宾夕法尼亚大学[5] - 公司在多个全球监管机构获得了孤儿药、稀有儿科疾病和快速通道的认证[44] - 公司与GTP的合作确保了在CNS疾病领域的持续价值和创新[63] 患病率与市场需求 - 全球范围内，Krabbe病的发生率高达每10万活产婴儿中约2.6例[39] - FTD-GRN的美国患病率估计在3,000到6,000例之间，且目前没有批准的疾病修饰疗法[46]