CAR-T细胞疗法在自身免疫疾病中的应用进展 - CAR-T细胞疗法已在血液恶性肿瘤领域取得显著效果，并扩展至实体瘤、感染性疾病及自身免疫疾病的临床试验[2] - 2024年入选Science年度十大科学突破，成功治疗系统性红斑狼疮、特发性炎性肌病等疾病[2] - 德国Georg Schett教授团队2021年首次用CAR-T治疗系统性红斑狼疮患者，开辟新方向[3] 产业界动态与收购案例 - 艾伯维以21亿美元现金收购CAR-T公司Capstan（临床1期in vivo疗法）[2] - 阿斯利康2024年3月以10亿美元收购EsoBiotec，显示in vivo CAR-T发展潜力[2] 技术机制与靶点选择 - 当前疗法多采用自体T细胞，通过慢病毒载体引入CAR结构[5] - 主要靶向CD19或BCMA：CD19覆盖全B细胞谱系，BCMA侧重成熟B细胞群[11] - CD38靶点可清除早期分化B细胞，减少对成熟B细胞影响[12] 适应症范围与局限性 - 对B细胞/自身抗体核心疾病（如红斑狼疮、系统性硬化症）效果显著[8] - 对T细胞介导疾病（银屑病、炎症性肠病）需探索Treg或干细胞疗法[9] 临床挑战与解决方案 - 需开发双靶点组合以扩大B细胞谱系覆盖，降低脱靶风险[13] - 部分疾病（如多发性硬化症）临床终点评估周期长，研究难度大[10] 行业支持服务 - 义翘神州推出CAR-T全流程开发解决方案，覆盖靶点发现至临床前研究[14]