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开学第一课丨手把手拆解AAV:从质粒设计到动物注射的避坑指南
生物世界· 2026-03-02 12:41
公司业务与产品服务 - 公司提供AAV基因治疗相关的线上课程,主题为“开学第一课:手把手拆解AAV——从质粒设计到动物注射的避坑指南”,课程时间为3月5日晚7点,讲师为AAV基因治疗项目经理熊泽浩与AAV方案设计与技术支持工程师马玉竹 [5] - 公司推出AAV变体血清型试用装活动,申请时间为2026年2月15日至3月1日,涵盖PHP.eB、PHP.S、CAP.B10等多种特异性变体血清型,可满足中枢/外周神经、肌肉、视网膜、肺、血管内皮等多种组织及细胞的靶向需求 [19] - 试用装产品搭载CMV/CAG启动子与EGFP报告基因,多款变体优化了肝脏富集问题,部分血清型具备酪氨酸突变、靶向性增强特性,并适配狨猴等模式生物以满足神经科学等专项研究需求 [19] - 公司提供疾病造模现货促销服务,单只小鼠造模AAV价格仅为300元,并提供从病毒注射到模型构建的一站式服务 [20] - 公司是一家成立于2006年、专注于生命科学领域的国家高新技术企业和国家专精特新“小巨人”企业 [23] - 公司业务涵盖动物模型定制、细胞模型服务、智能抗体计算平台(AbSeek®)、RDDC数据库、智鼠商城等产品与服务 [24] 行业技术要点与课程内容 - 在神经科学、基因治疗等前沿领域,腺相关病毒(AAV)是基础但关键的实验工具,对关键步骤基础知识的理解能显著提升实验效率 [4] - 行业常见问题包括:对病毒工作原理理解不清、血清型选择不当导致靶向组织感染效率低、注射后表达位置错误或效率低下并可能出现细胞毒性,以及实验步骤难以追溯 [5] - 课程将解析AAV的包装原理与基因组构成,帮助理解其作为递送工具的底层逻辑 [6] - 课程将针对过表达、干扰、标记等不同实验目的,讲解如何选择载体,并剖析启动子、片段大小等设计环节中易被忽略的关键点 [7] - 课程强调血清型选择需精准匹配靶向组织,而非追求“全能”,将分析主流血清型的特性并建立筛选依据 [8][9] - 课程将涵盖注射方式、剂量控制,以及注射后如何从分子、行为、病理等多维度验证效果,特别是在构建动脉粥样硬化或帕金森病等疾病模型时,建立完整的闭环排查思路 [10] 讲师背景与专业能力 - 讲师熊泽浩是公司AAV基因治疗项目经理,专注于病毒衣壳的创新进化研究与病毒业务方案设计,拥有多年AAV基因治疗药物行业从业经验 [13] - 讲师马玉竹是公司AAV方案设计与技术支持工程师,毕业于中国科学院大学,硕士阶段专注于神经系统发育的分子机制研究,长期深耕AAV载体设计,在体内外实验优化与定制AAV解决方案方面经验丰富 [16]