核心财务表现 - 2025年第三季度总收入为2.136亿欧元，较2024年同期的5780万欧元大幅增长[6] - 第三季度实现营业利润1100万欧元，主要得益于YORVIPATH在美国的上市[8][11] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为5.39亿欧元，较2025年6月30日的4.94亿欧元增加4500万欧元[8][13] - 2025年第三季度净亏损为6100万欧元，或每股基本及摊薄亏损1.00欧元，较2024年同期净亏损9920万欧元（每股亏损1.72欧元）有所收窄[12][19] 产品收入 - YORVIPATH在2025年第三季度收入为1.4309亿欧元，其中包括与上一季度相比360万欧元的负面外汇影响[1][5] - SKYTROFA在2025年第三季度收入为5070万欧元，其中包括与上一季度相比160万欧元的负面外汇影响[1][5] - 商业产品总收入从2024年第三季度的5570万欧元增长至2025年第三季度的1.9379亿欧元，其中YORVIPATH贡献了1.346亿欧元[6][9] 产品运营亮点 - YORVIPATH在美国持续被采纳，截至2025年9月30日，已有超过4,250名独特患者登记，超过2,000名医疗保健提供者开具处方[5] - YORVIPATH在美国以外超过30个国家通过商业渠道或指定患者项目可用，其战略合作伙伴Teijin宣布YORVIPATH现已在日本上市销售，公司因此确认了1290万欧元的里程碑收入[5] - FDA批准了SKYTROFA针对成人生长激素缺乏症的首次标签扩展，公司预计将寻求多个额外的标签扩展[5] 研发与监管进展 - TransCon CNP正在接受FDA优先审评，用于治疗软骨发育不全儿童，PDUFA目标日期为2025年11月30日[4][8] - 在欧洲，TransCon CNP的上市授权申请已提交并获CHMP验证，正在审评中[8] - PaTHway60试验正在进行中，旨在支持YORVIPATH在美国的标签扩展，允许剂量滴定至60 mcg/天[5] - PaTHway青少年试验计划于第四季度开始，旨在支持YORVIPATH用于治疗12至18岁以下儿童甲状旁腺功能减退症的标签扩展[5] - 公司计划在本季度启动TransCon CNP与TransCon hGH联合治疗的3期试验，并预计在2026年初公布COACH 2期试验的52周数据[8] 运营费用 - 2025年第三季度研发费用为6690万欧元，低于2024年同期的7350万欧元，主要由于内分泌罕见病管线临床试验和开发活动的完成[9] - 2025年第三季度销售、一般和行政费用为1.134亿欧元，高于2024年同期的6980万欧元，主要由于全球商业扩张的持续影响，包括YORVIPATH的上市活动[10]

核心临床数据 - 将在2025年11月5日至9日举行的美国肾脏病学会年会（Kidney Week 2025）上公布TransCon PTH（palopegteriparatide）治疗成人甲状旁腺功能减退症的3年期数据 [1] - 数据显示，治疗至第3年时，患者肾功能持续改善，尿钙处理持续正常化，并保持了持续的安全性和有效性 [1] - 具体数据摘要（编号TH-PO0227）将于11月6日上午10点至12点由Elvira Gosmanova博士进行展示，并已发表于《美国肾脏病学会杂志》 [2] 产品与医学价值 - TransCon PTH是一种PTH（1-34）前药，每日给药一次，旨在24小时内提供生理范围内的活性甲状旁腺激素 [2] - 该药物已在美国、欧盟和欧洲经济区获批，商品名为YORVIPATH®，用于治疗成人甲状旁腺功能减退症 [2] - 公司医学高管指出，数据强化了TransCon PTH长期治疗对肾功能的益处，旨在提升科学界对该药物、肾脏在健康甲状旁腺轴中的作用以及提供生理水平PTH对肾脏健康重要性的认识 [2] 疾病背景 - 甲状旁腺功能减退症是一种内分泌疾病，由甲状旁腺激素水平不足引起，该激素是体内钙磷平衡的主要调节者 [3] - 患者可能经历一系列严重且可能危及生命的短期和长期并发症，包括神经肌肉易激惹、肾脏并发症、异位钙化和认知障碍 [3] - 术后甲状旁腺功能减退症占病例大多数（70%-80%），其他病因包括自身免疫性和特发性原因 [3] 公司信息 - Ascendis Pharma是一家全球生物制药公司，专注于应用其创新的TransCon技术平台为患者带来有意义的改变 [4] - 公司总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有其他设施 [4]

财务表现 - 2025年第一季度总收入为1.01亿欧元，较2024年同期的9590万欧元增长5.3% [7] - YORVIPATH®贡献收入4470万欧元，SKYTROFA®贡献收入5130万欧元 [1][5] - 非产品收入从2024年第一季度的2940万欧元下降至2025年同期的490万欧元 [7] - 净亏损从2024年第一季度的1.31亿欧元收窄至2025年同期的9460万欧元 [11] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为5.18亿欧元，较2024年底的5.6亿欧元有所下降 [12] 产品进展 - YORVIPATH®在美国市场表现强劲，截至2025年3月31日已开出超过1750张处方，有超过1000名医疗保健提供者开具处方 [5] - 计划在2025年新增至少5个欧洲直接市场进行YORVIPATH®的商业化 [5] - SKYTROFA®的补充生物制剂许可申请(sBLA)PDUFA目标日期为2025年7月27日 [5] - TransCon™ CNP的新药申请(NDA)已于2025年第一季度提交，计划在2025年第三季度向EMA提交MAA申请 [1][5] 研发管线 - COACH联合试验(TransCon CNP + TransCon hGH)的26周顶线数据预计在2025年第二季度公布 [1][5] - 计划在2025年第三季度提交TransCon hGH用于其他适应症的IND申请 [5] - 计划在2025年第四季度提交TransCon CNP单独或联合TransCon hGH治疗软骨发育不全的IND申请 [5] - TransCon IL-2 β/γ的临床开发持续进行，包括在铂类耐药卵巢癌中的临床活性研究 [5] 投资与股权 - 持有VISEN Pharmaceuticals 41,136,364股，截至2025年3月31日市值约为2.6亿欧元 [6] - 2025年3月21日VISEN在香港交易所完成首次公开募股并开始交易，股票代码2561.HK [5] 运营数据 - 2025年第一季度研发费用为8660万欧元，较2024年同期的7070万欧元有所增加 [8] - 2025年第一季度销售、一般及行政费用为1.01亿欧元，较2024年同期的6680万欧元显著增长 [9] - 2025年第一季度总运营费用为1.876亿欧元，较2024年同期的1.375亿欧元增加 [10] - 截至2025年3月31日，公司拥有60,970,565股普通股流通在外 [12]