新产品和新技术研发 - 公司核心产品Vortosiran已向欧洲药管局递交房颤患者卒中预防2b期临床试验申请[3] - Vortosiran是全球首个房颤临床试验中的小干扰核酸XI凝血因子抑制剂[3] - Vortosiran是治疗血栓性疾病的siRNA药物，可降出血风险、提升临床获益[3] - Vortosiran是全球进展最快的靶向FXI的小核酸药物[4] - 截至公告日，Vortosiran已完成针对冠状动脉疾病的欧洲2a期临床试验[4] 其他 - Vortosiran注射液最终可能无法成功开发及商业化[5] 公司人员 - 截至2026年4月14日，执行董事为梁子才、甘黎明、张鸿雁博士[6] - 截至2026年4月14日，非执行董事为戚飞、李东、李宇辉[6] - 截至2026年4月14日，独立非执行董事为宇学峰、马朝松、王瑞平[6]

公司研发进展 - 公司自主研发的小干扰核酸(siRNA)新药FB7013注射液于2025年12月31日获得国家药监局签发的《临床试验申请受理通知书》[1] - FB7013为全球首个申报临床、靶向补体凝集素途径关键蛋白MASP-2的小干扰核酸药物，拟开发的首个适应症为原发性免疫球蛋白A肾病(IgA肾病)[1] - 临床前研究显示，在健康食蟹猴中单次皮下注射后，血清MASP-2蛋白敲降幅度超过95%，药效可持续105天以上，临床阶段有望实现每3-6个月给药一针[1] - 在IgA肾病模型中，FB7013呈现剂量依赖性疗效，高剂量组治疗8周后肾小球IgA沉积减少43%，系膜细胞数量下降36%[1] - 临床前脱靶分析未观察到明显脱靶风险，安全药理学研究显示安全性良好[1] - FB7013临床试验申请受理是公司在siRNA药物及慢性病治疗领域的重要突破，标志着公司向成长为具有全球竞争力的siRNA创新药企迈出关键一步[2] 产品机制与潜力 - FB7013通过特异性抑制MASP-2阻断补体凝集素途径异常激活，从而减少补体介导的肾组织损伤[1] - 基于其作用机制，FB7013未来有望拓展至膜性肾病、糖尿病肾病等补体异常激活相关疾病领域[2] 行业市场前景 - 全球IgA肾病患者人数预计2030年将达到1020万人[2] - 对应治疗药物市场规模有望由2020年的5.67亿美元增至2025年的11.96亿美元，年复合增长率为16.1%[2] - 目前临床治疗以糖皮质激素和免疫抑制剂为主，存在疗效有限、副作用大等问题[2] - FB7013若研发成功，有望为IgA肾病治疗提供新方案[2]