核心观点 - Pharvaris是一家专注于开发口服缓激肽B2受体拮抗剂的生物制药公司 致力于解决遗传性血管性水肿(HAE)和获得性C1抑制剂缺乏性血管性水肿(AAE-C1INH)等疾病的未满足需求 [1] - 公司关键临床项目RAPIDe-3(按需治疗HAE发作)的顶线结果预计在2025年第四季度公布 CHAPTER-3(预防性治疗HAE发作)顶线结果预计在2026年下半年公布 [2][3] - 公司已完成2亿美元的公开发行 现金储备预计可支撑运营至2027年上半年 [6] 研发管线进展 - RAPIDe-3(全球关键III期研究)已完成目标入组 评估20mg速释胶囊对HAE发作的按需治疗效果 顶线结果预计2025年第四季度公布 [3][4] - CHAPTER-3研究持续入组中 评估40mg缓释片对HAE发作的预防效果 计划入组81名患者 按2:1比例随机分配 预计2026年下半年公布顶线结果 [3][4] - CREAATE研究(针对AAE-C1INH)预计2025年底启动 将评估40mg缓释片(预防)和20mg速释胶囊(按需)的双重治疗效果 [3][4] 财务与资金状况 - 截至2025年6月30日 公司现金及等价物为2亿欧元 较2024年底的2.81亿欧元有所下降 [11] - 2025年7月完成2.01亿美元的公开发行 预计将现金跑道延长至2027年上半年 [6] - 2025年第二季度研发支出为2960万欧元 同比增长28% 行政支出为1080万欧元 同比下降4% [11][16] 学术与行业活动 - 公司在多个国际医学会议上展示了deucrictibant的临床和非临床数据 包括第14届C1抑制剂缺乏和血管性水肿研讨会 EAACI 2025大会等 [5] - 计划在2025年8月28-29日的EAACI香港过敏学校会议上公布CHAPTER-1和RAPIDe-2扩展试验的长期安全性和有效性数据 [9] - 管理层将参加2025年9月多个投资者会议 包括Cantor全球医疗保健会议 富国银行医疗会议等 [10] 产品与技术特点 - Deucrictibant是新型口服小分子缓激肽B2受体拮抗剂 具有速释胶囊(20mg)和缓释片(40mg)两种剂型 分别用于按需治疗和预防性治疗 [13] - 该药物已获得美国FDA和欧盟委员会的孤儿药认定 用于治疗缓激肽介导的血管性水肿 [13] - 公司采用生物标志物方法帮助识别缓激肽介导的血管性水肿患者 并探索扩大治疗应用的潜力 [4]

文章核心观点 - 公司宣布完成此前宣布的增额包销公开发行，此次发行包括普通股和预融资认股权证，总收益约2.012亿美元 [1] 发行情况 - 公司完成增额包销公开发行，发行956.25万股普通股（包括承销商全额行使额外购买131.25万股普通股的选择权）和可购买50万股普通股的预融资认股权证，发行总收益约2.012亿美元 [1] - 摩根士丹利、Leerink Partners、Cantor、Oppenheimer & Co.和Van Lanschot Kempen担任此次发行的联席账簿管理人 [2] - 发行证券依据此前向美国证券交易委员会提交的有效暂搁注册声明进行，通过招股说明书和招股说明书补充文件完成 [2] - 可从摩根士丹利等承销商处获取最终招股说明书补充文件副本，也可在SEC网站免费获取 [3] 公司介绍 - 公司是一家后期生物制药公司，开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂，以满足缓激肽介导疾病患者未被满足的需求 [1][5] - 公司旨在提供具有注射剂疗效和安慰剂耐受性的口服疗法，用于预防和治疗缓激肽介导的血管性水肿发作 [5] - 公司基于遗传性血管性水肿（HAE）的2期预防和按需治疗研究的积极数据，正在评估deucrictibant在预防HAE发作的3期关键研究（CHAPTER - 3）和按需治疗HAE发作的3期关键研究（RAPIDe - 3）中的疗效和安全性 [5]

报告行业投资评级 未提及 报告的核心观点 报告聚焦创新药行业，介绍了遗传性血管性水肿（HAE）治疗进展，包括全球首个口服HAE按需治疗药物获批；展示创新药企表现，如涨跌幅、市值、新药申报情况；还公布了多家药企的公告、交易事件及全球创新药临床试验成果[16][29][46] 根据相关目录分别进行总结 本周创新药重点关注 遗传性血管性水肿（HAE） - HAE是血管性水肿反复发作疾病，30岁前起病，青春期加重，患病率约1.5/100,000，我国缺数据，分C1 - INH缺乏型和非C1 - INH缺乏型[7] - 治疗分急性发作按需治疗和长期预防治疗，长期预防药有拉那利尤单抗、berotralstat，急性按需治疗药有C1 - INH替代疗法、艾替班特、艾卡拉肽，2022年全球HAE药物市场29亿美元，长期预防20亿，急性按需9亿[10][13] - 现有治疗存在预防疗法依从性不足、艾替班特皮下给药操作复杂等问题，2025年7月7日，全球首个口服按需治疗HAE药物sebetralstat获批，可快速抑制血浆激肽释放酶，症状缓解中位时间1.3小时[16][21] - Pharvaris公司的deucrictibant用于HAE按需治疗，RAPIDe - 2研究显示多数发作单剂量可有效管理，症状缓解中位时间1.1小时，III期试验数据预计2025Q4发布[26] 创新药企表现 - 涨幅前5为北海康成（+114.49%）、前沿生物 - U（+41.43%）、君圣泰医药（+29.41%）、开拓药业（+20.67%）、永泰生物（+20.07%）；跌幅前5为宜明昂科（-19.43%）、神州细胞（-13.36%）、亚盛医药（-9.96%）、乐普生物（-8.92%）、荣昌生物（-8.84%）[29] - 国产新药IND数量43个，NDA数量3个，列出了受理号、药品名称、企业名称和承办日期[33] 创新药企公告 - 艾力斯甲磺酸伏美替尼片拟用于特定NSCLC患者治疗，获CDE纳入拟优先审评品种公示名单[35] - 基石药业与Istituto Gentili合作舒格利单抗商业化，普拉替尼胶囊境内生产申请获批，PD - 1/VEGF/CTLA - 4三特异性抗体CS2009有新临床进展[36] - 先声药业与康乃德合作的乐德奇拜单抗新药上市申请获NMPA受理，用于治疗特应性皮炎[36] - 恒瑞医药SHR - 2173注射液和小分子PDE3/PDE4抑制剂HRS - 9821吸入粉雾剂获临床试验批准[38] - 微芯生物HDAC抑制剂西达本胺针对一线治疗DLBCL的III期临床试验达成主要终点[38] - 兆科眼科NVK002新药上市申请获NMPA受理，用于治疗儿童近视加深[38] - 亚盛医药新型Bcl - 2抑制剂利沙托克拉获NMPA附条件批准上市[38] - 泽璟制药在研产品DLL3×DLL3×CD3三特异性抗体注射用ZG006获CDE纳入突破性治疗品种公示名单[38] 创新药交易事件 - 本周有多起创新药交易，涉及合作、许可、收购等类型，交易金额从数百万美元到上百亿美元不等，如Verona Pharma被默沙东100亿美元完全收购，Ichnos Glenmark Innovation许可艾伯维ISB 2001，交易金额19.25亿美元[40] 全球创新药速递 - Apogee公司IL - 13单抗APG777治疗中度至重度特应性皮炎II期APEX试验A部分达主要和关键次要终点，第16周EASI评分相比基线下降71.0%，耐受性良好，后续试验结果预计2026年公布[46] - Cogent公司TKI bezuclastinib治疗非晚期系统性肥大细胞增多症注册II期临床SUMMIT试验数据积极，计划2025年底前向FDA递交新药上市申请，安全性良好[50] - ProKidney公司自体细胞疗法rilparencel治疗CKD合并糖尿病患者II期REGEN - 007试验第一组mITT人群结果优异，部分患者肾功能改善，安全性好[56]

核心观点 - Pharvaris更新了RAPIDe-3关键3期研究的顶线数据披露时间表 预计2025年第四季度公布数据 若数据积极 计划2026年上半年向FDA提交新药申请(NDA) [1] - 公司开发的deucrictibant IR胶囊是一种口服缓激肽B2受体拮抗剂 针对遗传性血管性水肿(HAE)和获得性C1抑制剂缺乏性血管性水肿(AAE-C1INH)的按需治疗 [1][3] - RAPIDe-3研究评估deucrictibant IR在约120名12岁及以上HAE患者中的疗效 主要终点是通过PGI-C量表评估的症状缓解时间 [2] 产品研发进展 - deucrictibant IR胶囊已完成目标入组 攻击数据持续积累 预计2025年Q4公布顶线数据 [2] - 3期研究旨在验证2期结果 并扩大评估范围 包括C1抑制剂正常的HAE患者和12-17岁青少年 同时评估治疗喉部发作的效果 [2] - 公司同时开发deucrictibant的缓释片剂(预防性治疗)和速释胶囊(按需治疗)两种口服制剂 [3] 产品特性与优势 - deucrictibant是新型口服小分子缓激肽B2受体拮抗剂 通过抑制缓激肽信号通路治疗血管性水肿发作 [3] - 速释胶囊设计可实现快速起效 单次口服剂量即可达到症状完全缓解 兼具疗效与安全性优势 [2] - 该药物已获FDA孤儿药认定和欧盟委员会孤儿药资格 用于治疗缓激肽介导的血管性水肿 [3] 公司战略定位 - Pharvaris专注于开发口服缓激肽B2受体拮抗剂 目标是提供"注射剂般疗效"与"安慰剂般耐受性"的口服疗法 [4] - 目前推进两个关键3期研究: CHAPTER-3(预防HAE发作)和RAPIDe-3(按需治疗HAE发作) [4] - 公司管线覆盖HAE所有类型 包括C1抑制剂缺乏型和正常型 以及青少年患者群体 [2][4]

文章核心观点 Pharvaris公司公布在2025年欧洲过敏和临床免疫学会（EAACI）大会上展示的数据总结，显示deucrictibant在预防和按需治疗缓激肽介导的血管性水肿发作方面有潜力，多项研究结果支持其安全性和有效性 [1][2] 各部分总结 公司介绍 - Pharvaris是一家后期生物制药公司，开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂，旨在解决缓激肽介导疾病未满足的需求 [1] - 公司开发deucrictibant两种口服制剂，即缓释片用于预防性治疗，速释胶囊用于按需治疗，该药物获美国FDA孤儿药指定和欧盟孤儿药认定 [13] 研究数据 预防治疗 - 正在进行的2期CHAPTER - 1开放标签扩展（OLE）研究提供口服deucrictibant预防遗传性血管性水肿（HAE）发作的长期安全性和有效性证据，OLE参与者发作率在一年半多时间里保持较低水平，无论基线发作率如何 [5] - 评估deucrictibant治疗对健康相关生活质量（HRQoL）、疾病控制和治疗满意度的影响，所有接受deucrictibant治疗的参与者在试验随机部分结束时HRQoL有临床意义改善，并持续到OLE数据截止时（第62周），OLE所有参与者HAE得到良好控制且对治疗高度满意 [5] - CHAPTER - 3是正在进行的全球3期研究，评估每日一次口服deucrictibant（40mg/天）缓释片预防青少年和成人HAE发作的有效性和安全性，2期CHAPTER - 1研究结果支持CHAPTER - 3研究设计 [5] 按需治疗 - 对RAPIDe - 2扩展研究A部分465次发作分析结果与2期RAPIDe - 1随机研究一致，deucrictibant各剂量耐受性良好，无治疗相关不良事件报告 [10] - 症状缓解中位时间为1.1小时，97.8%发作在12小时内症状缓解，发作完全缓解中位时间为10.6小时，86.9%发作在24小时内完全缓解，89.2%在24小时内症状缓解的发作使用单剂量deucrictibant治疗 [10] - 上呼吸道发作和非上呼吸道发作在整个发作过程直至完全缓解的终点测量结果相似，上呼吸道发作症状缓解中位时间为1.4小时，92.9%上呼吸道发作使用单剂量deucrictibant治疗 [10] 拓展研究 - 对美国HAE患者的新型激肽生物标志物检测方法临床验证显示，该检测可可靠表征复发性血管性水肿患者缓激肽特征，有望成为识别、研究和管理缓激肽介导病理的关键工具 [9][16] - 针对C1抑制剂缺乏导致的获得性血管性水肿（AAE - C1INH）开发概念模型，以揭示支持临床结局评估策略的重要疾病概念，100%参与者认为治疗后四小时患者整体印象变化（PGI - C）“好转”有意义 [11][16] 真实世界研究 - 对601名HAE 1/2型患者进行真实世界横断面调查，41%患者接受长期预防性治疗（LTP），59%患者仅接受按需治疗（ODT），过去12个月接受LTP的患者轻度发作多于中度或重度发作，且调查时健康相关生活质量明显优于仅接受ODT的患者 [10] 研究意义 - 公司认为deucrictibant有潜力满足缓激肽介导血管性水肿患者未满足的需求，RAPIDe - 3是首个也是唯一探索“进展终点”作为新预设终点的3期按需治疗研究，结合其他研究终点结果，可评估deucrictibant对HAE发作的全程影响 [2]

文章核心观点 - 制药公司Pharvaris公布2025年第一季度财务结果并进行业务更新 ，公司认为其在研药物deucrictibant有潜力满足缓激肽介导的血管性水肿患者的未满足需求 ，并计划在6月的研发电话会议上详细说明扩大该药物治疗机会的计划 [1][2] 近期业务更新 研发管线 - CHAPTER - 3研究正在招募患者 ，预计2026年下半年公布顶线数据 ，该研究是deucrictibant预防遗传性血管性水肿（HAE）发作的关键3期研究 [5][6] - RAPIDe - 3研究攻击数据集持续积累 ，增强了对临床时间表的信心 ，该研究是deucrictibant按需治疗HAE发作的关键3期研究 [5][6] - 公司收到FDA对deucrictibant缓释制剂和速释制剂的TQT研究豁免 [5][6] 公司动态 - 公司将于6月4日举办以研发为重点的更新活动 ，高管将与医学专家讨论缓激肽介导的血管性水肿相关问题 [3] 即将举行的投资者活动 - 6月4日上午8点（美国东部时间） ，公司将举办 “Deucrictibant: Beyond HAE Type 1/2” 研发电话会议 [4][5] - 6月9 - 11日 ，公司将参加第46届高盛全球医疗保健会议 ，6月11日下午4点（美国东部时间）将进行炉边谈话 ，并提供网络直播和音频回放 [7] 财务情况 2025年第一季度财务结果 - 截至2025年3月31日 ，现金及现金等价物为2.36亿欧元 ，而2024年12月31日为2.81亿欧元 [13] - 2025年第一季度研发费用为3090万欧元 ，2024年同期为1850万欧元 [13] - 2025年第一季度一般及行政费用为1130万欧元 ，2024年同期为980万欧元 [13] - 2025年第一季度亏损4630万欧元 ，基本和摊薄后每股亏损0.85欧元 ，2024年同期亏损2800万欧元 ，基本和摊薄后每股亏损0.52欧元 [13] 药物相关信息 关于deucrictibant - 是新型口服缓激肽B2受体拮抗剂 ，正在进行临床开发 ，有缓释片剂和速释胶囊两种剂型 ，已获美国FDA孤儿药认定和欧盟孤儿药指定 [10] 关于Pharvaris - 是后期生物制药公司 ，正在开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂 ，目前正在评估deucrictibant在预防和按需治疗HAE发作的关键3期研究中的疗效和安全性 [11]

文章核心观点 - 公司宣布将举办虚拟研发电话会议，探讨deucrictibant在缓激肽介导性血管性水肿潜在治疗应用的扩展 [1] 公司信息 - 公司是一家后期生物制药公司，开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂，以解决缓激肽介导性疾病患者未满足的需求 [1][3] - 公司旨在通过口服疗法预防和治疗缓激肽介导性血管性水肿发作，提供类似注射剂的疗效和类似安慰剂的耐受性 [3] - 公司在遗传性血管性水肿（HAE）的2期预防和按需治疗研究中取得积极数据，目前正在评估deucrictibant在预防HAE发作的3期关键研究（CHAPTER - 3）和按需治疗HAE发作的3期关键研究（RAPIDe - 3）中的疗效和安全性 [3] 会议信息 - 会议名为“Deucrictibant: Beyond HAE Type 1/2”，将于6月4日上午8点（美国东部时间）/14点（欧洲中部时间）举行 [1] - 会议将探讨缓激肽介导性血管性水肿的病理生理学和患病率、当前治疗模式和未满足的需求、deucrictibant解决这些未满足需求的潜力，以及公司识别缓激肽介导性血管性水肿和其他疾病患者的生物标志物方法 [2] - 可通过公司网站新闻和活动板块的链接注册参加直播，活动结束后至少30天内可观看存档回放 [2] 联系方式 - 公司企业和投资者沟通主管Maggie Beller，邮箱maggie.beller@pharvaris.com [4] - 阿姆斯特丹大学医学中心血管医学系Danny M. Cohn博士 [4] - 公司首席早期开发官Anne Lesage博士 [4] - 公司首席医疗官Peng Lu博士 [4] - 公司首席执行官Berndt Modig [4]

公司动态 - 欧洲委员会授予deucrictibant治疗缓激肽介导的血管性水肿的孤儿药资格 [1] - 美国FDA已于2022年3月授予deucrictibant治疗缓激肽介导的血管性水肿的孤儿药资格 [2] - 公司正在执行deucrictibant治疗遗传性血管性水肿(HAE)的3期临床试验项目 [3] - 公司首席医疗官表示deucrictibant作为缓激肽B2受体拮抗剂有望解决多种缓激肽介导的血管性水肿疾病未满足需求 [3] - 公司正在与监管机构讨论在AAE-C1INH患者中进行关键性试验 [3] 产品信息 - deucrictibant是一种新型口服小分子缓激肽B2受体拮抗剂 [4] - 通过抑制缓激肽B2受体信号传导，deucrictibant可能预防和治疗缓激肽介导的血管性水肿发作 [4] - 公司开发了两种口服制剂：缓释片剂用于预防性治疗，速释胶囊用于按需治疗 [4] - deucrictibant已获得美国和欧洲的孤儿药资格 [4] 公司概况 - Pharvaris是一家专注于开发口服缓激肽B2受体拮抗剂的后期生物制药公司 [5] - 公司致力于为所有类型缓激肽介导的血管性水肿提供口服治疗方案 [5] - 目前正在进行两项3期关键研究：CHAPTER-3用于预防HAE发作，RAPIDe-3用于按需治疗HAE发作 [5] - 在2期预防性和按需治疗HAE研究中已获得积极数据 [5]