财务数据和关键指标变化 - 截至2022年第一季度末，公司现金及等价物为2.671亿美元，较2021年底的3.158亿美元有所下降 [42] - 研发费用为2620万美元，同比增长120万美元，主要由于临床制造费用增加510万美元 [43] - 行政费用为1510万美元，同比增长260万美元，主要由于人员相关费用增加 [45] - 净亏损为4280万美元，较去年同期的3890万美元有所扩大 [46] 各条业务线数据和关键指标变化 - GM1治疗项目Imagine-1试验中，Cohort 1显示出良好的安全性和临床疗效数据，包括恢复发育里程碑 [20] - Krabbe病治疗项目GALax-C试验中，首例患者出现4级不良事件（急性脑积水），但IDMC建议继续试验 [27][31] - FTD治疗项目upliFT-D试验已在美国和巴西开设3个临床站点，预计2022年中完成首例患者给药 [35] - MLD治疗项目PBML04已完成IND提交，计划2022年启动I/II期临床试验 [38] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦于三个核心临床项目（GM1、Krabbe、FTD）和三个临床前项目（MLD、ALS、Huntington病） [12] - 已将Canavan病、CMT2A和帕金森病项目权利返还给宾夕法尼亚大学 [13] - 通过13%的裁员和减少制造投入，将现金跑道延长至2024年第二季度 [15] - 与宾夕法尼亚大学GTP保持合作，保留8个CNS适应症的额外许可选项 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预计2022年下半年报告GM1项目Cohort 2和3的初步数据 [48] - 预计2022年底报告Krabbe病项目的安全性和生物标志物数据 [33] - FTD项目面临患者招募挑战，正通过免费基因检测试剂盒提高筛查率 [36] - 行业竞争方面，GM1领域竞争对手项目终止可能带来患者招募机会 [61] 问答环节所有提问和回答 问题: Krabbe病不良事件的影响 - 不良事件可能与疾病进展相关，基线影像显示脑室异常 [52] - IDMC建议继续试验但修改入组标准，增加安全监测 [31][72] - 其他ICM给药项目（21例患者）未报告类似事件 [54] 问题: GM1项目数据更新 - 将在ASGCT会议上公布Cohort 1的12个月和6个月随访数据 [59] - 竞争对手项目终止可能加速患者招募，但FDA要求的60天给药间隔仍是限制因素 [62] 问题: FTD患者招募挑战 - 主要障碍是患者基因检测率低（约10%），正通过免费检测试剂盒改善 [84] - 已放宽入组标准但尚未显著提升招募速度 [82] 问题: MLD临床试验设计 - 待FDA完成IND审查后将公布详细试验方案 [96] - 计划使用HU-68衣壳和ICM给药方式 [38] 问题: GM1注册路径 - 可能以临床里程碑数据（如发育进展）作为注册基础 [103] - 参考Zolgensma案例，可能通过单臂研究支持BLA [117]