Pharvaris N.V. (NASDAQ:PHVS) on Wednesday shared topline data from the RAPIDe-3 Phase 3 trial of deucrictibant for the on-demand treatment of hereditary angioedema (HAE) attacks.PHVS stock is gaining positive traction. Check the market position here.HAE is a rare genetic disorder that causes recurrent, severe swelling in the skin, face, limbs, and internal organs, including the airway and gastrointestinal tract.The study enrolled a total of 134 participants that evaluated the orally administered deucrictiba ...

核心观点 - Pharvaris公司宣布其关键性三期研究RAPIDe-3的积极数据，证实口服药物deucrictibant即时释放胶囊在按需治疗遗传性血管性水肿发作方面具有差异化优势 [1] - 研究达到主要终点和所有11个次要疗效终点，均具有统计学显著性，显示出快速起效和良好的安全性 [3] - 公司计划在2026年上半年开始提交上市授权申请 [1] 研究设计与患者群体 - RAPIDe-3是一项全球性、安慰剂对照的三期研究，评估20毫克口服deucrictibant即时释放胶囊用于12岁及以上HAE患者按需治疗发作 [2] - 研究共纳入来自六大洲24个国家的134名参与者，涵盖青少年和成人、使用和未使用长期预防治疗的患者、所有HAE亚型以及不同严重程度和部位的发作 [2] - 该研究是首个完全符合AURORA共识推荐的核心结果集的HAE按需治疗研究 [2] 疗效结果 - 达到主要终点：症状缓解中位时间显著优于安慰剂组，为1.28小时对比超过12小时 [3][4] - 达到所有次要疗效终点：疾病进展结束中位时间为17.47分钟对比228.67分钟，完全症状消失中位时间为11.95小时对比超过24小时 [3][4] - 83.0%的发作仅需单次给药，93.2%的deucrictibant治疗发作无需使用救援药物 [4] 安全性与耐受性 - deucrictibant耐受性良好，无治疗相关严重不良事件，无参与者因治疗中出现的不良事件中止治疗 [5] - 安全性与已完成的及正在进行的deucrictibant治疗HAE发作研究一致，未发现安全性信号 [5] 研发进展与未来计划 - 公司计划在2026年上半年向美国FDA提交新药申请，用于HAE急性发作的按需治疗 [7] - 用于HAE发作长期预防的deucrictibant缓释片的关键三期研究CHAPTER-3正在进行中，顶线数据预计在2026年下半年公布 [5][10] - 用于获得性血管性水肿预防和按需治疗的三期研究CREAATE也在进行中 [10] 产品与公司背景 - deucrictibant是一种新型口服缓激肽B2受体拮抗剂，正在开发即时释放胶囊和缓释片两种剂型 [9] - 该药物已获得美国FDA、欧洲委员会和瑞士药监局授予的用于治疗缓激肽介导的血管性水肿的孤儿药资格认定 [9] - Pharvaris是一家后期生物制药公司，致力于开发口服疗法以满足缓激肽介导疾病领域未满足的医疗需求 [10]

药物价值定位 - deucrictibant作为一种口服疗法满足了遗传性血管性水肿治疗领域一个非常具体的未满足需求[2] - 口服剂型是该药物的关键特征患者群体对口服疗法有非常高的偏好和需求[2] - 更便捷的治疗方案有助于患者恢复正常功能和生活[2] 核心优势 - 除了口服便利性外首要的价值主张是疗效对于HAE的任何疗法尤其如此[2] - 将口服给药方式与高效力相结合是deucrictibant的核心优势[3]

公司及行业 * 公司为Pharvaris 专注于开发治疗遗传性血管性水肿（HAE）的药物deucrictibant 该药物是一种口服缓激肽B2受体拮抗剂 提供即时释放（IR）和缓释（XR）两种剂型 分别用于急性按需治疗和长期预防性治疗[1][5][9] * 行业为遗传性血管性水肿（HAE）治疗市场 这是一个存在高度未满足需求的领域 目前预防性治疗市场占比约67%的患者和80%的市场价值 并且仍在增长 按需治疗市场同样重要且具有活力[3] 核心观点与论据 * **药物价值主张**：deucrictibant的核心价值在于其口服的便利性、注射剂级别的高效性以及类似安慰剂的耐受性 公司认为目前尚无疗法能同时完全满足这三项要求[1][2] * **差异化优势**：作为唯一一家同时开发预防性和按需治疗两种剂型的缓激肽B2受体拮抗剂公司 其药物通过抑制级联反应末端发挥作用 具有治疗其他血管性水肿亚型（如获得性血管性水肿AAE）的潜力 这是一种机制上的优势[5][9][10] * **临床数据与预期**： * **按需治疗（RAPIDe-3）**：关键数据读出时间已从2026年第一季度提前至2025年第四季度 主要得益于患者入组速度快于预期（12个月内完成）和攻击事件数据库收集迅速[17][18] * **预防性治疗（CHAPTER-3）**：关键数据读出时间预计在2026年下半年 基于II期数据 其预防性治疗相比安慰剂实现了87%的发作减少率 49%的患者实现零发作率 在开放标签扩展研究中 发作减少率进一步改善至93% 严重发作减少96%[21] * **市场竞争与定位**：公司认为现有的口服疗法未能达到当前注射剂标准疗法的疗效水平 而deucrictibant的II期数据显示其疗效优于现有口服疗法berotralstat 甚至优于当前标准护理 关键差异化点包括更低的二次用药需求、单次用药即可解决发作的能力以及更长的半衰期[11][14][15] * **监管与申报**：FDA已接受其两项制剂的心脏毒性（TQT）研究豁免申请 这将节省成本和时间 不同于竞争对手Orladeyo 公司计划在2027年上半年提交按需治疗的上市申请（NDA） 2028年上半年提交预防性治疗的NDA[32][33][35] * **市场拓展**：公司计划今年启动针对获得性血管性水肿（AAE）的临床试验 一项研究者发起的研究（IIS）显示 使用XR剂型治疗的4名AAE患者中有3名在近18个月内无发作 该患者群体目前约占HAE类型的10%[35][37][38] 其他重要内容 * **财务状况**：公司截至第二季度末拥有约2亿美元现金及等价物 现金跑道预计可维持至2027年上半年 资金将用于完成关键临床试验、申报上市以及建设美国商业团队（预计2026年底达80人 2027年底达90人） 公司同时积极寻求业务发展（BD）机会和非稀释性融资方案（如债务、特许权融资）[40][41] * **商业策略**：公司将专注于新诊断患者（每年150-300人）和年轻患者群体 调查显示约67%的患者对现有治疗仍不满意 支付方将高度重视“单次用药解决发作”这一价值主张[25][26][29] * **地缘与创新**：公司承认中国生物技术创新崛起 但目前对其无直接影响 中国是一个重要但复杂的市场 未来可能寻求合作伙伴进入 公司内部正在试点使用AI工具辅助医学写作和数据分析 但尚未用于削减员工[42][43] * **监管环境**：公司与FDA的互动积极且具建设性 对关税和并购政策保持关注 但认为目前影响可控且自身有灵活性[45][46]

公司介绍与核心产品 - 公司为Pharvaris 正在开发一种名为deucrictibant的分子 [1][2] - 该分子针对HAE（遗传性血管性水肿）适应症 被描述为非常令人兴奋 [2] - 公司管理层包括首席商务官Wim Souverijns和首席医疗官Peng Lu [1] 会议进程 - 本次会议由Cantor公司的生物技术团队分析师Steven Seedhouse主持 [1] - 会议流程安排为先由公司管理层进行开场介绍和公司现状说明 随后进入问答环节 [2]

核心观点 - Pharvaris是一家专注于开发口服缓激肽B2受体拮抗剂的生物制药公司 致力于解决遗传性血管性水肿(HAE)和获得性C1抑制剂缺乏性血管性水肿(AAE-C1INH)等疾病的未满足需求 [1] - 公司关键临床项目RAPIDe-3(按需治疗HAE发作)的顶线结果预计在2025年第四季度公布 CHAPTER-3(预防性治疗HAE发作)顶线结果预计在2026年下半年公布 [2][3] - 公司已完成2亿美元的公开发行 现金储备预计可支撑运营至2027年上半年 [6] 研发管线进展 - RAPIDe-3(全球关键III期研究)已完成目标入组 评估20mg速释胶囊对HAE发作的按需治疗效果 顶线结果预计2025年第四季度公布 [3][4] - CHAPTER-3研究持续入组中 评估40mg缓释片对HAE发作的预防效果 计划入组81名患者 按2:1比例随机分配 预计2026年下半年公布顶线结果 [3][4] - CREAATE研究(针对AAE-C1INH)预计2025年底启动 将评估40mg缓释片(预防)和20mg速释胶囊(按需)的双重治疗效果 [3][4] 财务与资金状况 - 截至2025年6月30日 公司现金及等价物为2亿欧元 较2024年底的2.81亿欧元有所下降 [11] - 2025年7月完成2.01亿美元的公开发行 预计将现金跑道延长至2027年上半年 [6] - 2025年第二季度研发支出为2960万欧元 同比增长28% 行政支出为1080万欧元 同比下降4% [11][16] 学术与行业活动 - 公司在多个国际医学会议上展示了deucrictibant的临床和非临床数据 包括第14届C1抑制剂缺乏和血管性水肿研讨会 EAACI 2025大会等 [5] - 计划在2025年8月28-29日的EAACI香港过敏学校会议上公布CHAPTER-1和RAPIDe-2扩展试验的长期安全性和有效性数据 [9] - 管理层将参加2025年9月多个投资者会议 包括Cantor全球医疗保健会议 富国银行医疗会议等 [10] 产品与技术特点 - Deucrictibant是新型口服小分子缓激肽B2受体拮抗剂 具有速释胶囊(20mg)和缓释片(40mg)两种剂型 分别用于按需治疗和预防性治疗 [13] - 该药物已获得美国FDA和欧盟委员会的孤儿药认定 用于治疗缓激肽介导的血管性水肿 [13] - 公司采用生物标志物方法帮助识别缓激肽介导的血管性水肿患者 并探索扩大治疗应用的潜力 [4]

文章核心观点 - 公司宣布完成此前宣布的增额包销公开发行，此次发行包括普通股和预融资认股权证，总收益约2.012亿美元 [1] 发行情况 - 公司完成增额包销公开发行，发行956.25万股普通股（包括承销商全额行使额外购买131.25万股普通股的选择权）和可购买50万股普通股的预融资认股权证，发行总收益约2.012亿美元 [1] - 摩根士丹利、Leerink Partners、Cantor、Oppenheimer & Co.和Van Lanschot Kempen担任此次发行的联席账簿管理人 [2] - 发行证券依据此前向美国证券交易委员会提交的有效暂搁注册声明进行，通过招股说明书和招股说明书补充文件完成 [2] - 可从摩根士丹利等承销商处获取最终招股说明书补充文件副本，也可在SEC网站免费获取 [3] 公司介绍 - 公司是一家后期生物制药公司，开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂，以满足缓激肽介导疾病患者未被满足的需求 [1][5] - 公司旨在提供具有注射剂疗效和安慰剂耐受性的口服疗法，用于预防和治疗缓激肽介导的血管性水肿发作 [5] - 公司基于遗传性血管性水肿（HAE）的2期预防和按需治疗研究的积极数据，正在评估deucrictibant在预防HAE发作的3期关键研究（CHAPTER - 3）和按需治疗HAE发作的3期关键研究（RAPIDe - 3）中的疗效和安全性 [5]

报告行业投资评级 未提及 报告的核心观点 报告聚焦创新药行业，介绍了遗传性血管性水肿（HAE）治疗进展，包括全球首个口服HAE按需治疗药物获批；展示创新药企表现，如涨跌幅、市值、新药申报情况；还公布了多家药企的公告、交易事件及全球创新药临床试验成果[16][29][46] 根据相关目录分别进行总结 本周创新药重点关注 遗传性血管性水肿（HAE） - HAE是血管性水肿反复发作疾病，30岁前起病，青春期加重，患病率约1.5/100,000，我国缺数据，分C1 - INH缺乏型和非C1 - INH缺乏型[7] - 治疗分急性发作按需治疗和长期预防治疗，长期预防药有拉那利尤单抗、berotralstat，急性按需治疗药有C1 - INH替代疗法、艾替班特、艾卡拉肽，2022年全球HAE药物市场29亿美元，长期预防20亿，急性按需9亿[10][13] - 现有治疗存在预防疗法依从性不足、艾替班特皮下给药操作复杂等问题，2025年7月7日，全球首个口服按需治疗HAE药物sebetralstat获批，可快速抑制血浆激肽释放酶，症状缓解中位时间1.3小时[16][21] - Pharvaris公司的deucrictibant用于HAE按需治疗，RAPIDe - 2研究显示多数发作单剂量可有效管理，症状缓解中位时间1.1小时，III期试验数据预计2025Q4发布[26] 创新药企表现 - 涨幅前5为北海康成（+114.49%）、前沿生物 - U（+41.43%）、君圣泰医药（+29.41%）、开拓药业（+20.67%）、永泰生物（+20.07%）；跌幅前5为宜明昂科（-19.43%）、神州细胞（-13.36%）、亚盛医药（-9.96%）、乐普生物（-8.92%）、荣昌生物（-8.84%）[29] - 国产新药IND数量43个，NDA数量3个，列出了受理号、药品名称、企业名称和承办日期[33] 创新药企公告 - 艾力斯甲磺酸伏美替尼片拟用于特定NSCLC患者治疗，获CDE纳入拟优先审评品种公示名单[35] - 基石药业与Istituto Gentili合作舒格利单抗商业化，普拉替尼胶囊境内生产申请获批，PD - 1/VEGF/CTLA - 4三特异性抗体CS2009有新临床进展[36] - 先声药业与康乃德合作的乐德奇拜单抗新药上市申请获NMPA受理，用于治疗特应性皮炎[36] - 恒瑞医药SHR - 2173注射液和小分子PDE3/PDE4抑制剂HRS - 9821吸入粉雾剂获临床试验批准[38] - 微芯生物HDAC抑制剂西达本胺针对一线治疗DLBCL的III期临床试验达成主要终点[38] - 兆科眼科NVK002新药上市申请获NMPA受理，用于治疗儿童近视加深[38] - 亚盛医药新型Bcl - 2抑制剂利沙托克拉获NMPA附条件批准上市[38] - 泽璟制药在研产品DLL3×DLL3×CD3三特异性抗体注射用ZG006获CDE纳入突破性治疗品种公示名单[38] 创新药交易事件 - 本周有多起创新药交易，涉及合作、许可、收购等类型，交易金额从数百万美元到上百亿美元不等，如Verona Pharma被默沙东100亿美元完全收购，Ichnos Glenmark Innovation许可艾伯维ISB 2001，交易金额19.25亿美元[40] 全球创新药速递 - Apogee公司IL - 13单抗APG777治疗中度至重度特应性皮炎II期APEX试验A部分达主要和关键次要终点，第16周EASI评分相比基线下降71.0%，耐受性良好，后续试验结果预计2026年公布[46] - Cogent公司TKI bezuclastinib治疗非晚期系统性肥大细胞增多症注册II期临床SUMMIT试验数据积极，计划2025年底前向FDA递交新药上市申请，安全性良好[50] - ProKidney公司自体细胞疗法rilparencel治疗CKD合并糖尿病患者II期REGEN - 007试验第一组mITT人群结果优异，部分患者肾功能改善，安全性好[56]

核心观点 - Pharvaris更新了RAPIDe-3关键3期研究的顶线数据披露时间表 预计2025年第四季度公布数据 若数据积极 计划2026年上半年向FDA提交新药申请(NDA) [1] - 公司开发的deucrictibant IR胶囊是一种口服缓激肽B2受体拮抗剂 针对遗传性血管性水肿(HAE)和获得性C1抑制剂缺乏性血管性水肿(AAE-C1INH)的按需治疗 [1][3] - RAPIDe-3研究评估deucrictibant IR在约120名12岁及以上HAE患者中的疗效 主要终点是通过PGI-C量表评估的症状缓解时间 [2] 产品研发进展 - deucrictibant IR胶囊已完成目标入组 攻击数据持续积累 预计2025年Q4公布顶线数据 [2] - 3期研究旨在验证2期结果 并扩大评估范围 包括C1抑制剂正常的HAE患者和12-17岁青少年 同时评估治疗喉部发作的效果 [2] - 公司同时开发deucrictibant的缓释片剂(预防性治疗)和速释胶囊(按需治疗)两种口服制剂 [3] 产品特性与优势 - deucrictibant是新型口服小分子缓激肽B2受体拮抗剂 通过抑制缓激肽信号通路治疗血管性水肿发作 [3] - 速释胶囊设计可实现快速起效 单次口服剂量即可达到症状完全缓解 兼具疗效与安全性优势 [2] - 该药物已获FDA孤儿药认定和欧盟委员会孤儿药资格 用于治疗缓激肽介导的血管性水肿 [3] 公司战略定位 - Pharvaris专注于开发口服缓激肽B2受体拮抗剂 目标是提供"注射剂般疗效"与"安慰剂般耐受性"的口服疗法 [4] - 目前推进两个关键3期研究: CHAPTER-3(预防HAE发作)和RAPIDe-3(按需治疗HAE发作) [4] - 公司管线覆盖HAE所有类型 包括C1抑制剂缺乏型和正常型 以及青少年患者群体 [2][4]

文章核心观点 Pharvaris公司公布在2025年欧洲过敏和临床免疫学会（EAACI）大会上展示的数据总结，显示deucrictibant在预防和按需治疗缓激肽介导的血管性水肿发作方面有潜力，多项研究结果支持其安全性和有效性 [1][2] 各部分总结 公司介绍 - Pharvaris是一家后期生物制药公司，开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂，旨在解决缓激肽介导疾病未满足的需求 [1] - 公司开发deucrictibant两种口服制剂，即缓释片用于预防性治疗，速释胶囊用于按需治疗，该药物获美国FDA孤儿药指定和欧盟孤儿药认定 [13] 研究数据 预防治疗 - 正在进行的2期CHAPTER - 1开放标签扩展（OLE）研究提供口服deucrictibant预防遗传性血管性水肿（HAE）发作的长期安全性和有效性证据，OLE参与者发作率在一年半多时间里保持较低水平，无论基线发作率如何 [5] - 评估deucrictibant治疗对健康相关生活质量（HRQoL）、疾病控制和治疗满意度的影响，所有接受deucrictibant治疗的参与者在试验随机部分结束时HRQoL有临床意义改善，并持续到OLE数据截止时（第62周），OLE所有参与者HAE得到良好控制且对治疗高度满意 [5] - CHAPTER - 3是正在进行的全球3期研究，评估每日一次口服deucrictibant（40mg/天）缓释片预防青少年和成人HAE发作的有效性和安全性，2期CHAPTER - 1研究结果支持CHAPTER - 3研究设计 [5] 按需治疗 - 对RAPIDe - 2扩展研究A部分465次发作分析结果与2期RAPIDe - 1随机研究一致，deucrictibant各剂量耐受性良好，无治疗相关不良事件报告 [10] - 症状缓解中位时间为1.1小时，97.8%发作在12小时内症状缓解，发作完全缓解中位时间为10.6小时，86.9%发作在24小时内完全缓解，89.2%在24小时内症状缓解的发作使用单剂量deucrictibant治疗 [10] - 上呼吸道发作和非上呼吸道发作在整个发作过程直至完全缓解的终点测量结果相似，上呼吸道发作症状缓解中位时间为1.4小时，92.9%上呼吸道发作使用单剂量deucrictibant治疗 [10] 拓展研究 - 对美国HAE患者的新型激肽生物标志物检测方法临床验证显示，该检测可可靠表征复发性血管性水肿患者缓激肽特征，有望成为识别、研究和管理缓激肽介导病理的关键工具 [9][16] - 针对C1抑制剂缺乏导致的获得性血管性水肿（AAE - C1INH）开发概念模型，以揭示支持临床结局评估策略的重要疾病概念，100%参与者认为治疗后四小时患者整体印象变化（PGI - C）“好转”有意义 [11][16] 真实世界研究 - 对601名HAE 1/2型患者进行真实世界横断面调查，41%患者接受长期预防性治疗（LTP），59%患者仅接受按需治疗（ODT），过去12个月接受LTP的患者轻度发作多于中度或重度发作，且调查时健康相关生活质量明显优于仅接受ODT的患者 [10] 研究意义 - 公司认为deucrictibant有潜力满足缓激肽介导血管性水肿患者未满足的需求，RAPIDe - 3是首个也是唯一探索“进展终点”作为新预设终点的3期按需治疗研究，结合其他研究终点结果，可评估deucrictibant对HAE发作的全程影响 [2]