研究核心发现 - 大脑能量供应失衡是导致阿尔茨海默病恶化的重要因素 通过药物恢复能量平衡可逆转疾病进程 在晚期患病小鼠模型中修复了受损脑组织并完全恢复了记忆和认知功能 [1] - 研究聚焦于逆转已造成的损伤 不同于过去一个多世纪主要针对预防或延缓病程的研究方向 全球尚未有任何药物以认知功能恢复为临床试验目标 [1] - 研究发现患者大脑难以维持关键细胞能量分子NAD+的正常水平 这直接推动了阿尔茨海默病的发展 [1] 实验方法与结果 - 研究团队利用小鼠模型和人类患者脑组织展开研究 [1] - 使用名为P7C3-A20的药物恢复了NAD+平衡 [1] - 在疾病晚期阶段修复能量平衡后 小鼠大脑因基因突变引起的病理损伤得以修复 两种模型小鼠均表现出认知功能的全面恢复 [1] - 血液检测显示 与阿尔茨海默病相关的生物标志物磷酸化tau217回归正常水平 [1] 疗法特点与意义 - 该疗法不同于市面上常见的NAD+补充剂 P7C3-A20是一种精准调控药物 能帮助细胞在压力下维持NAD+平衡 避免其水平失控 而补充剂可能使NAD+水平异常升高 反而增加癌症风险 [2] - 这一发现为阿尔茨海默病的治疗开辟了新方向 从“延缓衰退”转向“功能恢复” 并为后续人体试验奠定了基础 [2] 未来研究方向 - 团队计划深入探索大脑能量平衡中的关键机制 [2] - 计划验证该疗法是否适用于其他与年龄相关的神经退行性疾病 [2] - 计划推动开展严谨的临床试验 以确认其在人类患者中的疗效 [2]