业绩总结 - 截至2025年6月30日，公司现金为2.95亿美元[14] - 公司预计在2025年第三季度获得Apitegromab的美国批准，2026年获得欧洲批准[46] - Scholar Rock计划在2025年下半年提交SRK-439的IND申请[69] 用户数据 - 超过80%的神经科医生认为应尽早开始肌肉保护治疗，以应对SMA患者的肌肉萎缩和力量丧失问题[54] 新产品和新技术研发 - Apitegromab在SMA的3期临床试验中，患者的HFMSE评分较安慰剂组提高了1.8分，30%的患者实现了≥3分的改善[23] - Apitegromab与tirzepatide联合使用时，较单独使用tirzepatide可减少54.9%的瘦体重损失，且具有统计学显著性（p=0.001）[36] - Apitegromab在临床试验中表现出良好的耐受性，与其他临床试验中观察到的安全性特征一致[37] - 公司计划在2025年第三季度启动针对2岁以下患者的OPAL试验，以评估Apitegromab的疗效[27] - 公司将专注于Apitegromab在SMA的监管批准和商业化[70] - Scholar Rock将扩展到其他罕见、严重和致残的神经肌肉疾病[70] - 公司计划在2025年下半年提交SRK-439的IND申请，SRK-439是一种新型的选择性肌肉抑制剂[39] - 预计Apitegromab将成为SMA治疗领域的首个肌肉靶向治疗，具有显著的临床意义和统计学改善[50] 市场扩张和并购 - Scholar Rock预计在2025年在美国推出SRK-439，并在2026年在欧盟推出[69] - 公司将加强欧盟市场的推出准备工作[71] 其他新策略和有价值的信息 - 公司将实施高效的商业建设，支持未来高价值的商业和管道计划[71] - Scholar Rock将进行资本的有序分配，以推进管道发展[67] - Scholar Rock的目标是建立一个以产品为基础的开发管道[71] - 公司将利用其创新的抗肌肉抑制剂平台[71]