**公司和行业概述** - **公司**：Cambridge Pharmaceuticals，专注于罕见遗传疾病的生物制药公司，总部位于中国和美国，拥有全球权益[3][4] - **核心产品**：Omopuribart (CAM-106)，抗C5单克隆抗体，针对阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)等补体通路相关疾病[6][7] - **市场定位**：从中国转向全球，目标填补中国PNH治疗空白（目前仅一款未上市的竞品Akalizumab）[14][43] **核心数据和临床进展** **1 临床设计** - **试验阶段**：Phase 1b，中国PNH患者（补体抑制剂初治），分3个剂量组（低/中/高：20/40/80 mg/kg），每4周给药[15][16] - **患者基线**：平均年龄30岁，PNH病史6年，50%红细胞克隆大小，基线LDH 1553 U/L（7倍正常值），血红蛋白7.8 g/dL（严重贫血）[17][19][20] **2 安全性** - **不良事件**：50例AE（18例药物相关），均为轻中度，无严重AE或停药案例[21][22] - **特殊事件**：2例COVID感染相关突破性溶血（短暂且轻微）[26][29] **3 疗效数据** - **药代动力学**：剂量比例暴露（Cmax/AUC随剂量倍增），80 mg/kg组实现持续C5抑制（游离C5 <0.5 μg/mL）[23][24][25] - **溶血抑制**： - LDH降低：低/中/高剂量组分别降低49%/接近阈值/完全抑制（LDH≤351 U/L）[26][30] - 血红蛋白提升：低/中剂量组平均增加2-4 g/dL（最高达11 g/dL，接近正常范围）[28][30] - **输血避免**： - 中国标准（Hb>7 g/dL）：多数患者达标[32] - 国际标准（Hb>9 g/dL）：部分患者达标（高剂量组13周数据）[32] **差异化优势与竞争分析** - **给药频率**：每4周一次（竞品Eculizumab需每2周一次）[43][44] - **补体抑制机制**： - 终端通路抑制（保留调理作用，降低突破性溶血风险） vs 近端通路抑制剂（如Pegcetacoplan，可能增加克隆红细胞易感性）[12][45] - **中国市场机会**：中国PNH患者约2.3万，全球补体抑制剂市场2025年预计超90亿美元[7][8] **后续计划与里程碑** - **近期行动**：与CDE沟通Phase II设计，2023Q4启动PNH关键试验，2024年底完成，2025H1提交中国NDA[36][48] - **适应症扩展**：已获美国FDA孤儿药资格（针对重症肌无力），探索其他补体相关疾病（如IgA肾病、狼疮性肾炎）[51] **潜在风险与挑战** - **竞争格局**：Eculizumab生物类似药（每2周给药）、近端通路口服药（如Iptacopan）的便捷性威胁[44][45] - **临床不确定性**：高剂量组COVID相关溶血事件提示感染可能影响疗效稳定性[26][29] **其他关键信息** - **商业化策略**：强调减少输血依赖（中国血源紧张），降低医疗系统负担[32][52] - **监管进展**：计划中美双报，但当前重点为中国市场[36][51] --- *注：所有数据引用自原文编号，未添加额外分析或假设*