文章核心观点 - Pharvaris公司宣布其口服缓激肽B2受体拮抗剂deucrictibant在两项二期临床研究（CHAPTER-1和RAPIDe-1）中取得积极数据 为遗传性血管性水肿的预防性和按需治疗提供了潜在的口服新选择 相关研究结果已发表在《柳叶刀-血液病学》杂志上[1] 临床研究数据与结果 - **CHAPTER-1研究结果**：一项评估deucrictibant用于HAE预防性治疗的双盲、安慰剂对照二期概念验证研究 数据显示deucrictibant能统计学显著地减少HAE发作次数 并在疾病控制和健康相关生活质量方面带来具有临床意义的改善 测试的两个剂量均耐受性良好[3] - **RAPIDe-1研究结果**：一项评估deucrictibant速释胶囊用于HAE按需治疗的双盲、安慰剂对照二期研究 数据显示deucrictibant能统计学显著地降低发作表现的严重程度 并缩短症状缓解和消退的时间 测试的所有剂量均耐受性良好[4] - **三期研究进展**：评估deucrictibant缓释片用于HAE预防性治疗的三期研究CHAPTER-3正在进行中 关键顶线数据预计在2026年第三季度获得 评估速释胶囊用于按需治疗的验证性三期研究RAPIDe-3的顶线数据已在2026年美国过敏、哮喘和免疫学学会年会上公布 显示deucrictibant能更快缓解症状并实现完全消退 且大多数发作仅需单粒胶囊治疗[5] 产品与研发策略 - **产品机制与定位**：Deucrictibant是一种新型、强效、口服生物可利用的小分子缓激肽B2受体拮抗剂 通过抑制缓激肽信号传导来预防和治疗缓激肽介导的血管性水肿发作 其研发旨在提供一种兼具注射疗法疗效和口服便利性的治疗方案[8][9] - **双剂型开发**：公司正在开发两种口服剂型：缓释片用于预防性治疗以实现持续吸收和疗效 速释胶囊用于按需治疗以实现快速起效[5][8] - **监管与市场准备**：Deucrictibant已获得美国FDA、欧盟委员会和瑞士药监局授予的用于治疗缓激肽介导的血管性水肿的孤儿药资格认定 公司正在准备为deucrictibant速释胶囊作为HAE按需治疗药物提交上市授权申请[8][9] - **潜在市场价值**：若两个适应症均获监管批准 deucrictibant有望为缓激肽介导的血管性水肿护理提供一个端到端的治疗方案组合 成为该领域潜在的新标准疗法[5][9] 专家观点与行业意义 - **专家评价**：研究调查员Marc A. Riedl博士指出 这些具有统计学显著性的安慰剂对照数据提供了重要证据 表明deucrictibant可能成为HAE发作预防性和急性治疗的可行选择 其双剂型互补方法可能进一步改善HAE管理[2] - **行业意义**：RAPIDe-1数据是首个支持deucrictibant作为口服按需疗法的临床研究数据 CHAPTER-1数据则是首个支持缓激肽B2受体拮抗主义作为HAE发作预防性有效方法的临床研究数据 这些发现增进了对缓激肽介导的血管性水肿的科学理解 并将为真实世界临床实践中的治疗决策提供信息[5]

业绩总结 - RAPIDe-3研究中，参与者总数为134人，其中124名为成年人，10名为青少年[20] - 研究显示deucrictibant在急性HAE攻击的治疗中具有快速的症状缓解效果[34] - 该研究的主要终点是症状缓解的时间，显著优于安慰剂组[34] - 研究显示，deucrictibant在临床试验中达到了主要和次要终点[68] 用户数据 - 参与者中，年龄中位数为38岁，时间自诊断起的中位数为15年[23] - 参与者中，女性占比为56.7%，白人占比为69.4%[23] - 参与者中，23.1%正在使用长期预防治疗[23] - HAE类型中，97%的参与者为HAE类型1或类型2[23] 新产品和新技术研发 - 使用deucrictibant的中位时间为1.28小时，显著快于安慰剂组[34] - 使用deucrictibant的患者在攻击症状的结束时间（EoP）中位时间为17.47分钟，安慰剂组为228.67分钟[38] - 使用deucrictibant的患者在达到显著症状缓解的中位时间为2.85小时，安慰剂组未能在12小时内达到可估计的中位时间[42] - Deucrictibant在12小时内实现显著症状缓解的中位时间为2.41小时，p值小于0.0001[47] - Deucrictibant在48小时内实现完全症状缓解的中位时间为11.95小时，p值小于0.0001[51] 市场扩张和并购 - 83.0%的攻击使用单颗deucrictibant胶囊治疗，而安慰剂组为33.0%[54] - 93.2%的攻击在12小时内未使用救援药物，安慰剂组为63.6%[54] 负面信息 - 在接受治疗的参与者中，deucrictibant组的任何治疗相关不良事件发生率为24.0%，而安慰剂组为16.8%[56] - Deucrictibant组中，最大2级（中度）不良事件发生率为10.0%，安慰剂组为5.9%[56] - Deucrictibant组中，最大3级（严重）不良事件发生率为1.0%，安慰剂组为0%[56] - 该产品尚未获得监管机构的批准[52] 未来展望 - 公司计划在2026年下半年发布关键里程碑数据[68]