公司概况 - 公司成立于2019年，专注基因疗法及寡核苷酸药物，拥有全球领先的递送载体技术[37] - 研发团队主要位于中国杭州及广州，杭州团队专注寡核苷酸类疗法研发，广州团队致力于基因疗法产品临床开发及应用[64] 产品管线 - 核心候选产品EXG001 - 307是有望成为同类最佳的脊髓性肌萎缩症1型疗法[37] - 两款关键候选产品EXG102 - 031和EXG202用于治疗眼底新生血管疾病[37] - 管线包括七款其他基因疗法药物候选产品及寡核苷酸药物候选产品，除EXG110及EXG001 - 307（2型及3型）外，均处于临床前阶段[56] 市场规模 - 全球SMA药物治疗市场预计从2024年的46.401亿美元增长至2030年的59.319亿美元，复合年增长率4.2%，2035年增长至94.469亿美元，复合年增长率9.8%[38] - 全球眼底新生血管疾病药物治疗市场估计从2024年的156亿美元增长至2030年的295亿美元，复合年增长率11.2%，2035年增长至558亿美元，复合年增长率13.6%[38] 用户数据 - 2024年全球约有17.28万名SMA患者，中国有4.02万名SMA患者，SMA 1型发病率为每6,000至10,000名活产婴儿中有一例[47] - 2024年全球约有2110万名wAMD患者，中国有410万名wAMD患者[49] - 2024年全球约有8370万名眼底新生血管疾病患者，中国有2000万名[53] 产品进展 - EXG001 - 307（SMA 1型）高剂量组中，66.7%的患者能够无支撑独坐，33.3%的患者能够做出迈步动作[48] - EXG102 - 031在1.8×10¹¹ vg/眼剂量下，年化抗VEGF补救注射次数可减少高达95%[52] - EXG202衣壳在视网膜组织中治疗蛋白表达水平比基准AAV衣壳高出约2至5倍[53] 未来展望 - EXG001 - 307（SMA 1型）预计2026年下半年启动III期[42] - EXG112预计2026年下半年提交IND，2026年下半年启动IIT，2027年上半年提交IND[42] - EXG102 - 031预计2027年上半年启动III期[42] - EXG202针对wAMD预计2026年下半年启动II期，针对DME预计2027年上半年启动II期，针对RVO预计2027年下半年启动II期[42] 财务数据 - 截至2024年12月31日止年度及2025年9月30日止九个月，研发开支分别为人民币1.45亿元及人民币8160万元，分别占同期经营开支总额的87.3% [64] - 截至2025年9月30日止九个月，公司收益为1299千元人民币，销售成本为1169千元人民币，毛利为130千元人民币[76] - 2024年公司除税前亏损为219804千元人民币，截至2024年9月30日止九个月为128567千元人民币，截至2025年9月30日止九个月为94332千元人民币[76] 研发与策略 - 公司建立由AAVarta及SODA组成的双技术平台系统[60] - 公司正将重点从罕见病扩展到流行性疾病，提供创新疗法[39] - 公司正在制定全面商业化策略，专注解决主要市场重大未满足医疗需求[65] 其他信息 - 截至最后实际可行日期，公司在中国拥有6项已授权专利，提交了9项已公布的专利申请、14项已公布且现有效PCT专利申请，在美国及其他司法管辖区提交了14项已公布专利申请[69] - 公司进行多轮融资，从投资者获得总投资额9.398亿元人民币的投资[91] - 往绩记录期间公司未宣派或派付任何股息，目前拟保留资金用于业务发展，预计可见未来不派付现金股息[92]