医学研究突破 - 中国医学专家最新研究填补CAR-NK疗法在系统性硬皮病中的应用空白，建立"现货型、低毒性、广谱靶向"精准治疗新范式[1] - 研究成果在国际顶尖学术期刊《细胞》杂志以原创论著形式发表[1] - 研究团队通过多基因编辑构建出新一代细胞治疗产品，系统解决传统CAR-T治疗在自身免疫病中的难题[4] 技术原理 - CAR-NK利用基因工程给NK细胞加入嵌合抗原受体，显著提高NK细胞疗效特异性[3] - 该技术与CAR-T构建思路类似，但具有免疫兼容性强、安全性高、功能稳定等特点[3][4] - 研究首次展示从多基因工程设计到临床免疫重建与组织修复的完整治疗路径[5] 疾病背景 - 风湿免疫性疾病影响高达8%以上人口，是威胁人类健康的重要杀手[3] - 系统性硬皮病以血管异常、免疫活化和进行性组织纤维化为特征[3] - 当前治疗面临药效局限、纤维化不可逆、疾病异质性高等挑战[3] 临床效果 - 在难治性系统性硬皮病患者中实现首例成功临床转化[4] - 患者皮肤硬化明显改善，组织纤维化显著逆转[4] - 肺功能和心脏功能等多项关键指标均取得显著改善[4] 技术优势 - 突破传统CAR-T技术瓶颈，提供规模化转化潜力的创新治疗平台[5] - 实现病理性B细胞谱系清除，引发免疫系统重编程[5] - 具有"现货型、低毒性、广谱靶向"特点[5]