涉及的行业与公司 * 涉及的行业为生物制药行业 特别是神经肌肉疾病治疗领域和RNA疗法平台[4][5][6] * 涉及的公司为诺华公司 其宣布计划收购Avidity Biosciences公司[1][4][31] 交易核心条款与战略 rationale * 诺华提议以每股72美元的价格收购Avidity全部流通股 较2024年10月24日收盘价有46%的溢价[4] * 交易总价值估计为120亿美元（完全稀释基础） 预计在2026年上半年完成 需满足分拆公司（spin-co）完成等惯例条件[4][31] * 收购的战略 rationale 在于强化公司在神经科学领域的布局 建立在Zolgensma的经验之上 并推进其xRNA战略 增加抗体寡核苷酸偶联物（AOC）平台[4][5][6] * 此次收购预计将公司2024至2029年的复合年增长率（CAGR）从5%提升至6% 并为2030年及以后的增长提供动力[9][32] * 交易预计会造成1%至2%的利润率稀释 但公司目标是在2029年恢复至40%以上的核心利润率 并相信内部收益率（IRR）将超过资本成本阈值[10][11][32] 收购的核心资产与技术平台 * 公司将获得三个后期阶段资产：针对DM1的Delbisiran 针对FSHD的Delbrac 以及针对DMD（外显子44跳跃）的Delzoda[5][12][20][26] * 同时获得临床前神经肌肉管线以及一个用于xRNAs肝外递送的AOC平台 该平台利用单克隆抗体将寡核苷酸递送至目标组织（如肌肉）[5][11] * AOC平台已被DMD的临床数据验证 在杜氏肌营养不良症患者中显示出40%的外显子跳跃增加 25%的肌营养不良蛋白产生增加以及80%的肌酸激酶水平降低[27][54] 关键资产详细情况：DM1与Delbisiran * DM1（强直性肌营养不良症1型）是一种罕见的进行性神经肌肉疾病 欧美估计有8万名患者 目前尚无疾病修饰疗法[12][13] * Delbisiran旨在通过降解异常的DMPK mRNA来解决DM1的根本病因 已获得FDA孤儿药 快速通道和突破性疗法认定[12][14] * 二期MARINA研究显示 与自然史相比 在视频手部张开时间 定量肌肉测试和手握力等指标上均有显著改善 安全性良好 所有相关不良事件均为轻度或中度[16][17] * 三期HARBOR研究已于2025年7月完成入组 预计54周读数在2026年下半年 全球注册提交在2027年 这是唯一一项完全入组 包含美国患者且生成随机安慰剂对照数据的三期研究[18][19] 关键资产详细情况：FSHD与Delbrac * FSHD（面肩肱型肌营养不良症）是一种遗传性肌肉疾病 估计有4万5千至8万7千名患者 目前无获批疗法[19][20] * Delbrac是唯一在二期研究中展示出疾病修饰潜力的资产 旨在解决DUX4基因异常表达的根本原因[20] * 二期FORTITUDE研究显示 与安慰剂相比 在12个月时改善了10分钟步行测试 可达工作空间测试等功能指标 并显著降低了C-DUX（DUX4标志物）和肌酸激酶水平[21][23] * 三期FORTITUDE研究正在入组 预计标准路径下的读数与提交在2028年 但FDA已确认基于C-DUX生物标志物减少和临床数据 有可能获得加速批准 相关生物标志物队列数据预计在2026年第二季度[24][25] 关键资产详细情况：DMD与Delzoda * DMD（杜氏肌营养不良症）是一种严重的早发性疾病 估计有1万至1万5千名患者 其中6%至7%为外显子44跳跃突变[26] * Delzoda旨在特异性跳过肌营养不良蛋白基因的外显子44 二期Explore 44研究显示在生物标志物终点上有显著改善[26][27] * 该计划正按计划于2026年向FDA提交加速批准申请[27] 商业协同效应与财务前景 * 收购与公司在神经肌肉疾病领域的商业能力高度协同 特别是在Zolgensma上市后建立的专业知识 患者识别和支付方接洽能力[28][29] * 公司与DMD FSHD和DM1主要处方医生的覆盖重叠度分别为90% 60%和40% 这意味着只需相对较小的规模扩展即可全面覆盖相关医生[29] * 外部预测显示DM1和FSHD的资产均具有数十亿美元的潜力 且两种药物在2040年代初期之前都没有专利失效风险 目前也不受美国《通货膨胀削减法案》（IRA）的影响[31][32] 其他重要内容 * 交易结构涉及将Avidity的早期精准心脏病学项目分拆至一个新的公司（spin-co） 主要原因是Avidity与第三方存在心脏病学合作协议 诺华希望专注于神经肌肉产品组合[4][48][56] * 关于加速批准路径 公司对FSHD和DM1均持保守态度 将完整的三期临床数据集作为申报的基本假设 但同时会评估生物标志物数据以寻求加速可能性[37][38][39][40] * 关于安全性 公司指出此前在2022年因一例罕见神经系统事件出现的部分临床暂停已在2024年解除 基于超过100名患者 最长3年给药的数据 认为安全性良好 该事件为特发性事件[58][60][93][94] * 公司强调其资产负债表依然强劲 年EBITDA约为220亿美元 此次交易符合其并购战略 公司仍有继续进行补强并购的能力[70]