财务表现 - 2025年第一季度总收入为1.01亿欧元，较2024年同期的9590万欧元增长5.3% [7] - YORVIPATH®贡献收入4470万欧元，SKYTROFA®贡献收入5130万欧元 [1][5] - 非产品收入从2024年第一季度的2940万欧元下降至2025年同期的490万欧元 [7] - 净亏损从2024年第一季度的1.31亿欧元收窄至2025年同期的9460万欧元 [11] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为5.18亿欧元，较2024年底的5.6亿欧元有所下降 [12] 产品进展 - YORVIPATH®在美国市场表现强劲，截至2025年3月31日已开出超过1750张处方，有超过1000名医疗保健提供者开具处方 [5] - 计划在2025年新增至少5个欧洲直接市场进行YORVIPATH®的商业化 [5] - SKYTROFA®的补充生物制剂许可申请(sBLA)PDUFA目标日期为2025年7月27日 [5] - TransCon™ CNP的新药申请(NDA)已于2025年第一季度提交，计划在2025年第三季度向EMA提交MAA申请 [1][5] 研发管线 - COACH联合试验(TransCon CNP + TransCon hGH)的26周顶线数据预计在2025年第二季度公布 [1][5] - 计划在2025年第三季度提交TransCon hGH用于其他适应症的IND申请 [5] - 计划在2025年第四季度提交TransCon CNP单独或联合TransCon hGH治疗软骨发育不全的IND申请 [5] - TransCon IL-2 β/γ的临床开发持续进行，包括在铂类耐药卵巢癌中的临床活性研究 [5] 投资与股权 - 持有VISEN Pharmaceuticals 41,136,364股，截至2025年3月31日市值约为2.6亿欧元 [6] - 2025年3月21日VISEN在香港交易所完成首次公开募股并开始交易，股票代码2561.HK [5] 运营数据 - 2025年第一季度研发费用为8660万欧元，较2024年同期的7070万欧元有所增加 [8] - 2025年第一季度销售、一般及行政费用为1.01亿欧元，较2024年同期的6680万欧元显著增长 [9] - 2025年第一季度总运营费用为1.876亿欧元，较2024年同期的1.375亿欧元增加 [10] - 截至2025年3月31日，公司拥有60,970,565股普通股流通在外 [12]

文章核心观点 公司宣布向美国FDA提交用于治疗软骨发育不全儿童的TransCon CNP新药申请，数据显示其有多种临床益处，有望成为该疾病的一流疗法，且计划于2025年第三季度向欧盟EMA提交上市许可申请 [1][3] 分组1：新药申请情况 - 公司向美国FDA提交了用于治疗软骨发育不全儿童的TransCon CNP新药申请 [1] - 申请基于三项随机、双盲、安慰剂对照临床试验及长达三年的开放标签扩展数据，包括关键ApproaCH试验结果 [2] 分组2：药物特点及效果 - TransCon CNP是C型利钠肽的研究性前药，每周给药一次，旨在通过向全身组织受体持续提供活性CNP来治疗软骨发育不全 [1] - 临床数据显示，除了提高生长速度，使用TransCon CNP治疗还能减少健康相关负担、增强肌肉功能并矫正腿部弯曲 [3] - 药物安全性和耐受性与安慰剂相当，有望成为软骨发育不全的一流疗法 [3] 分组3：后续计划 - 公司计划于2025年第三季度向欧洲药品管理局提交上市许可申请 [3] 分组4：软骨发育不全疾病介绍 - 软骨发育不全是一种罕见遗传病，由成纤维细胞生长因子受体3变异导致信号通路失衡，全球约25万人受影响 [4] - 该疾病不仅影响骨骼生长，还会导致肌肉、神经和心肺等严重并发症，不同阶段症状不同，会影响生活质量，患者常需多次手术 [4] 分组5：公司介绍 - 公司是一家全球生物制药公司，专注于应用创新的TransCon技术平台开发新疗法，总部位于丹麦哥本哈根，在欧美有其他设施 [5]