纪要涉及的公司 Absci (ABSI)，一家生成式人工智能药物研发公司 [1] 核心观点和论据 1. **公司优势** - 技术优势：原始技术可将蛋白质 - 蛋白质相互作用从筛选数千种抗体扩展到数百万种，并以此构建世界级人工智能平台；拥有集成数据飞轮，即“实验室闭环”，能在六周内利用湿实验室技术生成训练数据并验证模型，实现模型设计和架构的快速迭代 [2][5][6] - 团队优势：拥有世界级科学家团队，其领导下有超 10 种药物获批；人工智能团队来自 OpenAI、Google、Tesla 和 Nvidia 等 [2] - 模型优势：拥有领先的从头设计人工智能模型，可针对离子通道和 GPCR 等难以成药的靶点设计抗体 [3][6] - 合作优势：与大型制药和生物技术公司建立人工智能药物研发合作，利用对方领域专业知识设计针对难成药靶点的分子；与 AMD 和 Oracle 建立数据和计算合作，确保人工智能模型的成功扩展 [13][14] 2. **公司管线进展** - ABS101：5 月进入临床，是用于炎症性肠病（IBD）的抗 TL1A 抗体，今年下半年将有一期中期数据读出；相比第一代 TL1A 抗体，在同等剂量下对目标的结合力提高超 3 倍；可制成 200mg/mL 的皮下注射制剂，便于患者在家自行注射；13 周 GLP 毒性试验结果良好，半衰期长，有望从每月一次给药改为每季度一次给药；正在拓展该资产，开发双特异性抗体 [3][4][17][18] - ABS201：针对雄激素性脱发的抗催乳素受体抗体，有望开创全新的毛发再生类别；通过阻断催乳素受体，可使毛囊回到生长期，实现毛发再生和干细胞生长，具有良好的持久性和有效性；在 stump - tail 猕猴和小鼠实验中均显示出优于米诺地尔的效果；预计 6 个月治疗期内给药 2 - 3 次，生物利用度超 90%，有望制成浓度超 150mg/mL 的制剂；认为市场上另一种抗催乳素受体抗体不具商业可行性，公司有望成为美国市场首个推出该类产品的公司 [4][21][24][28][29][30] 3. **公司发展规划** - 利用生成式设计为患者创造差异化治疗药物，包括内部管线和合作项目 [3][8] - 计划在年底前签署新的大型制药合作协议，获得大量前期资金，以非稀释方式延长资金使用期限 [34] 其他重要内容 - 公司在与 Almirall 的合作中，利用生成式设计平台为皮肤科适应症中的离子通道设计了阻断抗体，该靶点此前 30 多年无法用传统方法成药 [7] - 公司在与 Caltech 和盖茨基金会的合作中，利用从头设计模型为 HIV 病毒的 caldera 区域设计了抗体，该区域传统技术难以成药 [9][10] - 公司的人工智能先导优化模型可优化抗体的亲和力、效力、可开发性和可制造性等特性，如设计出在酸性 pH 下选择性结合靶点、在中性 pH 下不结合的抗体，可用于肿瘤学应用 [11][12]

纪要涉及的公司 AbSci是一家生成式人工智能药物研发公司，专注于I和I以及肿瘤学领域，拥有领先的AI模型和世界一流的产品线 [2][4]。 纪要提到的核心观点和论据 1. **平台优势**：拥有集成数据飞轮和湿实验室循环，能在六周内从湿实验室数据到模型训练再到验证，吸引顶尖AI人才，构建突破性模型，可解决生物学难题，创造一流资产 [3][6]。 2. **产品线情况** - **ABS 101**：聚焦IBD，已启动一期试验，今年下半年有一期中期数据读出 [4]。 - **ABS 201**：抗泌乳素受体抗体，用于雄激素性脱发，动物实验显示有显著毛发再生效果和持久性，预计成为首个上市的抗泌乳素受体抗体，市场规模超140亿美元 [4][27][28]。 - **早期管线**：ABS 301、501为肿瘤学资产 [5]。 3. **AI平台案例** - **从头设计抗体模型**：与盖茨基金会和加州理工学院合作，设计出能结合HIV病毒火山口区域的抗体，而传统技术无法做到 [8][11]。 - **AI先导优化模型**：可使抗体以pH依赖方式结合，在肿瘤微环境中结合，在健康组织中不结合 [11]。 4. **合作情况**：在AI药物研发方面与Almirall、默克、MSK等合作，在数据和计算方面与AMD、甲骨文合作 [12][13]。 5. **TL1A抗体优势**：通过生成式设计能力开发的下一代TL1A抗体，具有更高效力、可皮下注射、安全性好、可季度给药等优势，还在拓展TL1a产品线，开发双特异性抗体 [15][16][17]。 6. **模型情况**：是基于扩散的模型，由内部开发，拥有专有架构和数据，包括内部生成的序列功能数据、开源的结构数据和MD模拟的合成数据 [32][33]。 7. **一期试验设计**：ABS 01/2001和02/2001在澳大利亚进行，期望达到与NHP研究相似的靶标结合率、确认低免疫原性和延长半衰期 [34]。 8. **产品生成与筛选**：通过湿实验室循环和专有筛选技术，从算法生成可注射的抗体，能有效筛选针对难成药靶点的抗体 [35][36]。 9. **合作潜力**：TL1A市场虽拥挤，但仍有三家大型制药公司需要该抗体，且公司的双特异性抗体有优势；ABS 201源于首席创新官的偶然发现 [38][39]。 10. **一期试验后续计划**：一期1A阶段可作为与大型制药公司合作的潜在时机，但公司也准备好推进1B、2A阶段；ABS 201计划自行推进至获批 [40]。 其他重要但是可能被忽略的内容 1. ABS 201在动物实验中不仅有毛发再生效果，还能使毛发从灰色恢复自然黑色，有色素沉着的额外优势 [24]。 2. 与其他抗泌乳素受体抗体相比，ABS 201预计只需两到三剂，而其他抗体可能需要6 - 12剂，且给药方式更具商业可行性 [26][27]。