公司概况 * Dianthus Therapeutics (纳斯达克代码: DNTH) 是一家专注于自身免疫性疾病治疗的生物技术公司 [1] * 公司正在推进两个潜在的最佳疗法项目：Claseprubart (DNTH101) 和 DNTH212 [2] * 公司近期融资2.88亿美元 现金余额约为5.25亿美元 预计现金跑道可支撑运营至2028年 [8] 核心产品管线与进展 主要项目 Claseprubart (DNTH101) * Claseprubart 是一种强效活性 C1s 抑制剂 靶向经典补体通路的上游 [2][5] * 重症肌无力适应症：基于2024年9月公布的积极二期数据 计划在2026年启动三期临床试验 [2][10] * 二期数据显示 300毫克每两周一次皮下给药 在五项疗效指标上均显示出清晰 一致且快速的疗效 [2] * 计划在三期研究中测试两种给药方案：每两周一次和每四周一次 [3][6] * 支持每四周给药方案的依据：药物半衰期长达60天 且开放标签数据显示 在仅达到每两周给药一半血药浓度水平时 患者仍出现显著疗效反应 [3][4][19] * 慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病适应症：三期研究正在进行中 [10] * 将部分A期（前40名患者）的中期应答者分析结果公布时间从2026年下半年提前至2026年第二季度 [10][40] * 疗效评估标准：在13周内NCAD评分改善至少1分的患者比例 预期应答率在40%-50%之间 与同类药物Riliprubart相似 [21][22][28] * 研究设计优势：允许对标准护理无效或稳定的患者入组 并直接转换为试验药物 而非先让其病情复发 [24][25] * 多灶性运动神经病适应症：二期研究按计划进行 预计在2026年下半年公布顶线结果 [10][33] * 与Argenx的C2抑制剂相比 Claseprubart不阻断凝集素通路 可能具有更好的安全性 且为每两周一次的皮下注射 而非静脉输注 [34][35] 新项目 DNTH212 * DNTH212 是一种双功能融合蛋白 同时靶向先天免疫和适应性免疫系统 [8] * 作用机制：靶向BDCA2以降低I型干扰素 同时靶向BAFF/APRIL以减少免疫球蛋白 [8] * 临床前数据显示 其Ig降低效果优于Povetacicept 且潜在半衰期更长 [8][38] * 目标适应症：针对先天和适应性免疫系统均参与发病的疾病 例如系统性红斑狼疮 有望实现优于单药单抗的疗效 [9][38] * 开发进展：美国IND已获批 中国IND即将获批 即将启动一期单剂量健康志愿者研究 预计2025年下半年公布结果 [10][40] 关键催化剂与时间表 * **2025年下半年**：DNTH212一期健康志愿者研究结果 [40] * **2026年第二季度**：Claseprubart用于CIDP的三期研究中期分析结果 [10][40] * **2026年**：Claseprubart用于MG的三期研究细节公布及启动 [10][12] * **2026年下半年**：Claseprubart用于MMN的二期研究顶线结果 [10][40] 竞争优势与战略考量 * **机制优势**：作为上游C1s抑制剂 可能比下游C5抑制剂更有效 因其能阻止C3a和C3b等促炎毒素的形成和沉积 [5][17] * **给药便利性**：所有项目均致力于开发友好 便捷 低频的皮下自我给药方案 目标使用自动注射器 [2][9][32] * **定价策略**：将参考已上市同类药物的定价 并根据不同适应症的市场规模和给药频率（如MG每四周一次 CIDP每两周一次）灵活定价 以最大化产品组合价值 [31][32] 临床设计与监管互动 * **MG三期研究设计**：将与FDA讨论研究时长 预计为13周或可能延长至17周 而非传统的22周以上 并考虑引入QMG评分≥10的入组标准以更好地控制安慰剂效应 [12][14][15][16] * **CIDP数据披露**：FDA要求仅公布“继续/停止”的决定 但投资者可通过入组患者数量推断疗效是否达到40%-50%的预期 [27][28]